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La compañía Cartesian espera obtener la aprobación de la FDA para la terapia Descartes-08 a mediados de año
Escrito por Marisa Wexler, MS | 27 de mayo de 2026
- Descartes-08, una terapia con células T CAR, trata la miastenia gravis generalizada (gMG)
- Se orienta a las células B para reducir los anticuerpos autorreactivos que causan debilidad muscular.
- Se espera contar con los datos de Fase 3 a principios de 2027, contando con la aprobación de la FDA a mediados de 2027.
Se espera que los resultados preliminares del ensayo clínico de Fase 3 en etapa avanzada a nivel mundial que evalúa la terapia celular experimental Descartes-08 frente a un placebo en adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) estén disponibles los primeros meses de 2027.
El estudio de Fase 3, AURORA (NCT06900247), tiene por objetivo inscribir a 100 adultos con gMG que resulten positivos a anticuerpos autorreactivos que se dirijan a la proteína del receptor de acetilcolina (AChR, por su abreviatura en inglés), el tipo de anticuerpo causante de gMG más común. El reclutamiento comenzó el año pasado y continúa en los centros a lo largo de los EE. UU., Canadá, Europa y Turquía.
Cartesian Therapeutics, el desarrollador de Descartes-08, dijo que recibió facilidad de crédito por hasta $150 millones de parte de K2 HealthVentures que ayudarán a financiar las operaciones en curso para el posible lanzamiento comercial de la terapia.
“Con este financiamiento adicional, creemos que contamos ahora con financiamiento completo más allá del tiempo esperado para lograr los tres factores clínicos que podrían impulsar el mercado a corto plazo, incluyendo los datos preliminares de nuestro ensayo de Fase 3 AURORA en la MG en los primeros tres meses de 2027”, dijo Carten Brunn, PhD, Presidente y CEO de Cartesian, en un comunicado de prensa de la compañía. “Esperamos avanzar con Descartes-08 hacia el registro y el lanzamiento comercial para la MG”.
Asumiendo que los resultados del ensayo AURORA sean positivos, Cartesian espera enviar la solicitud de aprobación en EE. UU. para la terapia Descartes-08 a mediados de 2027.
La terapia con células T CAR no requiere hospitalización
En la gMG, el sistema inmune produce de manera errónea anticuerpos autorreactivos que bloquean las señales que van de las células nerviosas a las musculares a lo largo del cuerpo, conduciendo a síntomas como debilidad muscular y fatiga. Los anticuerpos causantes de la gMG más comunes se orientan al AChR, una proteína involucrada en la comunicación nervio-músculo.
Descartes-08 es una terapia con células T CAR autóloga. Este tipo de tratamiento involucra la recolección de células T (un tipo de célula inmune) de los pacientes, luego su manipulación en un laboratorio para equiparlas con una proteína hecha por humanos llamada receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés).
La terapia equipa a las células T con un CAR que se orienta al antígeno de maduración de células B (BCMA, por sus siglas en inglés), una proteína que se encuentra en la superficie de las células B, las células inmunes que producen anticuerpos. Las células T modificadas son después introducidas por infusión de regreso en el paciente, y el CAR las dirige para atacar y matar las células B, con el objetivo de reducir los niveles de los anticuerpos causantes de la enfermedad para aminorar los síntomas.
Muchas terapias con células T CAR necesitan que los pacientes pasen primero por un pre-acondicionamiento, en el cual se utilizan tratamientos intensivos como la quimioterapia para eliminar las células inmunes existentes y hacer espacio para las células terapéuticas. Descartes-08 está diseñada para no requerir pre-acondicionamiento, permitiendo a la terapia ser administrada en un entorno ambulatorio.
En un ensayo de Fase 2b previo, MG-01 (NCT04146051), se observó que las seis infusiones semanales de Descartes-08 fueron superiores al placebo al aminorar los síntomas en un número reducido de pacientes con gMG, incluyendo aquellos con anticuerpos anti-AChR.
Después de un año, el curso de una sola terapia resultó en una reducción promedio de 4.8 puntos en la escala de actividades de MG de la vida diaria (MG-ADL, por sus siglas en inglés), una escala estandarizada que mide el impacto de la enfermedad en la vida diaria. Una reducción de 2 puntos en la MG-ADL se considera clínicamente significativa.
“Descartes-08 se mantiene como la única T CAR en enfermedades autoinmunes de la que sabemos estar diseñada para una administración ambulatoria sin una quimioterapia de pre-acondicionamiento, y nuestros datos previos demuestran respuestas profundas y duraderas después de un solo curso de la terapia”, mencionó Brunn.
En el estudio AURORA, los participantes son asignados aleatoriamente para recibir seis infusiones semanales, ya sea de la terapia Descartes-08 o un placebo. El objetivo principal del estudio es evaluar la proporción de participantes que observan una reducción de puntuación de al menos 3 puntos en la escala MG-ADL después de cuatro meses.
Sobre la Autora
Marisa Horak se unió a Bionews en 2018, justo después de que terminó su maestría en patología celular y molecular. Ha dedicado su carrera a hacer que la información científica y médica sea más accesible para las personas afectadas por enfermedades raras y crónicas.
Cita del artículo original
Wexler, Marisa. “Data from late-stage gMG cell therapy trial expected in early 2027”. Muscular Dystrophy News Today, 27 May. 2026, myastheniagravisnews.com/news/data-late-stage-gmg-cell-therapy-trial-expected-early-2027/.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Data from late-stage gMG cell therapy trial expected in early 2027 Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.