Investigación

Resultados de dos años de tratamiento con delandistrogene moxeparvovec en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne: ensayo de Fase 3 EMBARK

Jerry R. Mendell · Francesco Muntoni · Craig M. McDonald · Eugenio M. Mercuri · Emma Ciafaloni · Hirofumi Komaki · Carmen Leon‐Astudillo · Andrés Nascimento · Crystal Proud · Ulrike Schara‐Schmidt · Aravindhan Veerapandiyan · Craig M. Zaidman ·…

Precision BioSciences recibe autorización por parte de la FDA para la solicitud de nuevo fármaco en investigación primero en su clase de la terapia PBGENE-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

11 de febrero de 2026, 7:01 AM Hora del Este – La notificación por parte de la FDA de que el estudio puede continuar permite iniciar la activación de la sedes de ensayo clínico para el estudio clínico de Fase…