Síguenos en Nuestras Redes Sociales
Un ensayo de Fase 3 actualmente está reclutando a personas con una forma de distrofia muscular
Escrito por Lila Levinson, PhD | 16 de junio de 2026
El medicamento experimental delpacibart braxlosiran (del-brax) redujo los biomarcadores asociados a la actividad de la enfermedad llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inglés) en un ensayo clínico de Fase 1/2, cumpliento con los objetivos del estudio, de acuerdo con el desarrollador Novartis.
Basados en los resultados de partes previas del ensayo, FORTITUDE (NCT05747924), los investigadores seleccionaron una dosis para este grupo de participantes, denominada cohorte de biomarcadores. Las infusiones intravenosas con esta dosis redujeron los marcadores sanguíneos de la producción anormal de la proteína que ocasiona los síntomas de la FSHD. Novartis está implementando el mismo plan de dosis en un ensayo de Fase 3 en curso de del-brax para la FSHD.
“Los datos de la cohorte de biomarcadores de FORTITUDE confirman de manera significativa la interacción con el objetivo y la protección muscular posterior observada con del-brax en cohortes previas de dosis escaladas”, dijo Nazem Atassi, jefe a nivel mundial de neurociencia y desarrollo de terapia génica de Novartis, en un comunicado de prensa de la compañía. “Estos resultados validan el régimen de dosis implementado en nuestro ensayo de Fase 3 y aportan más evidencia del potencial de del-brax para tener un impacto significativo en personas con FSHD”.
El ensayo de Fase 3 FORTITUDE (NCT07038200) actualmente está reclutando personas con FSHD de 16 a 70 años de edad. El ensayo tiene sedes en EE. UU. y a nivel internacional.
Los datos mostraron una disminución significativa en los niveles del biomarcador proteico
En la FSHD, una forma de distrofia muscular, las alteraciones en el cromosoma 4 causan la producción anormal de la proteína DUX4, la cual es tóxica para las células musculares. Esto conduce a debilidad muscular principalmente en la cara, hombros y partes superiores de los brazos.
Del-brax tiene por objetivo contrarrestar los efectos de las mutaciones causantes de la FSHD al mitigar la producción de DUX4. El medicamento contiene dos componentes: un anticuerpo que se orienta al receptor de proteína en las células musculares y una parte pequeña de ARN que busca reducir la actividad del gen DUX4.
El estudio de Fase 1/2 FORTITUDE, ahora completo, incluyó a 90 personas con FSHD de 16 a 70 años. Los participantes elegibles podían caminar pero tenían debilidad tanto en la parte superior como inferior del cuerpo.
En la primera parte del estudio, los investigadores evaluaron dos fortalezas de la dosis de del-brax frente a un placebo por un año (nueve meses de tratamiento y tres meses de seguimiento). La terapia mostró signos de ayuda para mejorar la función y fuerza muscular. De acuerdo con los resultados, la dosis de 2 mg/kg, dada por infusión intravenosa cada seis semanas, se seleccionó para evaluación posterior.
Los participantes en la cohorte de biomarcadores recibieron nuevamente del-brax o un placebo, en un estudio con una duración total cercana a un año.. A lo largo del tiempo, el equipo del ensayo realizó análisis de sangre para un biomarcador proteico llamado KHD1CL. Dado que la proteína DUX4 regula la expresión de KHDC1L, niveles más bajos en sangre de KHDC1L podrían indicar una menor producción anormal de DUX4.
Los datos de biomarcadores mostraron una disminución significativa en los niveles de KHDC1L en el grupo del tratamiento con del-brax, cumpliendo con el objetivo principal del ensayo. Además, los niveles de creatina quinasa, un marcador de daño muscular, disminuyeron también durante el tratamiento.
Los resultados de seguridad fueron consistentes con resultados previos, de acuerdo con Novartis. En partes anteriores del ensayo, los efectos secundarios más comunes incluyeron fatiga y niveles bajos de hemoglobina, una proteína que ayuda a los glóbulos rojos a transportar oxígeno a lo largo del cuerpo.
Los resultados del ensayo FORTITUDE podrían respaldar las solicitudes para las autoridades regulatorias
Novartis planea continuar analizando los datos de FORTITUDE para respaldar el desarrollo posterior de del-brax.
“Estamos ahora evaluando la totalidad de los datos clínicos y del biomarcador, y esperamos conversar con las agencias regulatorias internacionales conforme trabajamos para avanzar en el desarrollo de del-brax para los pacientes que lo necesitan”, dijo Atassi.
FORTITUDE-3 tiene por objetivo extender estos resultados en un grupo más amplio de aproximadamente 200 participantes con FSHD. Recibirán del-brax o un placebo cada seis semanas por 72 semanas (poco menos de un año y medio). La meta principal en la parte en EE. UU. del ensayo es medir los cambios en la fuerza muscular, evaluada por la puntuación de la prueba cuantitativa de fuerza muscular. Los investigadores continuarán recabando los datos del biomarcador y evaluando las medidas de la función física, además de aquellos resultados reportados por los pacientes que sean relevantes para la FSHD.
Además de FORTITUDE-3, Novartis está patrocinando el estudio abierto de Fase 2 FORTITUDE-OLE (NCT06547216) para personas que hayan completado el ensayo de Fase 1/2. Los participantes en esta extensión a largo plazo recibirán del-brax por hasta 46 meses, o casi cuatro años.
Si resulta exitoso, los resultados combinados de FORTITUDE respaldarían las solicitudes presentadas a las autoridades regulatorias para la aprobación de del-brax- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó previamente a del-brax las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano, estatus que incentiva el desarrollo de terapias experimentales prometedoras. Novartis comenzó a desarrollar la terapia después de que adquiriera Avidity Biosciences.
Cita del artículo original
Levinson, Lila. “Experimental drug del-brax curbs signs of muscle damage in FSHD: Study”. Muscular Dystrophy News Today, 16 Jun. 2026, musculardystrophynews.com/news/experimental-drug-del-brax-curbs-signs-muscle-damage-fshd/.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Experimental drug del-brax curbs signs of muscle damage in FSHD Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota