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De acuerdo con datos de estudio de Fase 1, el tratamiento potencia la producción de una proteína clave sin causar efectos secundarios severos
Escrito por Marisa Wexler, MS | 21 de mayo de 2026
Una terapia génica experimental llamada ATA-200 ha mostrado resultados de seguridad y eficacia prometedores en un ensayo clínico inicial para niños con distrofia muscular de cinturas tipo R5 (LGMDR5). Los datos a largo plazo de los primeros dos pacientes tratados sugieren que la terapia está funcionando como se espera, sin efectos secundarios serios, de acuerdo con el desarrollador Atamyo Therapeutics.
“Estos resultados iniciales son muy alentadores y demuestran el potencial de nuestro producto con datos biológicos vistos raramente en enfermedades neuromusculares y en tan temprana etapa del ensayo”, dijo Angela Columbano, CEO de Atamyo, en un comunicado de prensa de la compañía.
La LGMDR5, previamente conocida como LGMD2C, es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen SGCG. Este gen ofrece instrucciones para producir la proteína gamma-sarcoglicano, la cual normalmente se necesita para mantener la salud muscular y es parte de un complejo que se encuentra en el músculo esquelético. Con la ausencia de una versión funcional de este gen, los músculos acumulan daño excesivo, conduciendo a síntomas como debilidad muscular y la eventual pérdida de la capacidad de caminar. Los síntomas de la LGMDR5 normalmente se manifiestan durante la niñez temprana.
¿Cómo se dirige la terapia ATA-200 a la causa subyacente?
La terapia ATA-200 es una terapia génica diseñada para administrar una versión sana del gen SGCG a las células musculares, restaurando así la producción de la proteína gamma-sarcoglicano y abordando la causa subyacente de la enfermedad. La terapia administra su carga genética usando un vector viral, el cual es un virus modificado para administrar un gen terapéutico en lugar de causar infección. El vector se deriva de un virus adeno-asociado, el cual frecuentemente se usa como una plataforma para terapias génicas porque es bueno para administrar material genético en las células humanas pero generalmente no causa enfermedades serias.
Atamyo está patrocinando un ensayo clínico de Fase 1 (NCT05973630) que evalúa la seguridad de ATA-200, administrada como una infusión única en el torrente sanguíneo, en cuatro niños con LGMDR5, de 6 a 13 años de edad. De acuerdo con la compañía, los datos de seguridad han sido hasta ahora positivos, sin efectos secundarios serios reportados por la terapia génica en ninguno de los cuatro niños que han recibido la dosis.
Los primeros dos participantes en el estudio han recibido seguimiento por más de un año desde el tratamiento con ATA-200. Las biopsias musculares, recogidas seis meses después del tratamiento, indican que la terapia está funcionando como se esperaba: la proteína gamma-sarcoglicano se detectó en más del 90% de las fibras musculares de ambos pacientes (90.2% en el primer paciente y 92.1% en el segundo).
Los datos de un año mostraron que la terapia ATA-200 condujo a una reducción en los niveles de la creatina fosfoquinasa (CPK, por sus iniciales en inglés), un marcador del daño muscular. Los datos de un año mostraron también beneficios en pruebas de la función motora, de acuerdo con Atamyo. El comunicado de prensa de la compañía no dio detalles sobre los resultados de la función motora que se observaron.
Atamyo mencionó que se publicarán más resultados del estudio en los próximos meses cuando los datos nuevos y de un plazo más largo estén disponibles.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Cita del artículo original
Wexler, Marisa. “Gene therapy ATA-200 shows positive early results for children with LGMDR5”. Muscular Dystrophy News Today, 21 May. 2026, musculardystrophynews.com/news/gene-therapy-lgmdr5-shows-promise-early-clinical-trial/.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Gene therapy for LGMDR5 shows promise in early clinical trial
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