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7 de mayo de 2026 –Inicio del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo como parte del programa de desarrollo multi-ensayo e integrado diseñado para respaldar el registro y autorizaciones reglamentarias para la terapia…
– Los pacientes en la cohorte 1 han progresado a la parte abierta del ensayo de Fase 2 ELEVATE-45-201 – – La compañía continúa con lo planeado para reportar los datos de la cohorte 1 del estudio ELEVATE-45-201 – Boston,…
26 de mayo de 2026, 07:30 Hora del Este –Envío para la aprobación acelerada con base en la distrofina como criterio de valoración sustituto – -En la Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen…
Fuente: Dyne Therapeutics, Inc. 20 de mayo de 2026 07:46 Hora del Este – El ensayo de 72 semanas inscribirá aproximadamente a 90 participantes, la primer sede está abierta para la inscripción – – El parámetro principal es la velocidad…
– Se anunciaron resultados provisionales positivos de la Cohorte 1 del ensayo ELEVATE-44-201 en la distrofia muscular de Duchenne mostrando seguridad, tolerabilidad y beneficios funcionales tempranos – – La Compañía sigue en pie con los planes de reportar los datos…
Los sitios ofrecen orientación sobre el inicio, el acceso y respaldo continuo con la terapia Escrito por Marisa Wexler, MS | 16 de abril de 2026 Los laboratorios Upsher-Smith lanzaron dos páginas web nuevas para apoyar a las personas con…
– Se lograron los objetivos principales con seguridad y tolerabilidad favorables, sin suspensiones ni eventos adversos serios – – Se observaron menores exposiciones plasmáticas en la Cohorte 1 de participantes que tenían entre 6 y 17 años de edad al…
Se buscan 76 niños para un estudio destinado a poner el tratamiento en vías de aprobación Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 de abril de 2026 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas…
Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…
12 de marzo de 2026, 9:00 a.m., Hora del Este (EDT) SAN DIEGO, 12 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el…