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Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…
Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…
Los varios subtipos de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) son causados por mutaciones en más de 30 tipos diferentes de genes, conduciendo a proteínas esqueléticas musculares defectuosas o faltantes. En circunstancias donde la proteína…
Evry, Francia (9 de marzo de 2026) – Atamyo Therapeutics, una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de terapias génicas de última generación para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), anunció en la Conferencia…
Jerry R. Mendell · Francesco Muntoni · Craig M. McDonald · Eugenio M. Mercuri · Emma Ciafaloni · Hirofumi Komaki · Carmen Leon‐Astudillo · Andrés Nascimento · Crystal Proud · Ulrike Schara‐Schmidt · Aravindhan Veerapandiyan · Craig M. Zaidman ·…
Ensayos clínicos, Investigación por: Parent Project Muscular Dystrophy | 23 de enero de 2026 Solid Biosciences, Inc. ha compartido actualizaciones sobre el programa de terapia génica de la compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. De acuerdo…
Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026 por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio…
Las organizaciones CureCMT4J y CMT Research Foundation comparten costos para financiar la producción por Marisa Wexler, MS | 8 de octubre de 2025 Las organizaciones para la defensa de pacientes CureCMTJ4 y CMT Research Foundation (CMTRF) actúan en conjunto con…
Por Parent Project Muscular Dystrophy Actualmente hay 8 terapias aprobadas por la FDA específicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estas terapias funcionan de maneras diferentes – algunas tienen por objetivo retrasar la progresión de la enfermedad, mientras que…
La función motora mejoró y el daño muscular aminoró después de 2 años de tratamiento by Marisa Wexler, MS | 14 de octubre de 2025 Se observó que tres niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) quienes recibieron la terapia…