Solid Biosciences comparte una actualización sobre SGT-003, su terapia génica en investigación

Carta para la Comunidad Duchenne

25 de junio de 2026                                                   

Querida Comunidad Duchenne:

Conforme llegamos a la conferencia anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) durante los siguientes días, queremos comenzar por reconocer la fortaleza, resiliencia y colaboración de esta comunidad. Estamos agradecidos por la oportunidad de conectar con tantas familias, defensores y personal clínico, y continuar avanzando juntos en esta labor.

Escribimos hoy para compartir una actualización sobre SGT-003, nuestra terapia génica en investigación. El Dr. Kevin Flanigan, titular de la Cátedra Financiada por donaciones Robert F. y Edgar T. Wolfe en Investigación Neuromuscular del Nationwide Children’s Hospital e investigador principal de nuestro ensayo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE, presentará una visión general de nuestro programa de desarrollo SGT‑003 mañana a la 1:30 pm., Hora del Este, durante la sesión Gene Therapy: Today & Tomorrow. Invitamos a todas las familias que asistan a la conferencia de PPMD a ver la presentación del Dr. Flanigan.

Actualización sobre la seguridad e inscripción del ensayo INSPIRE DUCHENNE

Nos complace compartir que 53 niños han recibido dosis de SGT-003 en el ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE hasta el 22 de junio de 2026, fecha límite de inscripción. Esto incluye pacientes a lo largo de un rango amplio de edad de 0 a 10 años, incluyendo un menor de 6 meses. A nuestro conocimiento, este niño pequeño es el menor más joven que ha recibido la dosis con una terapia génica de microdistrofina.

La seguridad se mantiene como la prioridad principal de Solid y estamos motivados por el perfil observado a la fecha. SGT-003 continúa siendo bien tolerada generalmente y no hemos observado casos de lesión hepática inducida por el fármaco (DILI, por sus siglas en inglés), miocarditis, microangiopatía trombótica (MAT) o síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). El corte de seguridad detallado al 29 de mayo de 2026 será presentado por el Dr. Flanigan.

Todos los participantes en el ensayo fueron tratados usando un régimen de inmunomodulación profiláctica en conjunto con SGT-003, un régimen diseñado respaldado por el monitoreo de seguridad riguroso con el propósito de respaldar la tolerabilidad, mientras que también minimiza la carga del tratamiento sobre los pacientes y familias.

Como siempre, nos mantenemos comprometidos con compartir la información de seguridad clara y transparentemente para que las familias y el personal clínico puedan tomar decisiones informadas.

Desarrollo de la Fase 3 y avance del programa a nivel mundial

Como se anunció el mes pasado, estamos en curso en el ensayo clínico de Fase 3 aleatorizado, controlado con placebo, el cual evalúa la terapia SGT-003.

IMPACT DUCHENNE está inscribiendo actualmente pacientes en centros clínicos de Australia y Canadá, con una extensión de centros planeada para Estados Unidos, Reino Unido y Europa en los próximos meses, sujeta a autorizaciones regulatorias.

Los ensayos INSPIRE DUCHENNE e IMPACT DUCHENNE han sido diseñados como parte de un programa de desarrollo clínico integrado con la intención de respaldar las autorizaciones regulatorias a nivel mundial, incluyendo la posible aprobación acelerada en Estados Unidos. Juntos, estos ensayos tienen como objetivo formar una comprensión integral del perfil de seguridad y del biomarcador de SGT-003, además de su efecto clínico.

Nuestra colaboración con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) se mantiene vigente y esperamos ofrecer una actualización conforme los diálogos avanzan.

Nuestro compromiso con la Comunidad

Estamos motivados por nuestro progreso a la fecha y nos mantenemos enfocados en avanzar en la terapia SGT-003 con detenimiento, responsabilidad y urgencia.

Quisiéramos expresar nuestro más profundo agradecimiento con los niños y familias participando en la investigación clínica. Su valor, confianza y compromiso hacen posible nuestra labor. Estamos también agradecidos con los equipos de personal clínico y colaboradores quienes respaldan estos esfuerzos todos los días.

Conforme nos reunimos con PPMD este fin de semana y continuamos con estas importantes conversaciones, nos mantenemos completamente comprometidos con la comunidad Duchenne y nuestra meta compartida de avanzar en opciones de tratamiento significativas.

Nos sentimos honrados y agradecidos por su colaboración constante.

Con gratitud,

Annie Ganot

Cofundadora y Jefa de Defensa de los Pacientes

Solid Biosciences

Cita de la carta original

Solid Biosciences. “Letter to the Duchenne Community”. Solid Biosciences, 25 Jun. 2026, www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-jun2026/?url=https%3A%2F%2Fwww.solidbio.com%2Fletter-to-the-duchenne-community-jun2026%2F&data=05%7C02%7Candrea%40cureduchenne.org%7C109629ff08c54783e5b008ded3821bf8%7Cf49de0de68164b0ca5f416d0a19ae0ca%7C0%7C0%7C639180752925382783%7CUnknown%7CTWFpbGZsb3d8eyJFbXB0eU1hcGkiOnRydWUsIlYiOiIwLjAuMDAwMCIsIlAiOiJXaW4zMiIsIkFOIjoiTWFpbCIsIldUIjoyfQ%3D%3D%7C0%7C%7C%7C&sdata=RIutSaItji8FLcpLHzoWoNOPNw1c21FpK0%2F6%2Fb3JtC4%3D&reserved=0.

Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.

Para leer la carta para la comunidad original en inglés consulte:

Letter to the Duchenne Community – Solid Biosciences

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