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– Se lograron los objetivos principales con seguridad y tolerabilidad favorables, sin suspensiones ni eventos adversos serios – – Se observaron menores exposiciones plasmáticas en la Cohorte 1 de participantes que tenían entre 6 y 17 años de edad al…
Se buscan 76 niños para un estudio destinado a poner el tratamiento en vías de aprobación Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 de abril de 2026 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas…
Los tratamientos de Sarepta muestran una distribución en el tejido muscular y los primeros indicios en los biomarcadores Escrito por Andrea Lobo | 26 de marzo de 2026 Las terapias en investigación para dos tipos de distrofia muscular SRP-1001 y…
Escrito por Susie Strachan | 2 de abril de 2026 Abe Homer, del Hospital Infantil de Colorado, utiliza tecnología de videojuegos que se adapta para conectar con pacientes jóvenes que tienen atrofia muscular espinal (AME). (Foto: cortesía del Hospital Infantil…
Según un estudio, las complicaciones incluyen depresión, ansiedad, y problemas para dormir más frecuentes Escrito por Andrea Lobo | 4 de marzo de 2026 Las personas con miastenia gravis (MG) presentan mayores malestares psicológicos, incluyendo depresión y ansiedad, problemas para…
Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…
12 de marzo de 2026, 9:00 a.m., Hora del Este (EDT) SAN DIEGO, 12 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el…
El envío está supeditado a que la nueva inspección de la planta de fabricación sea satisfactoria Escrito por Steve Bryson, PhD | 4 de marzo de 2026 Scholar Rock planea volver a enviar la solicitud a la Administración de Alimentos…
4 de febrero de 2026, 09:05 Hora del Este NASHVILLE, Tenn., 4 de febrero de 2026 / PRNewswire/ – Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), una compañía farmacéutica de especialidad enfocada en desarrollar productos nuevos para enfermedades raras, anunció hoy que…
Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…