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El estudio de Ensayos Clínicos Acelerados para la CMT (ACT-CMT, por sus siglas en inglés) abrió sus puertas (y ventanas) y, básicamente, recibió a todas las personas con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, tipo 1A (CMT1A). Con una convocatoria abierta para…
Una mujer requirió de cirugía para remover una masa abdominal relacionada con el tumor de Castleman por Lila Levinson, PhD | 21 de octubre de 2025 Vyvgart (efgartigamod) aminoró rápidamente los síntomas de la miastenia gravis generalizada (gMG, por sus…
Se encontraron beneficios en un estudio para la fuerza de los huesos y la salud ocular sobre los esteroides tradicionales por Marisa Wexler, MS | 13 de noviembre de 2025 Agamree (vamorolone), un tipo de corticosteroide aprobado para ayudar a…
28 de octubre de 2025 NDM Pharma inscribió recientemente al último paciente en su ensayo clínico SYNAPSE-CMT. Este ensayo clínico es un estudio de Fase 2 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del compuesto del fármaco NMD670. El NMD670…
25 de noviembre de 2025 / Atención, Ensayos clínicos, Investigación Por Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) tiene un gran historial de trabajo junto con nuestra comunidad para documentar preferencias de tratamiento, y compartir aquellas ideas con…
El estudio señala un “nuevo enfoque terapéutico”, según dijeron los investigadores por Margarida Maia, PhD | 13 de octubre de 2025 Un estudio preclínico reveló que bloquear la enzima SMPD1 con los medicamentos disponibles, como el antidepresivo clomipramina, incrementa los…
Un potencial biomarcador podría complementar las herramientas clínicas serológicas existentes por Margarida Maia, PhD | 9 de octubre de 2025 Las personas con miastenia gravis (MG) tienen niveles más altos de una proteína llamada neurofilamentos de cadena ligera (NfL) en…
La acción biológica es diferente de la de los corticosteroides, según dicen los investigadores por Steve Bryson, PhD | 23 de octubre de 2025 Los datos de dos ensayos clínicos confirman que Agamree (vamorolone) un tratamiento antiinflamatorio para las personas…
8 de diciembre de 2025 / Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado resultados positivos importantes de su Cohorte de Expansión para Registro (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 DELIVER…
porMarisa Wexler, MS | 12 de diciembre 2025 El tratamiento en infusión ya está aprobado en EE. UU. para otras dos enfermedades autoinmunes La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó inebilizumab…