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La terapia oral, conocida como Duvyzat en EE. UU., podría aprobarse para finales de año
Escrito por Steve Bryson, PhD | 18 de junio de 2026
Health Canada ha aceptado y otorgado realizar una revisión prioritaria a la solicitud de Italfarmaco que busca la aprobación de givinostat oral, vendida en EE. UU. bajo el nombre de Duvyzat, para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estatus de la revisión prioritaria está reservado para terapias que podrían mejorar significativamente el perfil riesgo-beneficio sobre los tratamientos actuales. Esta designación acorta la evaluación a una meta de 180 días, lo que significa que la decisión regulatoria puede entregarse antes de fin de año, de acuerdo con un comunicado de prensa de la compañía.
La mecánica de la DMD y los tratamientos actuales
“La aceptación por parte de Health Canada de la solicitud para givinostat con Evaluación Prioritaria es un paso más adelante muy alentador”, dijo Francesco Di Marco, CEO de Italfarmaco Group. “Conforme extendemos nuestra presencia en Canadá, estamos comprometidos a trabajar con personal clínico, organizaciones de pacientes y demás partes para respaldar a la comunidad Duchenne y, de ser aprobada, ayudar a avanzar en el acceso para los pacientes apropiados”.
Italfarmaco anunció que establecerá un afiliado local canadiense para dirigir las conversaciones en curso con las autoridades sanitarias a lo largo del proceso de revisión y respaldar a los pacientes, familias y proveedores de atención médica.
En la DMD, las mutaciones en el gen DMD interrumpen la producción de distrofina, una proteína que ayuda a proteger las fibras musculares del daño. Sin ella, las fibras musculares pasan por daño continuo, inflamación y regeneración débil, además de que son gradualmente reemplazadas por tejido cicatrizante y grasa.
Los lineamientos actuales recomiendan un tratamiento con corticosteroides inmunosupresores desde el inicio de los síntomas. Mientras que estos medicamentos pueden retrasar o detener la degradación muscular, causan un amplio rango de efectos secundarios, especialmente si se toman a largo plazo. Varios tratamientos específicos para la DMD están disponibles en EE. UU. pero no en Canadá.
“Las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne en Canadá actualmente tienen acceso limitado a las opciones de tratamiento que pueden retrasar el deterioro funcional”, dijo la Dra. Jean K. Mah, directora del programa neuromuscular pediátrico del Hospital Infantil de Alberta en Canadá.
Givinostat está diseñada para inhibir la histona deacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), enzimas que se elevan de manera anormal en las células musculares afectadas por la DMD y prevenir la activación de los genes requeridos para el reparo y mantenimiento muscular. Al suprimir la actividad excesiva de la HDAC, givinostat ayuda a restaurar esos procesos de reparación, sin importar la mutación DMD específica.
La terapia oral ya ha recibido aprobaciones regulatorias en EE. UU., Reino Unido, la Unión Europea y los Emiratos Árabes Unidos para la DMD, con solicitudes regulatorias adicionales presentadas hasta ahora en otras regiones.
La solicitud de Italfarmaco está respaldada por datos del ensayo de Fase 3 EPIDYS (NCT02851797), el cual evaluó givinostat frente a un placebo en 179 niños con DMD, de 6 a 17 años de edad, que podían caminar.
El estudio cumplió su objetivo principal, demostrando una diferencia clínicamente significativa en el tiempo que se requiere para completar la evaluación para subir cuatro escalones. Los niños tratados con givinostat dos veces al día, además de con corticosteroides, se comportaron mejor en esta prueba que aquellos recibiendo el placebo más los corticosteroides.
Los participantes en EPIDYS continúan recibiendo seguimiento a largo plazo en el estudio de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) (NCT03373968), el cual evalúa la eficacia y tolerabilidad, extendiendo el seguimiento hasta por 11 años. Los resultados OLE publicados el año pasado mostraron que el tratamiento a largo plazo con givinostat retrasó la pérdida de habilidades motoras clave en niños con DMD.
Los eventos adversos relacionados con el tratamiento más comunes que se presentaron en al menos 10% de los participantes fueron la disminución del conteo de plaquetas (fragmentos celulares que ayudan a la coagulación), el aumento de los niveles de triglicéridos en la sangre (grasas), diarrea y dolor abdominal.
Ninguno de los eventos adversos severos o serios se consideraron estar relacionados con el tratamiento. La tolerabilidad se manejó a través del monitoreo y ajustes a la dosis y no se observaron algunas otras cuestiones de seguridad.
“Como médico tratando a pacientes con DMD, estoy motivada por este paso positivo en el progreso regulatorio canadiense y el potencial terapéutico que givinostat demostró en el estudio de Fase 3 EPIDYS”, agregó Mah, quien fue investigadora en los estudios EPIDYS y OLE.
Sobre el Autor
Steve Bryson, PhD Steve tiene un doctorado en bioquímica por la Facultad de Medicina de la Universidad de Toronto, Canadá. Como científico médico durante 18 años, trabajó en la academia y la industria, donde su trabajo de investigación se enfocó en el descubrimiento de nuevas vacunas y medicinas para tratar desórdenes inflamatorios y enfermedades infecciosas. Steve es un autor que ha sido publicado en múltiples revistas científicas de revisión por pares y un inventor patentado.
Cita del artículo original
Bryson, Steve. “Health Canada speeds up its review of givinostat for Duchenne”. Muscular Dystrophy News Today. 18 Jun. 2026, musculardystrophynews.com/news/health-canada-speeds-review-givinostat-duchenne/.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Health Canada speeds up its review of givinostat for Duchenne
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