Investigación

Dyne Therapeutics anuncia el envío de una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la FDA de EE. UU. para Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible a la omisión del exón 51

26 de mayo de 2026, 07:30 Hora del Este –Envío para la aprobación acelerada con base en la distrofina como criterio de valoración sustituto – -En la Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen…

Un estudio en condiciones reales encontró que, aunque las respuestas varían, la terapia Vyvgart es efectiva frecuentemente en la miastenia gravis generalizada

Los resultados resaltan respuestas variables y durabilidad limitada en algunos pacientes Escrito por Margarida Maia, PhD | 17 de marzo de 2026 En la práctica en condiciones reales, la terapia Vyvgart (efgartigimod alfa) es generalmente bien tolerada y frecuentemente efectiva…

Dyne Therapeutics anuncia el inicio del ensayo de Fase 3 FORZETTO de Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), antes del envío previsto de la solicitud de BLA para la aprobación acelerada en EE. UU.

Fuente: Dyne Therapeutics, Inc. 20 de mayo de 2026   07:46 Hora del Este – El ensayo de 72 semanas inscribirá aproximadamente a 90 participantes, la primer sede está abierta para la inscripción – – El parámetro principal es la velocidad…