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Se buscan 76 niños para un estudio destinado a poner el tratamiento en vías de aprobación
Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 de abril de 2026
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) le ha dado a Mesoblast la autorización de lanzar un ensayo clínico que evalúe su terapia celular remestemcel-l-rknd en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El ensayo tiene por objetivo inscribir a 76 niños con DMD de 5 a 9 años de edad quienes están recibiendo tratamientos habituales. Se asignará aleatoriamente a los participantes para recibir infusiones de la terapia celular experimental o un placebo siete veces durante nueve meses.
El objetivo principal del estudio es determinar si la terapia celular mejora el desempeño en la prueba del tiempo para levantarse, una medida estándar de la función motora. El estudio será diseñado para registro, lo cual significa que si los resultados son positivos, Mesoblast espera usar los hallazgos como base para solicitar la aprobación de la terapia por parte de la FDA. La compañía dijo que colaborará con la organización para la defensa Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) para ayudar a identificar participantes del ensayo.
La terapia remestemcel-L-rknd contiene células estromales mesenquimales (CEM) derivadas de la médula ósea de donantes sanos. Las CEM son células naturales que pueden convertirse en otro tipo de células, como tejido conectivo y células adiposas. Las CEM secretan también moléculas de señalización antiinflamatorias que pueden moderar la inflamación.
La terapia remestemcel-L-rknd está aprobada por la FDA bajo el nombre de Ryoncil para niños de 2 meses de edad y más que tienen la enfermedad de injerto contra huésped aguda difícil de tratar, una condición que puede desarrollarse después de un trasplante de médula ósea en la cual las células trasplantadas atacan el tejido sano propio del receptor. La terapia remestemcel-L-rknd fue el primer tratamiento basado en CEM en obtener la aprobación de la FDA para cualquier enfermedad.
Un ‘enfoque único’ para tratar la DMD
La FDA autorizó el ensayo clínico basándose por una parte en los datos de seguridad que muestran que la terapia fue bien tolerada de manera general en niños con la enfermedad de injerto contra huésped. Asimismo, la FDA decidió tomando en cuenta los datos preclínicos que indican la eficacia en modelos de DMD, la cual es una condición genética marcada por el daño progresivo a los músculos. De acuerdo con Mesoblast, la terapia remestemcel-L-rknd podría ayudar a preservar el daño muscular al aminorar la inflamación.
“Estamos muy complacidos de haber recibido la autorización para proceder directamente a un estudio para registro para la DMD basados en nuestros datos preclínicos en modelos de animales y en nuestros datos extensivos sobre la seguridad en niños con la enfermedad de injerto contra huésped refractaria a esteroides”, dijo Silviu Itescu, Directora Ejecutiva de Mesoblast, en un comunicado de prensa de la compañía. “Nuestra experiencia con Ryoncil sugiere que podríamos tener un enfoque único para ayudar con esta devastadora enfermedad en los niños.”
Aravindhan Veerapandiyan, Dr. en Medicina y director del programa neuromuscular integral del Hospital Infantil de Arkansas (Arkansas Children’s Hospital), fungirá como el investigador principal del estudio.
“Este estudio representa un paso importante más allá para potencialmente abordar el componente inflamatorio de la DMD, el impulsor principal de la progresión de la enfermedad,” dijo Veerapandiyan. “Al aminorar los efectos antiinflamatorios de Ryoncil, apuntamos a intervenir en una etapa en la cual el tejido muscular puede preservarse todavía, posiblemente alterando la trayectoria de la enfermedad.”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA clears trial testing Mesoblast cell therapy in kids with DMD
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