Síguenos en Nuestras Redes Sociales
De acuerdo con datos de estudio de Fase 1, el tratamiento potencia la producción de una proteína clave sin causar efectos secundarios severos Escrito por Marisa Wexler, MS | 21 de mayo de 2026 Una terapia génica experimental llamada ATA-200…
Carta para la Comunidad Duchenne 25 de junio de 2026 Querida Comunidad Duchenne: Conforme llegamos a la conferencia anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) durante los siguientes días, queremos comenzar por reconocer la fortaleza, resiliencia y colaboración de…
24 de junio de 2026 07:05 AM, Hora del Este ROCKVILLE, Md., 24 de junio de 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy la finalización con éxito de la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202, un posible…
Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…
Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…
Los varios subtipos de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) son causados por mutaciones en más de 30 tipos diferentes de genes, conduciendo a proteínas esqueléticas musculares defectuosas o faltantes. En circunstancias donde la proteína…
Evry, Francia (9 de marzo de 2026) – Atamyo Therapeutics, una compañía de biotecnología especializada en el desarrollo de terapias génicas de última generación para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), anunció en la Conferencia…
Jerry R. Mendell · Francesco Muntoni · Craig M. McDonald · Eugenio M. Mercuri · Emma Ciafaloni · Hirofumi Komaki · Carmen Leon‐Astudillo · Andrés Nascimento · Crystal Proud · Ulrike Schara‐Schmidt · Aravindhan Veerapandiyan · Craig M. Zaidman ·…
Ensayos clínicos, Investigación por: Parent Project Muscular Dystrophy | 23 de enero de 2026 Solid Biosciences, Inc. ha compartido actualizaciones sobre el programa de terapia génica de la compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. De acuerdo…
Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026 por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio…