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Carta para la Comunidad Duchenne 25 de junio de 2026 Querida Comunidad Duchenne: Conforme llegamos a la conferencia anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) durante los siguientes días, queremos comenzar por reconocer la fortaleza, resiliencia y colaboración de…
28/07/25 5:09 PM Hora Estándar del Este – La compañía reconoce la rápida y exhaustiva revisión de la información disponible por parte de la FDA – Los envíos a los centros de cuidado se reanudarán próximamente – Sarepta y la…
25/07/25 7:51 PM Hora Estándar del Este Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 25 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras emitió el día de hoy la siguiente declaración: Justo antes…
– Continuamos con lo planeado para el envío de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de del-zota a finales de 2025 – SAN DIEGO, 23 de julio de 2025 / PRNewswire /…
Se observó que PBGENE-DMD restablece la producción de distrofina en estudios preclínicos Por Marisa Wexler, MS | 26 de junio de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la…
Un estudio encontró que las personas que también estaban tomando Spinraza observaron mejora Por Andrea Lobo | 14 de mayo de 2025 El entrenamiento con un dispositivo que puede llevarse puesto llamado HAL (siglas en inglés de hybrid assistive limb),…
Por Parent Project Muscular Dystrophy 24 de junio de 2025 / Defensa, Investigación Capricor Therapeutics ha compartido una actualización regulatoria en relación a su solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA por sus siglas en inglés) de Deramiocel, la novedosa…
26 de junio de 2025 – Nuevos datos de un estudio abierto en Becker demostraron estabilización sostenida de la enfermedad por hasta tres años en los participantes, lo que refuerza los hallazgos clínicos previos – – Ensayo pivotal en curso…
Función motora estable prolongada a largo plazo durante un ensayo clínico en fases Por Michela Luciano, PhD | 22 de mayo de 2025 Una terapia génica en investigación llamada GNT0004 ha demostrado estabilización prolongada de la función motora hasta los…