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9 de octubre de 2025 / Comunidad por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el congreso anual de la World Muscle Society (WMS) une a las mejores mentes en investigación neuromuscular, cuidado clínico, defensa de pacientes, e industria. La reunión…
La recomendación del comité de la Agencia Europea de Medicamentos sigue la aprobación de la FDA por Marisa Wexler, MS | 23 de septiembre de 2025 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés)…
Para las personas con enfermedades neuromusculares – quienes muchas de ellas están también inmunodeprimidas – la vacunación es una herramienta, aunque poderosa, a veces malentendida en el manejo de la salud en general. A pesar de que las vacunas son…
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
Un estudio descubre que la proteína SMN presente en células sanguíneas refleja la efectividad del tratamiento. por Lila Levinson, PhD | 15 de septiembre de 2025 Medir los niveles de la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN, por…
El tratamiento de la fundación sin fines de lucro Cure Rare Disease tiene por objetivo la distrofia muscular de cinturas tipo 2i/R9 por Marisa Wexler, MS | 25 de septiembre de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.…
El enfoque mejora la eficacia del tratamiento de omisión de exón en ratones Por Marisa Wexler, MS | 4 de septiembre de 2025 Investigadores han desarrollado una forma de mejorar la eficacia de las terapias de omisión de exón para…
El tratamiento retarda el deterioro de la función cardíaca, disminuyendo el riesgo de miocardiopatía por Lila Levinson, PhD | 2 de septiembre de 2025 El tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne Exondys 51 (eteplirsen) podría ayudar a proteger el…
Los pacientes vieron que los síntomas se atenuaron, y la habilidad para realizar actividades de la vida diaria mejoró por Andrea Lobo | 16 de septiembre de 2025 Las personas con miastenia gravis (MG) refractaria que no respondieron a varios…
La terapia EXG001-307 parece tener mejor perfil de seguridad que la terapia génica aprobada por Andrea Lobo | 13 de agosto de 2025 Una terapia génica en investigación que apunta a las células nerviosas y que se encuentra en desarrollo…