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Las medidas de seguridad y eficacia muestran ser prometedoras para el TVR110
Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 Apr. 2026
El TVR110, una terapia experimental basada en ARN diseñada para tratar la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A), mostró signos prometedores de eficacia y un perfil de seguridad alentador en pruebas realizadas en animales, según reportó un estudio.
Los estudios preclínicos fueron financiados por Armatus Bio, la compañía que desarrolla el TVR110. Los científicos de Armatus realizaron los estudios de laboratorio junto con investigadores de otras instituciones.
Rachel Salzman, CEO de Armatus y coautora del estudio, dijo en un comunicado de prensa de la compañía que el estudio es un “hito fundamental no sólo para la CMT1A, la cual no cuenta con terapias aprobadas, sino que también respalda el uso de terapias de silenciamiento genético para una variedad de enfermedades neuromusculares con necesidades por cubrir definidas al día de hoy”.
El estudio “Seguridad, eficacia y biodistribución en células de Schwann de nervios distales en ratones y primates no humanos para respaldar la traducción de una terapia de ARN interferente AAV9 para CMT1A” se publicó en la revista Molecular Therapy Nucleic Acids.
El tratamiento se centra en la actividad genética
La CMT1A es causada por una duplicación del gen PMP22, lo que resulta en demasiada proteína PMP22. Los niveles en exceso de esta proteína interrumpen la función de las células Schwann, células especializadas que producen mielina, una sustancia grasa que rodea las fibras nerviosas para protegerlas y ayudarlas a transmitir señales eléctricas. Esto conduce a presentar problemas en el sistema nervioso periférico (los nervios que recorren el cuerpo fuera del cerebro y la médula espinal), resultando, en última instancia, en síntomas de CMT como problemas de movimiento y sensaciones inusuales.
El componente TVR110 está diseñado para reducir la actividad del gen PMP22, disminuyendo los niveles de la proteína PMP22. La terapia experimental usa lo que se conoce como microARN, el cual está diseñado para destruir moléculas intermediarias necesarias para producir la proteína PMP22 a partir del gen.
Este microARN se administra mediante un vector viral, un virus que ha sido manipulado para administrar un gen terapéutico en lugar de causar infección. El virus utilizado para hacer este vector, llamado virus adeno-asociado (VAA), sirve como una plataforma para varias terapias génicas aprobadas para otras enfermedades.
Esta plataforma “aprovecha el tropismo natural del del vector VAA hacia las células de Schwann, para ofrecer potencialmente años de protección”, dijo Scott Harper, PhD, autor principal del estudio y asesor científico principal de Armatus. El tropismo se refiere a la capacidad de un virus para orientarse fácilmente a un tipo particular de célula.
En un estudio de 2022, los científicos publicaron datos de pruebas de concepto que mostraron que el tratamiento con TVR110 redujo los niveles de proteína PMP22 en un modelo de ratón de CMT1A. Basados en esos resultados, los investigadores realizaron una serie de pruebas preclínicas para caracterizar el perfil de seguridad de la terapia experimental y determinar la dosis óptima para la evaluación en humanos. Estas pruebas incluyeron más estudios en ratones y modelos de células, así como pruebas usando monos.
No se reportaron toxicidades importantes, y los análisis detallados de células humanas indicaron que el TVR110 se dirigió de forma eficaz al gen PMP22 sin afectar sustancialmente la actividad de otros genes. Los investigadores también identificaron dosis óptimas que, en humanos, se prevé reducen los niveles de proteína a alrededor del 93% (cerca de lo normal, que sería 100%).
Una de las mayores preguntas que el estudio tuvo que abordar fue la biodistribución, es decir, qué tan bien la terapia avanzó a través del cuerpo a las células Schwann. Esto es una cuestión mayor porque el TVR110 está diseñado para administrarse por inyección en el canal espinal, para luego viajar a las células Schwann en el sistema nervioso periférico.
“A pesar de que la terapia génica intratecal ha sido evaluada previamente en humanos, ninguna ha evaluado aún la capacidad de un vector AAV9 de transducir células Schwann a los nervios distales más largos en humanos”, escribieron los científicos. “Esta es una pregunta importante para la traducción de este enfoque debido a que, si el vector no puede alcanzar y transducir las células Schwann de los nervios distales, la terapia simplemente no funcionará”.
Los experimentos de los investigadores en primates no humanos indicaron que el TVR110 se orienta efectivamente a las células Schwann distantes, respaldando el potencial de la terapia en animales grandes, como los humanos.
“Estos resultados ofrecen evidencia convincente de que el vector AAV9 puede alcanzar las células Schwann de los nervios periféricos distales en animales grandes tras una sola inyección lumbar y, quizás más importantemente, de que nuestro microARN diseñado de precisión puede administrar silenciamiento controlado de la proteína PMP22 para reducir los efectos de esta enfermedad debilitante”, dijo Harper, investigador principal en el Centro del Hospital Infantil Nacional en Columbus, Ohio.
Salzman dijo que los datos “establecen que podemos superar el primer obstáculo en la CMT1A: a decir, lograr una biodistribución a nivel terapéutico amplia y duradera a lo largo del sistema nervioso periférico con una sola administración”.
“Al demostrar un silenciamiento preciso y ajustable del gen PMP22, sin la toxicidad observada en los enfoques de la generación previa, el TVR110 se presenta como un producto altamente diferenciado, con una vía clara y sin riesgos hacia los ensayos clínicos con humanos”, señaló Salzman.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Cita del artículo original
Wexler, Marisa. “RNA therapy shows encouraging results in CMT1A animal tests”. Charcot-Marie-Tooth News Today, 9 Abr. 2026, charcot-marie-toothnews.com/news/rna-therapy-shows-encouraging-results-cmt1a-animal-tests/.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
RNA therapy shows encouraging results in CMT1A animal tests
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