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La aprobación en EE. UU. de una nueva opción terapéutica ha sido recibida con entusiasmo por la comunidad y los defensores de esta causa
Escrito por Marisa Wexler, MS | 30 de marzo de 2026
- La FDA aprobó una dosis más elevada del régimen con Spinraza para personas con AME, que estará disponible pronto para usuarios de la terapia tanto nuevos como actuales en EE. UU.
- Este régimen presenta una fase de carga más corta y dosis de mantenimiento más elevada.
- El régimen de dosis más elevada demostró función motora mejorada y resultados de supervivencia en evaluación clínica, con un perfil de seguridad consistente con dosis más bajas.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado un régimen de dosificación de Spinraza (nusinersen), uno que permite a los pacientes recibir dosis más elevadas de la terapia de manera consistente después de una fase de carga inicial de tratamiento más corta, para la atrofia muscular espinal (AME).
El nuevo régimen de dosificación está autorizado para uso tanto por pacientes AME nuevos con la terapia como aquellos que ya toman Spinraza.
“Con más de 10 años de datos clínicos sobre SPINRAZA, el desarrollo del Régimen de Dosis más Elevada refleja nuestro compromiso inquebrantable hacia la comunidad AME para optimizar opciones de tratamiento. Estamos agradecidos con la comunidad por su apoyo y contribuciones hacia este hito,” dijo la Dra. Priya Sinshal, vicepresidenta ejecutiva y jefa de desarrollo de Biogen, el desarrollador de Spinraza, en una comunicado de prensa de la compañía.
La aprobación por parte de la FDA del régimen se suma a otras decisiones similares en la Unión Europea, Suiza, y Japón. Biogen dijo que está activamente trabajando con otros reguladores en todo el mundo para llevar esta opción de dosis adicional a pacientes con AME en otras partes del mundo.
De acuerdo con Biogen, el régimen de dosis más alta recientemente aprobado debería estar disponible en EE. UU. en las próximas semanas.
La aprobación de este nuevo régimen de dosificación fue recibido con entusiasmo por la comunidad AME.
“Hace casi 10 años, la aprobación de Spinraza marcó un punto de inflexión en el cuidado de la AME y cambió lo que la comunidad creía posible, teniendo a Biogen convertirse en un colaborador de confianza para miles de personas viviendo con AME,” dijo Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA, una organización sin fines de lucro en EE. UU.
“La aprobación de hoy de una dosis más elevada para Spinraza logra un progreso al abordar las necesidades no satisfechas de la comunidad AME,” dijo Hobby.
La seguridad del régimen más elevado de Spinraza es consistente con el régimen original
Siendo una condición genética, la AME es causada principalmente por mutaciones que conducen a niveles bajos de la proteína de supervivencia de las neuronas motoras, conocida como SMN. La falta de esta proteína causa que las neuronas motoras, es decir las células nerviosas que controlan el movimiento, se enfermen y mueran.
La terapia Spinraza funciona para potenciar la producción de la proteína SMN, ayudando así a preservar la salud de las neuronas motoras. Fue el primer tratamiento que probó retrasar la progresión de la AME aprobado por la FDA. La terapia se administra por una inyección en el canal espinal, conocida como inyección intratecal.
Bajo su aprobación original por la FDA hace una década, la terapia se administró en una dosis recomendada de 12 mg. El régimen de dosificación aprobado originalmente requirió de cuatro dosis de carga (tres administradas cada dos semanas, y una cuarta dosis después de un mes) seguido de una dosificación de mantenimiento cada cuatro meses.
Como se establece en la información de receta de Spinraza, el régimen de dosificación más elevada aprobado ahora se conforma de dos dosis de carga de 50 mg. administradas con dos semanas de diferencia, seguidas de dosis de mantenimiento de 28 mg. administrados cada cuatro meses.
Los pacientes que han tomado el régimen original pueden cambiarse al tratamiento de dosis más elevada al recibir una sola dosis de carga de 50 mg. al menos cuatro meses luego de su última dosis de mantenimiento de 12 mg. Después de eso, estas personas pueden empezar a recibir dosis de mantenimiento de 28 mg. cada cuatro meses.
La solicitud de Biogen para la aprobación del régimen de dosis más alta se basó en datos del ensayo clínico de Fase 2/3 DEVOTE (NCT04089566). Los resultados de este ensayo mostraron que a los niños con AME previamente sin tratar que se les administraba el régimen de dosis más elevada tenían mejores resultados de supervivencia y función motora que los pacientes que recibieron un placebo previo al ensayo clínico de Fase 3 de Spinraza, conocido como ENDEAR (NCT02193074).
Los datos del ensayo DEVOTE y un estudio de extensión llamado ONWARD (NCT04729907) indicó que los pacientes con AME que se cambiaron del régimen original al régimen de dosis más elevada generalmente tenían función motora mejorada o estable.
El perfil de seguridad del régimen de dosis más alta de Spinraza en el estudio DEVOTE fue consistente con el perfil de seguridad conocido de la terapia cuando se usa en dosis más bajas. Los efectos secundarios más comunes vistos en personas tratadas con el régimen de dosis más elevada incluyeron neumonía, COVID-19, neumonía por aspiración, y mala nutrición en aquellos con AME de inicio en la infancia.
“Optimizar la dosis de Spinraza basada en una terapia que ya conocemos cambia vidas. El régimen de dosis más elevada demostró un beneficio clínico significativo mientras que al mismo tiempo mantiene un perfil de seguridad bien caracterizado,” dijo el Dr. Richard Finkel, director del Centro de Neuroterapeutica Experimental del Hospital Infantil de Investigación St. Jude. “Creo que la dosis más elevada de Spinraza jugará un papel importante en el futuro del cuidado de la AME.”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA approves high-dose Spinraza regimen as treatment for SMASi desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.