Dyne Therapeutics anuncia el inicio del ensayo de Fase 3 FORZETTO de Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), antes del envío previsto de la solicitud de BLA para la aprobación acelerada en EE. UU.

Fuente: Dyne Therapeutics, Inc.

20 de mayo de 2026   07:46 Hora del Este

– El ensayo de 72 semanas inscribirá aproximadamente a 90 participantes, la primer sede está abierta para la inscripción –

– El parámetro principal es la velocidad para levantarse del suelo (RFF) con múltiples parámetros secundarios para evaluar la función muscular y pulmonar –

– El diseño del ensayo y protocolo del ensayo FORZETTO está alineado con la FDA; se espera que el ensayo funcione como ensayo confirmatorio para la aprobación tradicional en EE. UU. y respalde las solicitudes de comercialización fuera de EE. UU –

WALTHAM, Mass. 20 de mayo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), una compañía clínica enfocada en ofrecer mejoras funcionales para personas que viven con enfermedades neuromusculares de causas genéticas, anunció hoy el inicio del ensayo de Fase 3 FORZETTO de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251), en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 51. El diseño del ensayo FORZETTO se presentará en el 19^o Congreso Internacional sobre Enfermedades Neuromusculares (ICNMD, por sus siglas en inglés) que se llevará a cabo del 7 al 11 de julio de 2026 en Florencia, Italia.

“Conforme nos acercamos al envío previsto de nuestra solicitud para la aprobación acelerada en EE. UU. más adelante en este trimestre basándonos en los resultados sin precedentes vistos en el ensayo DELIVER, nos complace haber iniciado un ensayo de Fase 3 diseñado para demostrar mayormente el potencial de z-rostudirsen para permitir la mejora funcional para las personas con DMD susceptibles a la omisión del exón 51”, dijo Doug Kerr, Dr. en Medicina, PhD y director médico de Dyne. “Z-rostudirsen está diseñada para activar la producción de una distrofina casi completa a lo largo de los tejidos musculares y el sistema nervioso central para mejorar cómo sienten y funcionan los pacientes con DMD. Al evaluar las diferentes medidas de movilidad, salud pulmonar y los resultados reportados de los pacientes, tenemos por objetivo demostrar el amplio beneficio potencial de z-rostudirsen”.

FORZETTO es un ensayo global de Fase 3 aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y confirmatorio diseñado para evaluar la eficacia, seguridad, y tolerabilidad de z-rostudirsen administrada por vía intravenosa a participantes masculinos ambulatorios con DMD susceptibles a la omisión del exón 51. El ensayo inscribirá aproximadamente a 90 participantes de 4 a 18 años de edad quienes serán aleatorizados 1:1 para recibir una dosis de 20 mg/kg de z-rostudirsen o placebo cada cuatro semanas (Q4W). La primera sede del ensayo ya está activa y abierta para inscripciones.

El parámetro principal es el cambio desde el valor basal en la velocidad para levantarse del suelo (RFF por sus iniciales en inglés), también conocida como el tiempo para levantarse del suelo (TTR, por sus iniciales en inglés), a la semana 73. La velocidad RFF es una medida clínicamente significativa de la fuerza muscular y coordinación motora comúnmente evaluada en los ensayos clínicos de la DMD. En la Cohorte de Expansión para Registro (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen a 20 mg/kg Q4W (n=21) condujo a una mejora en la velocidad RFF a los 6 meses de 0.04 ascensos por segundo en comparación con el grupo del placebo (n=18; nominal p<0.05)¹, excediendo la diferencia mínima clínicamente importante (MCID, por sus iniciales en inglés) publicada², junto con un perfil de seguridad favorable.³

Los parámetros secundarios en el ensayo FORZETTO incluyen cambios desde el valor basal en la velocidad de zancada en el centil 95 (SV95C, por su abreviatura en inglés), puntaje total en la Escala Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), la velocidad en la prueba para caminar 10 metros (10MWR, por su abreviatura en inglés), la velocidad de la prueba para subir cuatro escalones (4SC, por su abreviatura en inglés), el porcentaje previsto de la capacidad vital forzada (FVC, por sus siglas en inglés), así como medidas de los resultados reportados por los pacientes y funcionales adicionales. Tras el periodo doble ciego, controlado por placebo de tratamiento en 72 semanas, los participantes serán elegibles para inscribirse en la extensión abierta a largo plazo de 96 semanas.

Dyne se ha alineado con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) en relación al protocolo y diseño del ensayo de Fase 3 FORZETTO, el cual pretende funcionar como ensayo confirmatorio para respaldar la posible conversión de aprobación acelerada a aprobación tradicional en EE. UU. y para respaldar las solicitudes para la comercialización fuera de EE. UU.

Contando con información por parte de la comunidad Duchenne, el diseño del estudio de Fase 3 FORZETTO refleja el compromiso de la compañía con el desarrollo de fármacos centrados en los pacientes, teniendo como objetivo ofrecer mejoras funcionales para las personas que viven con enfermedades neuromusculares de causas genéticas.

Información detallada sobre la presentación del póster

Título del resumen: FORZETTO, un Estudio de Fase 3 de Z-Rostudirsen en hombres ambulatorios con DMD susceptible a la omisión del exón 51.

Fecha y hora de la sesión de póster: miércoles 8 de julio de 2026, 12:45 p.m. – 2:30 p.m. Hora Central Europea (6:45 a.m. – 8:30 a.m. Hora del Este)

La presentación de póster estará disponible en la sección de Publicaciones Científicas y Presentaciones del sitio web de Dyne al comienzo de la sesión de  póster.

Sobre el ensayo FORZETTO

FORZETTO es un ensayo clínico global de Fase 3 aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y confirmatorio que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251) en participantes masculinos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 51. El ensayo inscribirá aproximadamente a 90 participantes de 4 a 18 años de edad quienes recibirán 20 mg/kg de z-rostudirsen o placebo una vez cada semana por 72 semanas. Los participantes que completen el periodo controlado con placebo podrían entrar a una extensión a largo plazo y recibir 20 mg/kg de z-rostudirsen una vez cada cuatro semanas por hasta 96 semanas adicionales. El parámetro principal de FORZETTO es el cambio desde el valor basal en la velocidad para levantarse del suelo (RFF) a la semana 73. La velocidad RFF es una medida clínicamente significativa de fuerza muscular y coordinación motora comúnmente evaluada en los ensayos clínicos para la DMD. Los parámetros secundarios incluyen cambios desde el valor basal en la velocidad de zancada en el centil 95 (SV95C), puntaje total en la Escala Ambulatoria North Star (NSAA), la velocidad en la prueba para caminar 10 metros (10MWR), la velocidad de la prueba para subir cuatro escalones (4SC), el porcentaje previsto de la capacidad vital forzada (FVC), así como medidas de resultados reportados por los pacientes y funcionales adicionales.

Sobre Zeleciment Rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251)

Z-rostudirsen es una terapia en investigación para personas con DMD que tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles a la omisión del exón 51. La Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo clínico global de Fase 1/2 DELIVER de z-rostudirsen cumplió su parámetro principal. Los datos del ensayo DELIVER servirán como la base para una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para la posible aprobación acelerada en EE. UU. Z-rostudirsen continúa siendo evaluada en la parte de extensión a largo plazo del ensayo DELIVER y en el ensayo clínico global confirmatorio de Fase 3 FORZETTO. Z-rostudirsen consta de un oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMOs, por sus iniciales en inglés) conjugado a un fragmento de unión al antígeno (Fab, por su abreviatura en inglés) que se une al receptor 1 de anti-transferrina (TfR1). Está diseñada para activar la producción de una distrofina casi completa en el músculo y el sistema nervioso central (SNC) para ofrecer una mejora funcional. Z-rostudirsen ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, de Vía Rápida (Fast Track) y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), así como la designación de Medicamento Huérfano por la FDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar (MHLW, por sus siglas en inglés) en Japón para el tratamiento de personas con DMD susceptibles a la omisión del exón 51.

Además de z-rostudirsen, Dyne está construyendo una franquicia para la DMD y tiene programas preclínicos que se orientan a otros exones, incluyendo DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 y DYNE-255.

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular rara progresiva ligada al cromosoma X causada por mutaciones en el gen DMD. Estas mutaciones resultan en una falta completa o casi completa de distrofina, una proteína crucial para mantener la función y estructura muscular. La DMD es la forma más común de distrofia muscular que inicia en la niñez, afectando aproximadamente a 12,000 personas en EE. UU. y 16,000 en la Unión Europea. Los síntomas emergen normalmente entre los 3 y 5 años de edad, comenzando con debilidad muscular en la parte superior del brazo, muslos y región pélvica, e impacta progresivamente las extremidades inferiores, antebrazos, cuello y torso. Además del daño físico, las personas pueden experimentar daño cognitivo y retos neuropsiquiátricos como discapacidades intelectuales, dificultades de aprendizaje y problemas de comportamiento. A pesar de que existen terapias, éstas se mantienen como una necesidad importante por cubrir para tener opciones de tratamiento que ofrezcan una mejora funcional.

Sobre Dyne Therapeutics

Dyne Therapeutics está enfocada en ofrecer mejoras funcionales para las personas que viven con enfermedades neuromusculares causadas genéticamente. Desarrollamos terapias que se orienten al músculo y el sistema nervioso central (SNC) para abordar la raíz de la causa de la enfermedad. La compañía se encuentra avanzando en programas clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica, tipo 1 (DM1) así como en programas preclínicos para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inglés), la enfermedad de Pompe y múltiples mutaciones en la DMD. En Dyne, estamos en una misión para ofrecer mejoras funcionales para personas, familias y comunidades. Puede conocer más en el siguiente enlace: https://www.dyne-tx.com/ y seguirnos en X, LinkedIn y Facebook.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que involucran riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones en referencia a la estrategia de Dyne, operaciones futuras, prospectos y planes, objetivos de manejo, el potencial de la plataforma FORCE, el potencial clínico de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251), expectativas en relación al tiempo para el envió de las solicitudes para aprobación acelerada en EE. UU., expectativas en relación al tiempo y resultado de las interacciones con autoridades reguladoras mundiales y la disponibilidad de vías aceleradas de aprobación para z-rostudirsen, la capacidad de la plataforma FORCE de Dyne para producir distrofina casi completa a lo largo de múltiples tejidos así como en el sistema nervioso central, constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “puede”, “objetivo”, “en curso”, “planear”, “predecir”, “proyectar”, “potencial”, “debería”, “será” o “sería”, o la forma negativa de estos términos, u otra terminología comparable son para identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras identificables. Dyne podría no lograr estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro, y usted no debería confiar completamente en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de productos candidatos, incluyendo la iniciación y completación de estudios preclínicos y clínicos; incertidumbres a la interpretación de la FDA y otras autoridades reguladoras de los datos de los ensayos clínicos de Dyne y el proceso de aprobación regulador; si los recursos de tesorería de Dyne serán suficientes para financiar sus gastos de explotación previsibles e imprevisibles, así como sus necesidades de inversión; así como los riesgos e incertidumbres identificados en los documentos de Dyne completados con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo la Forma 10-Q más reciente de la compañía y en archivos subsecuentes de Dyne que pudiera hacer con la SEC. Además, las declaraciones a futuro incluidas en este comunicado de prensa representan las ideas de Dyne a la fecha del mismo comunicado de prensa. Dyne anticipa que los eventos y desarrollos subsecuentes harán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque Dyne puede decidir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber específicamente que no tiene obligación de hacerlo. Estas declaraciones a futuro no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa.

1. Análisis post hoc; el plan de análisis estadístico preespecificado no incluía pruebas formales de hipótesis para ningún criterio de valoración funcional.
2. Duong et al. J Neuromusc Dis. 2021; 8(6):939-948; MCID = 0.023 ascensos por segundo.
3. Datos de seguridad de Z-rostudirsen al 19 de agosto de 2025.

Contactos:

Inversores

Mia Tobias

ir@dyne-tx.com

781-317-0353

Media

Stacy Nartker

snartker@dyne-tx.com

781-317-1938

Una imagen que acompañe a este anuncio está disponible en el siguiente enlace:

https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a9bc6e9f-f2a5-4129-978f-751f41a83728

Cita del comunicado de prensa original
Dyne Therapeutics. “Dyne Therapeutics Announces Initiation of Phase 3 FORZETTO Trial of Z-Rostudirsen in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Ahead of Planned BLA Submission for U.S. Accelerated Approval”. GlobeNewswire, 20 May 2026, Dyne Therapeutics Announces Initiation of Phase 3 FORZETTO. Comunicado de prensa.

Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.

Para leer el comunicado de prensa original en inglés consulte:

Dyne Therapeutics Announces Initiation of Phase 3 FORZETTO

Si desea saber más información acerca de este comunicado contáctese directamente con la fuente original del mismo.