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9 de junio de 2026 7:00 AM Hora del Este
Ambas designaciones por parte de la FDA respaldan el avance la terapia de precisión oral nueva de GEn1E, GEn-1123, para una enfermedad neuromuscular devastadora con importantes necesidades por cubrir
PALO ALTO, Calif. (BUSINESS WIRE) — GEn1E Lifesciences Inc., una compañía biotecnológica en etapa clínica de Fase 2 que trabaja en medicamentos de precisión impulsadas por inteligencia artificial (IA) para inmunología, inflamación y enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD, por sus siglas en inglés) y Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD, por sus siglas en inglés) a la terapia GEn-1123 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Las designaciones duales marcan hitos regulatorios importantes para GEn1E y respaldan el avance de GEn-1123, un modulador dual de señales diseñado para dirigirse a los causantes inflamatorios y degenerativos clave de la progresión de la DMD.
La DMD es una enfermedad neuromuscular rara, grave y progresiva causada por mutaciones en el gen de la distrofina, que provocan una degeneración muscular irreversible, así como inflamación crónica, infiltración de células inmunes, muerte de fibras musculares, regeneración deficiente y fibrosis. Estos procesos contribuyen al deterioro progresivo de la función muscular respiratoria, esquelética y cardíaca.
GEn‑1123 está diseñado para reequilibrar la señalización inflamatoria desregulada mediante la modulación de vías proinflamatorias, al tiempo que promueve la biología antiinflamatoria, de supervivencia celular y de regeneración. La terapia fue desarrollada utilizando la plataforma GRID propiedad de GEn1E, la cual integra endotipificación de pacientes, datos multiómicos, biomarcadores y datos clínicos para impulsar un desarrollo terapéutico dirigido.
“La obtención de las Designaciones de Medicamento Huérfano y de Enfermedad Pediátrica Rara para GEn‑1123 representa hitos importantes para GEn1E y respalda nuestro enfoque de medicina de precisión para abordar enfermedades raras e inflamatorias”, señaló la Dra. Ritu Lal, fundadora y CEO de GEn1E Lifesciences. “La DMD sigue siendo una enfermedad devastadora para los pacientes jóvenes y sus familias. Creemos que GEn‑1123 tiene el potencial de convertirse en una terapia oral diferenciada de molécula pequeña que aborde los factores clave de la progresión de la enfermedad en pacientes que continúan desatendidos por las opciones terapéuticas actuales”.
La FDA otorga la Designación de Medicamento Huérfano a las terapias destinadas al tratamiento de enfermedades raras o condiciones que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Esta designación ofrece diversos incentivos para el desarrollo, incluidos posibles créditos fiscales para ensayos clínicos calificados, la exención de determinadas tarifas de la FDA y la posible exclusividad en el mercado por siete años tras la aprobación regulatoria.
La FDA otorga la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a terapias destinadas a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a personas de 18 años o menos y que cumplen con los criterios de rareza establecidos. Tras una posible aprobación regulatoria de una solicitud calificada para GEn‑1123, GEn1E podría ser elegible para recibir unvale de revisión prioritaria (PRV, por sus siglas en inglés), sujeto a los requisitos aplicables de la FDA.
Sobre GEn1E Lifesciences
GEn1E Lifesciences Inc. es una empresa biotecnológica en etapa clínica de Fase 2 con sede en Palo Alto, California, y un laboratorio en Mountain View, California, que desarrolla medicinas de precisión impulsadas por inteligencia artificial (IA) para inmunología, inflamación y enfermedades raras. El programa principal de la compañía, GEn‑1124, un modulador dual de señales de molécula pequeña dirigido al huésped, avanzó desde el descubrimiento hasta la Fase 2 en 2 años y medio, y ha recibido la designación de Vía Rápida (Fast Track) de la FDA. GEn1E también está avanzando en una línea de desarrollo de cuatro nuevas terapias de precisión dirigidas a enfermedades inmunológicas, inflamatorias y raras.
En el centro de la estrategia de GEn1E se encuentra su modelo propio Platform‑in‑a‑Mechanism™, aplicado a lo largo de todo el proceso de desarrollo de fármacos. Esta plataforma incorpora modelos de endotipificación impulsados por IA y centrados en el paciente para definir mejor las subpoblaciones de la enfermedad, orientar el diseño terapéutico y aumentar la probabilidad de éxito técnico y regulatorio. Al integrar biología computacional avanzada con ciencia traslacional, GEn1E puede impulsar programas con una sólida justificación mecanística y rutas de desarrollo basadas en datos clínicos, ómicos y de biomarcadores.
Puede conocer más sobre cómo la compañía está avanzando en una nueva generación de medicinas de precisión para los pacientes en el siguiente enlace: www.gen1e.com.
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I. Tambat
GEn1E Lifesciences
Cita del comunicado de prensa original
GEn1E Lifesciences. “US FDA Grants Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations to GEn1E Lifesciences’ Dual Signal Modulator for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy “. BusinessWire, 9 Jun. 2026, www.businesswire.com/news/home/20260608752658/en/US-FDA-Grants-Orphan-Drug-and-Rare-Pediatric-Disease-Designations-to-GEn1E-Lifesciences-Dual-Signal-Modulator-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy. Comunicado de prensa.
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