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La compañía dice que espera una aprobación en EE. UU. a finales de 2026 o principios de 2027
Escrito por Marisa Wexler, MS | 31 de marzo de 2026
Bridgebio Pharma ha enviado una solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) buscando la aprobación de su terapia oral experimental BBP-418, para tratar la distrofia muscular de cinturas, tipo 2i (LGMD2i, por sus iniciales en inglés).
De ser aprobada, la terapia BBP-418 podría convertirse en el primer tratamiento disponible para la LGMD2i. De hecho, de acuerdo con Bridgebio, la terapia BBP-418 tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento aprobado por la FDA para cualquier forma de LGMD, una categoría que comprende varias formas de distrofia muscular marcadas por debilidad y desgaste de los músculos del hombro y la cadera.
“Esta nueva solicitud nos lleva un paso más cerca de administrar la primer terapia aprobada a personas y familias afectadas por la LGMD2i/R9, una enfermedad neuromuscular severa y progresiva,” dijo Christine Siu, CEO de Bridgebio Neuromuscular, en un comunicado de prensa de la empresa. “Este logro refleja no solo la fuerza de los datos, sino que también nuestro enfoque dedicado en abordar la urgencia de una comunidad que ha esperado mucho tiempo por opciones de tratamiento significativas. Estamos comprometidos a colaborar de cerca con la FDA para hacer que esta posible terapia modificadora de la enfermedad esté disponible tan pronto como sea posible.”
Bridgebio dijo que, basados en sus conversaciones con la FDA, espera que la terapia BBP-418 sea aprobada y esté disponible comercialmente más adelante en el año o a principios del próximo. La compañía también colabora con agencias reguladoras para identificar una opción de aprobación acelerada de la terapia en Europa.
Mejorando la función muscular al corregir los problemas relacionados con el azúcar
La LGMD2i es causada por mutaciones que conducen a problemas con la glicosilación, un proceso bioquímico que involucra la adhesión de moléculas de azúcar en una proteína muscular llamada alfa-distroglicano. Cuando esta proteína carece de las moléculas de azúcar correctas, no funciona apropiadamente, llevando al daño muscular que potencia los síntomas de la enfermedad.
La terapia BBP-418 actúa proporcionando al cuerpo más materia prima para unir estas moléculas de azúcar a la proteína, potenciando la glicosilación del alfa-distroglicano y, en última instancia, ayudar a preservar o mejorar la función muscular.
La solicitud de Bridgebio para la aprobación por parte de la FDA de la terapia BBP-418 se basó principalmente en datos de un ensayo clínico de Fase 3 llamado FORTIFY (NCT05775848), el cual evaluó la terapia frente a un placebo en personas con LGMD2i de 12 a 60 años de edad.
Bridgebo anunció el año pasado que el estudio había logrado todas sus metas principales. Los resultados después de tres meses mostraron que los niveles de glicosilación del alfa-distroglicano casi se duplicaron en los participantes que recibieron la terapia BB0-418. Luego de un año, los pacientes que recibieron el tratamiento experimental tendieron a ver mejoras en medidas como la habilidad para caminar y la función pulmonar, mientras que éstas generalmente empeoraron con el tiempo en los pacientes que tomaron el placebo.
La FDA otorgó previamente las designaciones de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara y de vía rápida a la terapia BBP-148. Estas designaciones ofrecen la posibilidad de una revisión acelerada de la solicitud de la terapia y, si es aprobada, la compañía tendrá acceso a varias ventajas normativas.
Bridgbio mencionó también que planea empezar a evaluar la terapia BBP-418 en pacientes con LGMD2i menores de 12 años, así como en personas con otra forma de LGMD, llamada LGMD tipo 2m, en un futuro cercano.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Bridgebio asks FDA to approve potential 1st treatment for LGMD2i
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