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26 de mayo de 2026, 07:30 Hora del Este
–Envío para la aprobación acelerada con base en la distrofina como criterio de valoración sustituto –
-En la Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen produjo un aumento sólido y estadísticamente significativo en la producción de distrofina, con mejora funcional observada en múltiples parámetros de valoración clínicos y un perfil de seguridad favorable¹ –
–Se propuso un régimen de dosificación de 20 mg/kg administrado por vía intravenosa una vez cada 4 semanas (Q4W) –
WALTHAM, Massachusetts, 26 de mayo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una compañía en etapa clínica enfocada en brindar mejoras funcionales a personas que viven con enfermedades neuromusculares de causas genéticas, anunció hoy el envío de una Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251) en una dosis de 20 mg/kg cada cuatro semanas (Q4W) para el tratamiento de personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible a la omisión del exón 51.
“Este es un hito importante tanto para nuestra compañía como para la comunidad de DMD”, dijo John Cox, presidente y director ejecutivo de Dyne. “A pesar de la disponibilidad de terapias aprobadas, sigue existiendo una importante necesidad no cubierta en la DMD de tratamientos con eficacia convincente, un perfil de seguridad favorable y una mayor conveniencia en la dosificación. Z-rostudirsen fue desarrollada con el objetivo de brindar mejora funcional con una carga menor de tratamiento para quienes viven con esta enfermedad progresiva. Esperamos continuar colaborando con la FDA para ayudar a facilitar una revisión oportuna, mientras trabajamos para llevar esta terapia que podría ser la mejor en su clase a quienes la necesitan lo más rápido posible”.
Dyne ha solicitado revisión prioritaria para la BLA, lo cual, si se concede, acortaría el proceso de revisión de 10 meses a 6 meses después del período de revisión de presentación de 60 días de la FDA. Dyne continúa esperando un posible lanzamiento de z-rostudirsen en EE. UU. en el primer trimestre de 2027, suponiendo que la FDA conceda la revisión prioritaria y que se reciba la aprobación en el plazo previsto.
Además de z-rostudirsen, Dyne está avanzando cuatro candidatos en desarrollo (DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 y DYNE-255) para el posible tratamiento de DMD susceptible a la omisión de los exones 53, 45, 44 y 55, respectivamente.
Sobre Zeleciment Rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251)
Z-rostudirsen es una terapia en investigación para personas con DMD que tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles a la omisión del exón 51. La Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo clínico global de Fase 1/2 DELIVER de z-rostudirsen cumplió su parámetro principal. Los datos del ensayo DELIVER servirán como la base para una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para la posible aprobación acelerada en EE. UU. Z-rostudirsen continúa siendo evaluada en la parte de extensión a largo plazo del ensayo DELIVER y en el ensayo clínico global confirmatorio de Fase 3 FORZETTO. Z-rostudirsen consta de un oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMOs, por sus iniciales en inglés) conjugado a un fragmento de unión al antígeno (Fab, por su abreviatura en inglés) que se une al receptor 1 de anti-transferrina (TfR1). Está diseñada para activar la producción de una distrofina casi completa en el músculo y el sistema nervioso central (SNC) para ofrecer una mejora funcional. Z-rostudirsen ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, de Vía Rápida (Fast Track) y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), así como la designación de Medicamento Huérfano por la FDA, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar (MHLW, por sus siglas en inglés) en Japón para el tratamiento de personas con DMD susceptibles a la omisión del exón 51.
Además de z-rostudirsen, Dyne está construyendo una franquicia para la DMD y tiene programas preclínicos que se orientan a otros exones, incluyendo DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 y DYNE-255.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular rara progresiva ligada al cromosoma X causada por mutaciones en el gen DMD. Estas mutaciones resultan en una falta completa o casi completa de distrofina, una proteína crucial para mantener la función y estructura muscular. La DMD es la forma más común de distrofia muscular que inicia en la niñez, afectando aproximadamente a 12,000 personas en EE. UU. y 16,000 en la Unión Europea. Los síntomas emergen normalmente entre los 3 y 5 años de edad, comenzando con debilidad muscular en la parte superior del brazo, muslos y región pélvica, e impacta progresivamente las extremidades inferiores, antebrazos, cuello y torso. Además del daño físico, las personas pueden experimentar daño cognitivo y retos neuropsiquiátricos como discapacidades intelectuales, dificultades de aprendizaje y problemas de comportamiento. A pesar de que existen terapias, éstas se mantienen como una necesidad importante por cubrir para tener opciones de tratamiento que ofrezcan una mejora funcional.
Sobre Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics está enfocada en ofrecer mejoras funcionales para las personas que viven con enfermedades neuromusculares causadas genéticamente. Desarrollamos terapias que se orienten al músculo y el sistema nervioso central (SNC) para abordar la raíz de la causa de la enfermedad. La compañía se encuentra avanzando en programas clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica, tipo 1 (DM1) así como en programas preclínicos para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inglés), la enfermedad de Pompe y múltiples mutaciones en la DMD. En Dyne, estamos en una misión para ofrecer mejoras funcionales para personas, familias y comunidades. Puede conocer más en el siguiente enlace: https://www.dyne-tx.com/ y seguirnos en X, LinkedIn y Facebook.
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que involucran riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones en referencia a la estrategia de Dyne, operaciones futuras, prospectos y planes, objetivos de manejo, el potencial de la plataforma FORCE, el potencial clínico de zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, también conocida como DYNE-251), expectativas en relación al tiempo para el envió de las solicitudes para aprobación acelerada en EE. UU., expectativas en relación al tiempo y resultado de las interacciones con autoridades reguladoras mundiales y la disponibilidad de vías aceleradas de aprobación para z-rostudirsen, la capacidad de la plataforma FORCE de Dyne para producir distrofina casi completa a lo largo de múltiples tejidos así como en el sistema nervioso central, constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “puede”, “objetivo”, “en curso”, “planear”, “predecir”, “proyectar”, “potencial”, “debería”, “será” o “sería”, o la forma negativa de estos términos, u otra terminología comparable son para identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras identificables. Dyne podría no lograr estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro, y usted no debería confiar completamente en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de productos candidatos, incluyendo la iniciación y completación de estudios preclínicos y clínicos; incertidumbres a la interpretación de la FDA y otras autoridades reguladoras de los datos de los ensayos clínicos de Dyne y el proceso de aprobación regulador; si los recursos de tesorería de Dyne serán suficientes para financiar sus gastos de explotación previsibles e imprevisibles, así como sus necesidades de inversión; así como los riesgos e incertidumbres identificados en los documentos de Dyne completados con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo la Forma 10-Q más reciente de la compañía y en archivos subsecuentes de Dyne que pudiera hacer con la SEC. Además, las declaraciones a futuro incluidas en este comunicado de prensa representan las ideas de Dyne a la fecha del mismo comunicado de prensa. Dyne anticipa que los eventos y desarrollos subsecuentes harán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque Dyne puede decidir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber específicamente que no tiene obligación de hacerlo. Estas declaraciones a futuro no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa.
- Datos de seguridad de Z-rostudirsen al 19 de agosto de 2025.
Contactos:
Inversores
Mia Tobias
781-317-0353
Media
Stacy Nartker
781-317-1938
Cita del comunicado de prensa original
Dyne Therapeutics. “Dyne Therapeutics Announces Submission of Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Z-Rostudirsen in Exon 51 Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)”, GlobeNewswire, 26 May. 2026, www.globenewswire.com/news-release/2026/05/26/3300969/0/en/dyne-therapeutics-announces-submission-of-biologics-license-application-bla-to-u-s-fda-for-z-rostudirsen-in-exon-51-duchenne-muscular-dystrophy-dmd.html.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Dyne Therapeutics Announces Submission of Biologics License
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