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– Se lograron los objetivos principales con seguridad y tolerabilidad favorables, sin suspensiones ni eventos adversos serios –
– Se observaron menores exposiciones plasmáticas en la Cohorte 1 de participantes que tenían entre 6 y 17 años de edad al compararse con adultos voluntarios sanos; se observó una tendencia similar entre los datos de PNH juveniles recibidos recientemente –
– Consecuentemente, la Cohorte 1 demostró un aumento del 2.36% en la distrofina sobre el valor basal de 4% y un aumento de 2.31% en la omisión de exón sobre el valor basal de 2.66% en los participantes tratados
– El modelo de farmacocinética actualizado de la Compañía predice que la Cohorte 2, partiendo de los datos de la Cohorte 1 y combinados con los datos de PNH juveniles recibidos recientemente, resultará en un aumento significativo de plasma AUC y en niveles de distrofina sustancialmente más elevados con un beneficio continuo en la función muscular –
– La Compañía ha iniciado la dosificación del estudio ELEVATE-44-201 en la Cohorte 2 con un aumento de dosis de 12 mg/kg y continúa en lo planeado para reportar los datos para finales del año 2026 – – Entrada presentará una transmisión web y una llamada en conferencia hoy, jueves 7 de mayo, a las 8:30 a.m., hora del Este –
BOSTON, 7 de mayo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) – Entrada Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TRDA) anunció hoy los datos preliminares positivos de la Cohorte 1 en la parte de dosis múltiples ascendentes (MAD, por sus iniciales en inglés) del ensayo clínico doble ciego, controlado con placebo ELEVATE-44-201. El estudio ELEVATE-44-201 es un estudio clínico de la terapia ENTR-601-44 en participantes ambulatorios de 4 a 20 años de edad con una mutación confirmada en el gen DMD susceptibles a la omisión del exón 44. Los participantes del estudio en la Cohorte 1 fueron aleatorizados 3:1 para recibir tres dosis de 6 mg/kg de la terapia ENTR-601-44, el producto en investigación líder en la franquicia de Entrada para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), o placebo. Las biopsias musculares se realizaron al momento del diagnóstico y seis semanas después de la última dosis.
La edad promedio de participantes tratados en el estudio de la Cohorte 1 fue 9.3 años de edad con una edad promedio del inicio de la enfermedad de 2.2 años. Por protocolo, todos los participantes fueron ambulatorios y todos recibían una dosis estable de esteroides. La distrofina del valor basal, tanto en el placebo como en la población del tratamiento, fue también más baja que aquella reportada en los estudios clínicos competitivos de omisión del exón 44. Esto también es notable, pues la respuesta al tratamiento generalmente se correlaciona con niveles basales de distrofina más altos.
Los resultados demostraron un perfil de seguridad y tolerabilidad favorables sin eventos adversos serios (EAS) reportados y sin eventos adversos (EA) que condujeran a la interrupción en el estudio. Los marcadores de la función renal fueron normales.
La lectura de la primera dosis en la cohorte del estudio ELEVATE-44-201 es un paso adelante importante, mostrando que la terapia ENTR-601-44 tiene un perfil de seguridad fuerte e impulsa beneficios funcionales tempranos importantes, clínicamente significativos y potencialmente diferenciados. Nos sentimos muy motivados de ver que los datos de la Cohorte 1 mostraron mejoras significativas estadísticamente en la velocidad del Tiempo para levantarse (TTR, por sus iniciales en inglés) a lo largo de los participantes tratados con la terapia ENTR-601-44. La velocidad TTR es un parámetro clínico aceptable en estudios de Fase 3 y, de manera importante, los datos de la velocidad TTR de la terapia ENTR-601-44 son prometedores y creemos que también diferenciados,” dijo Dipal Doshi, Director ejecutivo de Entrada Therapeutics. “Al inicio estábamos sorprendidos de ver una diferencia significativa en la farmacocinética entre juveniles y adultos; sin embargo la consistencia vista entre los datos de nuestros primates no humanos (PNH) juveniles recibidos recientemente y los participantes de la Cohorte 1 explica estas diferencias. Esta clara explicación nos da la confianza de que veremos una mayor exposición plasmática, la cual esperamos lleve a respuestas funcionales continuas en la Cohorte 2. Estamos agradecidos con aquellos que viven con Duchenne, sus cuidadores, los investigadores del estudio y el personal que participa en nuestro estudio clínico”.
Todos los participantes de la Cohorte 1 han pasado a la parte abierta de Fase 2 del estudio, donde recibirán seis dosis adicionales de 6 mg/kg de la terapia ENTR-601-44. Algunos participantes adicionales del estudio están ahora recibiendo dosis en la Cohorte 2, en la cual recibirán tres dosis de 12 mg/kg de la terapia ENTR-601-44 o placebo. La Compañía espera reportar resultados de la Cohorte 1 del estudio abierto y la Cohorte 2 del estudio MAD a finales del año 2026, con datos de la Cohorte 4 (hasta 18 mg/kg) para dar seguimiento.
Natarajan Sethuraman, PhD y Presidente de Investigación y Desarrollo en Entrada Therapeutics, dijo: “creemos que tenemos un mecanismo de administración altamente diferenciado, incluyendo la habilidad para acceder a las células satélite en estado de reposo. El acceso a células satélite permite el reparo de fibras musculares existentes y, de manera importante, la formación de nuevas fibras sanas. Estos conductores están emergiendo como un diferenciador competitivo potencialmente significativo y podrían explicar por qué los niveles de distrofina en la Cohorte 1 fueron suficientes para mejorar la velocidad TTR”.
El Dr. Sethuraman comentó también que “la seguridad y el beneficio funcional están a la delantera para la consideración de los pacientes. Nuestros datos de la Cohorte 1 muestran que la terapia ENTR-601-44 es segura con la dosis de 6 mg/kg y promueve un beneficio funcional temprano el cual representa un punto importante de diferenciación frente a otros enfoques aprobados y en investigación. Esperamos ver los resultados de nuestra Cohorte 1 abierta y Cohorte 2 del estudio MAD más adelante este año”.
Aspectos sobresalientes de los resultados principales de la Cohorte 1 del estudio ELEVATE-44-201:
Seguridad y tolerabilidad
- Seguridad y tolerabilidad favorables con la terapia ENTR-601-44 en la dosis 6 mg/kg.
- Todos los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) fueron de leves a moderados.
- No se reportaron EAS ni EA que condujeran a la interrupción dentro del estudio.
- El EA más común fue dolor de cabeza.
- Los marcadores de la función renal incluyendo TFGe, cistatina C y magnesio estuvieron dentro de los rangos normales y similares al placebo.
- No hubo interrupciones y los ocho participantes de la Cohorte 1 pasaron a la parte abierta del estudio.
Farmacocinética
De manera consistente con los de los PNH juveniles recibidos recientemente, la Compañía observó una Cmax plasmática y un área bajo la curva (AUC, por sus iniciales en inglés) más bajos de lo esperado en los participantes pediátricos con DMD en comparación con lo observado en adultos sanos y en PNH adultos. Los niveles observados en la Cohorte 1 coincidían con las exposiciones registradas en los PNH juveniles, dando así confianza para futuros modelos de exposición. El modelo actualizado, tras la revisión de los datos de PNH juveniles, sugiere que el AUC aumentará significativamente en la Cohorte 2, resultando en una mayor concentración muscular, mayor omisión del exón y mayor producción de distrofina. En general, la comunidad DMD continúa aprendiendo sobre la biología de Duchenne y la relación entre la distrofina y el beneficio funcional. A pesar de la concentración plasmática del fármaco y de los niveles de distrofina, la Compañía obtuvo respuestas funcionales antes de lo esperado, y que fueron estadística y clínicamente significativas.
Eficacia y mejoras funcionales
El cambio promedio en la velocidad TTR es una medida sólida y de baja variabilidad, que presenta la señal anual absoluta y proporcional más elevada y se utiliza como un factor pronóstico temprano de progresión de la enfermedad y pérdida de la ambulación. Los resultados del Cohorte 1 demostraron una mejora estadísticamente significativa en la velocidad TTR promedio de los participantes tratados frente al placebo (p<0.05, análisis post hoc), la cual fue 355 veces más elevada al umbral de la diferencia mínima clínicamente importante (MCID, por sus iniciales en inglés) de 0.023, lo que sugiere que la terapia ENTR‑601‑44 potencialmente está modificando la trayectoria de la enfermedad.
Se observó un cambio positivo en la velocidad TTR de la mayoría de los participantes, independientemente de la gravedad de su enfermedad o edad, lo cual probablemente respalda que el beneficio funcional de la Cohorte 1 representa un verdadero efecto relacionado con el fármaco.
Asimismo, los niveles de distrofina al final de la Cohorte 1 se correlacionaron con la mejora en la velocidad TTR al final de la Cohorte 1, sugiriendo que la producción de distrofina, tanto en fibras musculares dañadas como en células satélite activadas, podría haber superado un umbral crítico para obtener una mejora funcional.
De manera importante, una mayor parte de los participantes en el tratamiento logró un beneficio funcional.
- En la Cohorte 1 del ensayo ELEVATE-44-201, se observó un cambio estadísticamente significativo del valor basal en la velocidad TTR:
- Un cambio promedio en la velocidad TTR frente al placebo fue de 0.115.
- Un cambio promedio en la velocidad TTR para el grupo del tratamiento fue de 0.08.
- Se demostró un aumento de 2.36% en la distrofina sobre 4.00% del valor basal en los participantes tratados.
- Se demostró un aumento de 2.31% en la omisión de exón sobre 2.66% del valor basal en participantes tratados.
“Los resultados preliminares de la Cohorte 1 del estudio ELEVATE‑44‑201 son prometedores. Las personas con Duchenne necesitan con urgencia nuevos tratamientos que puedan ofrecer mejoras funcionales y, al mismo tiempo, opciones de tratamiento más específicas”, mencionó el Dr. Laurent Servais, Profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas de la Universidad de Oxford e investigador principal del estudio clínico ELEVATE‑44‑201. “Para aquellos que viven con Duchenne, una terapia que pueda conducir a mejoras tanto a corto como a largo plazo en los resultados funcionales sería un avance significativo. Me entusiasma ser parte de este estudio clínico y espero con ganas los datos de la Cohorte 2”.
Información sobre la transmisión web con inversores y la llamada en conferencia
Entrada Therapeutics organizará una transmisión web con inversores y una llamada en conferencia hoy, jueves 7 de mayo de 2026, a las 8:30 a.m., hora del Este, para comentar los resultados preliminares de la Cohorte 1 del estudio de Fase 1/2 ELEVATE-44-201. Se puede acceder a la transmisión web visitando la sección de Relaciones con Inversores en el sitio web de la Compañía: www.entradatx.com. Los analistas que piensan participar durante la sección de Preguntas y Respuestas (Q&A) de la llamada en vivo pueden unirse a la llamada en conferencia en el enlace de audioconferencias haciendo click aquí. La transmisión web será archivada y estará disponible para su reproducción en el sitio web de Entrada por 90 días después de la llamada.
Pacientes y sus cuidadores
Los pacientes y sus cuidadores son una parte importante de nuestra comunidad, y estamos comprometidos con mantenerlos informados y en comunicación. Para recibir las actualizaciones de la comunidad en tiempo real y leer la actualización de hoy, puede visitar las Actualizaciones de la Comunidad en nuestro sitio web corporativo.
Sobre el estudio de Fase 1/2 ELEVATE-44-201
El estudio global de Fase 1/2 ELEVATE-44-201 es un estudio de dos partes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad, tolerabilidad y efectividad de la terapia ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios de 4 a 20 años de edad con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 44. La parte A de dosis múltiples ascendentes (MAD) del estudio evalúa la seguridad, farmacodinámica y parámetros funcionales tras la administración intravenosa de la terapia ENTR-601-44 para estudiar a los participantes en tres cohortes en sedes ubicadas en Reino Unido y la Unión Europea. La parte de MAD de la Cohorte 1 del estudio inscribió a ocho participantes de 6 a 17 años de edad con Duchenne. Fueron aleatorizados 3:1 para recibir la terapia ENTR-601-44 con una dosis de 6 mg/kg o placebo, administrado por vía intravenosa. Durante este periodo doble ciego, las dosis fueron administradas en los días uno 43 y 85, y las biopsias de los músculos se realizaron al momento de la selección y a las seis semanas después de la última dosis. Después de las tres dosis iniciales administradas en la Parte A, todos los participantes continuaron en la parte abierta de Fase 2, donde se evalúa la seguridad y eficacia de la terapia ENTR-601-44 por un periodo de tiempo extenso.
Sobre la terapia ENTR-601-44
La terapia ENTR-601-44 es un oligonucleótido conjugado patentado con un vehículo de escape endosómico (EEV™, por sus siglas en inglés) que tiene una secuencia diseñada y optimizada para personas con una mutación confirmada en el gen DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44, las cuales abarcan aproximadamente ocho por ciento de la población de pacientes a nivel global. La terapia ENTR-601-44 está diseñada para abordar la causa subyacente de Duchenne, facilitando la producción de distrofina funcional del gen DMD endógeno (que ocurre de forma natural).
En diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a la terapia ENTR-601-44.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara causada por mutaciones en el gen DMD, el cual codifica la proteína distrofina. Estas mutaciones conducen a la producción inadecuada de distrofina, la cual es esencial para mantener la integridad estructural y la función de las células musculares. La falta de distrofina funcional conduce a la pérdida progresiva de fuerza muscular, impactando la movilidad y causando complicaciones cardíacas y respiratorias que contribuyen a altos niveles de mortalidad. Un estimado de 41,000 personas en EE. UU. y Europa viven con Duchenne, dentro de los cuales 14,000 son susceptibles a la omisión de los exones 44, 45, 50 y 51.
Sobre Entrada Therapeutics
Entrada Therapeutics es una compañía biofarmacéutica de fase clínica que tiene por objetivo transformar las vidas de pacientes al establecer medicinas de clase nueva que involucran objetivos intracelulares que por mucho tiempo han sido consideradas inaccesibles. A través de enfoques propios, versátiles y modulares, Entrada está avanzando en un sólido portafolio de desarrollo de medicina genética para el tratamiento potencial de enfermedades de la retina hereditarias y neuromusculares, entre otras. Los programas de oligonucleótidos líderes de la Compañía están en desarrollo para el potencial tratamiento de las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles a la omisión de los exones 44, 45, 50 y 51. Entrada ha colaborado para desarrollar un programa en etapa clínica, VX-670, para la distrofia miotónica tipo 1.
Para más información sobre Entrada, por favor visite nuestro sitio web:
www.entradatx.com, y síganos en LinkedIn.
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones expresas y a futuro que involucran riesgos e incertidumbres importantes. Todas las declaraciones, diferentes de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones respecto a la estrategia de Entrada, sus operaciones futuras, prospectos y planes, objetivos de manejo, la validación y diferenciación del enfoque de Entrada y la plataforma de EEV y su capacidad de ofrecer un tratamiento potencial para pacientes, el tiempo para obtener datos del estudio clínico de Fase 1/2 de MAD de Entrada para la terapia ENTR-601-44, incluyendo la Cohorte 1 del estudio abierto y la Cohorte 2 de MAD para finales de año 2026 con datos de la Cohorte 3 para el seguimiento, la capacidad de reclutar y completar el estudio clínico global de Fase 2 para la terapia ENTR-601-44, el potencial de los datos de la velocidad TTR observados en la Cohorte 1 para predecir beneficios funcionales tempranos clínicamente significativos y potencialmente diferenciados, expectativas en relación a la parte abierta en la Cohorte 1 de la terapia ENTR-601-44, expectativas en relación a la Cohorte 2 de la terapia ENTR-601-44, incluyéndome el potencial para concentraciones plasmáticas más elevadas con un aumento significativo en exposición plasmática, concentraciones musculares más elevadas, omisión de exón, producción de distrofina y niveles de distrofina sustancialmente más elevados, una intensificación de las respuestas funcionales, el potencial para una función muscular mejorada mayor y un beneficio funcional continuo, expectativas en relación a la Cohorte 3 planificada del estudio ELEVATE-44-201 de Entrada, los potenciales beneficios terapeúticos de los productos candidatos EEV de Entrada, incluyendo el potencial de la terapia ENTR-601-44 se ser una opción de tratamiento transformativa, el desarollo continuo y avance de las terapias ENTR-601-44, ENTR-601-45, ENTR-601-50 y ENTR-601-51 para el tratamiento de la DMD y el producto candidato asociado VX-670 para el posible tratamiento de la DM1, la capacidad de continuar expandiendo y desarrollando programas y modalidades terapéuticos adicionales, incluyendo más programas de omisión de exón y el posible tratamiento de enfermedades de la retina neuromusculares y heredades, constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “puede”, “objetivo”, “en curso”, “plan”, “predecir”, “proyectar”, “potencial”, “debería”, “sería”, o la forma negativa de estos términos, u otra terminología comparable son para identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras identificables. Entrada podría no lograr estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro, y usted no debería confiar completamente en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de productos candidatos, incluyendo la realización de actividades de investigación y el inicio y completación de estudios preclínicos y clínicos; incertidumbres como la capacidad y el tiempo para obtener resultados de estudios clínicos y preclínicos; el tiempo y la capacidad de Entrada para enviar y recibir autorizaciones regulatorias e iniciar los estudios clínicos; ya fuera que los resultados de estudios preclínicos o clínicos sean predictivos de los resultados de estudios preclínicos y clínicos posteriores; ya fuera que los recursos de flujo de Entrada sean suficientes para financiar los gastos operacionales previsibles e imprevisibles y los requisitos de expedición de capital; así como los riesgos e incertidumbres identificados en los archivos de Entrada con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo la Forma 10-K más reciente de la compañía y en archivos subsecuentes de Entrada que pudiera hacer con la SEC. Además, las declaraciones a futuro incluídas en este comunicado de prensa representan las ideas de Entrada a la fecha del mismo comunicado de prensa. Entrada anticipa que los eventos y desarrollos subsecuentes harán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque Entrada puede decidir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber que no tiene obligación de hacerlo. Estas declaraciones a futuro no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Entrada a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa.
Contacto con Inversores
Karla MacDonald
Directora de Asuntos Corporativos
Defensa de Pacientes
Sarah Friedhoff
Jefa de Defensa de Pacientes
Las fotografías que son parte de este anuncio están disponibles en los siguientes enlaces:
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https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/f284b659-1630-47b8-9529-9984b005761e
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