Duchenne

Satellos informa datos provisionales a seis meses del ensayo TRAILHEAD, mostrando reducción de la fracción de grasa muscular, mayor esfuerzo, fuerza estable, niveles más bajos de creatina quinasa y un perfil de seguridad favorable en adultos con DMD tratados con la terapia SAT-3247

8 de julio de 2026 TORONTO, 8 de julio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Satellos Biosciente, Inc. (NASDAQ: MSLE, RSX: MSCL) (“Satellos” o la “Compañía”), una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias novedosas para tratar enfermedades musculares…

Presentación de datos clínicos nuevos sobre Givinostat en la Distrofia Muscular de Duchenne en el Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares 2026 (ICNMD)

MILÁN, Italia, 7 de julio de 2026 – Italfarmaco S. p. A. anunció hoy la presentación de datos nuevos de su programa de desarrollo clínico de givinostat en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en el 19o Congreso Internacional…

Solid Biosciences comparte una actualización sobre SGT-003, su terapia génica en investigación

Carta para la Comunidad Duchenne 25 de junio de 2026                                                    Querida Comunidad Duchenne: Conforme llegamos a la conferencia anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) durante los siguientes días, queremos comenzar por reconocer la fortaleza, resiliencia y colaboración de…

REGENXBIO completa dosificación en el estudio confirmatorio de la terapia RGX-202, marcando la finalización del Programa de Desarrollo Registracional y respaldando el envío previsto de la solicitud de BLA en el tercer trimestre de 2026

24 de junio de 2026  07:05 AM, Hora del Este ROCKVILLE, Md., 24 de junio de 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy la finalización con éxito de la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202, un posible…

La FDA en Estados Unidos otorga Designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara al modulador dual de señales de GEn1E Lifesciences para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

9 de junio de 2026   7:00 AM   Hora del Este Ambas designaciones por parte de la FDA respaldan el avance la terapia de precisión oral nueva de GEn1E, GEn-1123, para una enfermedad neuromuscular devastadora con importantes necesidades por cubrir PALO…

Solid Biosciences administra dosis al primer participante del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE, el cual evalúa la terapia SGT-003 en la distrofia muscular de Duchenne

7 de mayo de 2026 –Inicio del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo como parte del programa de desarrollo multi-ensayo e integrado diseñado para respaldar el registro y autorizaciones reglamentarias para la terapia…