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AskBio se encuentra activamente reclutando participantes para un estudio clínico[1] con un diagnóstico genético confirmado de LGMD2I/R9 para el tratamiento con una terapia génica investigacional[2].
Averigüe si califica
- El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica investigacional AB-1003 para tratar la LGMD2I/R9.
- Los participantes recibirán una infusión única por vía intravenosa (inyectada directamente en la vena) de la terapia génica investigacional llamada AB-1003. Esta terapia está diseñada para producir la proteína relacionada con la fukutina (FKRP) en el cuerpo, principalmente en el músculo, corazón y diafragma (el músculo que le ayuda a inhalar y exhalar).
- Hay dos cohortes en el estudio. La cohorte 1 ya se completó. Actualmente estamos reclutando para la cohorte 2.
- Algunas consultas se realizarán en el centro del estudio, mientras que otras podrían ser en su casa. Pueden haber disponibilidad de apoyo con las visitas del estudio, incluyendo transporte, hospedaje y comidas.
Lo invitamos a saber más
Por correo electrónico: askfirst@askbio.com
En línea: askbio.com
En el sitio web de Clinical trials: clinicaltrials.gov/study/NCT05230459
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¡Celebramos a los pacientes con LGMD y grupos de defensa por sus esfuerzos incansables y dedicación hacia la comunidad!
[1] Estudio clínico: un estudio clínico es un estudio de investigación para el cual personas voluntarias ayudan a científicos a encontrar respuestas para ciertas preguntas sobre la salud.
[2] Tratamiento investigacional: un tratamiento investigacional es un tratamiento siendo estudiado para ver si su enfermedad o condición médica mejora mientras lo toma. Aún no ha sido aprobado por autoridades regulatorias, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés).