Presentación de datos clínicos nuevos sobre Givinostat en la Distrofia Muscular de Duchenne en el Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares 2026 (ICNMD)

• Los datos de resonancia magnética (RM) del estudio de Fase 3 EPIDYS miden el potencial de givinostat para preservar el tejido muscular funcional y reducir la infiltración grasa en pacientes con distrofia muscular de Duchenne¹
• Los datos actualizados de la extensión abierta contribuyen a la comprensión de los resultados a largo plazo y la seguridad de givinostat con hasta 10 años de tratamiento en un entorno de ensayo clínico³

MILÁN, Italia, 7 de julio de 2026 – Italfarmaco S. p. A. anunció hoy la presentación de datos nuevos de su programa de desarrollo clínico de givinostat en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en el 19^o Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares (ICNMD, por sus siglas en inglés) 2026, que se lleva a cabo del 7 al 11 de julio en Florencia, Italia. Las presentaciones resaltaron los hallazgos del ensayo de Fase 3 EPIDYS y su estudio de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) en curso, incluyendo datos de imagen por resonancia magnética (RM) cuantitativos y perspectivas respecto a la pérdida de ambulación a largo plazo (LoA, por sus siglas en inglés) y la seguridad.

“Estos análisis contribuyen al creciente conjunto de evidencia sobre givinostat en la DMD”, dijo Scott Baver, PhD, vicepresidente y Director de Asuntos Médicos Globales y Enfermedades Raras en Italfarmaco. “Los hallazgos de RM y los datos observacionales a largo plazo ofrecen perspectivas adicionales en la progresión de la enfermedad y los resultados del tratamiento en esta población de pacientes”.

Hallazgos clave:

• Las medidas de RM cuantitativas de la progresión de la enfermedad en la DMD del ensayo de Fase 3 EPIDYS se asociaron con diferencias estadísticamente importantes entre el grupo del tratamiento frente al placebo en medidas de composición muscular, incluyendo el área transversal contráctil (cCSA, por sus siglas en inglés) y la fracción de grasa, a lo largo de los músculos de las extremidades inferiores selectas¹
  • Diferencias observadas en la cCSA, una medida de masa de tejido muscular, que va de 0.43 a 1.20 cm² entre el grupo del tratamiento frente al placebo¹
  • Diferencias en la fracción grasa, una medida de infiltración grasa, que va de -3.4% a -4.6% entre el grupo del tratamiento frente al placebo¹
• Análisis provisionales del estudio OLE (n=225) describen el seguimiento a largo plazo de pacientes tratados con givinostat. La edad promedio de la LoA persistente fue de 17.3 años (intervalo de confianza del 95%: 15.5 – 18.2 años) en la población del estudio, en comparación con los datos de historia natural previamente publicados (11.0 – 13.4 años para pacientes tratados con corticosteroides)²
• El seguimiento a largo plazo de pacientes tratados con givinostat por hasta más de 10 años en el entorno del estudio OLE fue generalmente consistente con el perfil de seguridad conocido, sin signos nuevos de seguridad³

Para revisar el programa científico completo, puede visitar el sitio icnmd.org.

Sobre Givinostat (Duvyzat®)

Ginistat fue descubierto a través de los esfuerzos en investigación y desarrollo de Italfarmaco en colaboración con Telethon y Duchenne Parent Project (Italia). Givinostat es un inhibidor de histona deacetilasa (HDAC por sus siglas en inglés) que regula la característica actividad del HDAC excesiva de los músculos con DMD. Al hacer eso, ayuda a restaurar la expresión de los genes clave y procesos biológicos esenciales para el mantenimiento y reparo muscular. Su mecanismo de acción es independiente de la mutación específica del gen de la distrofina que causa la enfermedad.

El estudio de Fase 3 EPIDYS es un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de givinostat en pacientes con DMD. Las evaluaciones basadas en RM de la composición muscular fueron incluídas como criterios exploratorios para caracterizar de mejor manera la progresión de la enfermedad.

El estudio de extensión abierta pretende proporcionar información adicional sobre los resultados a largo plazo en pacientes previamente inscritos en ensayos clínicos.

Givinostat está aprobado como un tratamiento para la DMD en varios lugares, incluyendo en EE. UU., la Unión Europea, los Emiratos Árabes Unidos y el Reino Unido, para pacientes de 6 años de edad y más, con diferencias a lo largo de estos lugares respecto a criterios de estatus ambulatorio sujetos a información de receta local.

Sobre ITALFARMACO

Fundada en 1938 en Milán, Italia, Italfarmaco es una compañía farmacéutica privada a nivel mundial que ha dirigido el desarrollo exitoso y aprobación de muchos productos farmacéuticos alrededor del mundo. El grupo Italfarmaco tiene operaciones en más de 90 países a través de compañías controladas de manera directa o filiales. La compañía es líder en investigación farmacéutica, desarrollo de productos, producción y comercialización con éxito comprobado en muchas áreas terapéuticas, incluyendo inmunoncología, ginecología, neurología, enfermedades cardiovasculares y enfermedades raras. La unidad en enfermedades raras de Italfarmaco incluye programas sobre la distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, esclerosis lateral amiotrófica y policitemia vera. Para saber más información visite el sitio www.italfarmaco.com.

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Referencias:

1. Mercuri E. An HDAC inhibitor reduces decline of contractile cross-sectional area and decreases fat infiltration in Duchenne muscular dystrophy. Presentación oral en el 19^o Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares (ICNMD, por sus siglas en inglés) 2026; del 7 al 11 de julio de 2026; Florencia, Italia.

2. Sansone V. Open-label extension analysis suggests givinostat delays age at loss of ambulation in patients with DMD. Poster presentado en el 19^o Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares (ICNMD, por sus siglas en inglés) 2026; del 7 al 11 de julio de 2026; Florencia, Italia.

3. Bettica P. Interim safety results from an open-label extension study of givinostat treatment for Duchenne muscular dystrophy. Poster presentado en el 19^o Congreso Internacional de Enfermedades Neuromusculares (ICNMD, por sus siglas en inglés) 2026; del 7 al 11 de julio de 2026; Florencia, Italia.

Cita del comunicado original

Italfarmaco. “Presentation of New Clinical Data on Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy at ICNMD 2026”. GlobeNewswire, 7 Jul. 2026, ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/1ccf85d8-e9dd-4758-8382-3be1bce5bd6e.

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