Investigación

REGENXBIO completa dosificación en el estudio confirmatorio de la terapia RGX-202, marcando la finalización del Programa de Desarrollo Registracional y respaldando el envío previsto de la solicitud de BLA en el tercer trimestre de 2026

24 de junio de 2026  07:05 AM, Hora del Este ROCKVILLE, Md., 24 de junio de 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy la finalización con éxito de la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202, un posible…

La FDA en Estados Unidos otorga Designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara al modulador dual de señales de GEn1E Lifesciences para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

9 de junio de 2026   7:00 AM   Hora del Este Ambas designaciones por parte de la FDA respaldan el avance la terapia de precisión oral nueva de GEn1E, GEn-1123, para una enfermedad neuromuscular devastadora con importantes necesidades por cubrir PALO…

Dyne Therapeutics anuncia que ha finalizado el reclutamiento de pacientes en la Cohorte de Expansión Registracional del ensayo ACHIEVE de Z-Basivarsen para la Distrofia Miotónica tipo 1 (DM1)

3 de junio de 2026   07:30 a.m., Hora del Este – La Cohorte de Expansión Registracional inscribió a 71 participantes; se espera tener datos preliminares en el primer trimestre de 2027 – WALTHAM, Mass. 3 de junio de 2026 (GLOBE…

Solid Biosciences administra dosis al primer participante del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE, el cual evalúa la terapia SGT-003 en la distrofia muscular de Duchenne

7 de mayo de 2026 –Inicio del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo como parte del programa de desarrollo multi-ensayo e integrado diseñado para respaldar el registro y autorizaciones reglamentarias para la terapia…