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La compañía planea dialogar sobre los siguientes pasos con EE. UU. y reguladores europeos
Escrito por Andrea Lobo | 17 de febrero de 2026
Ignaseclant, la terapia oral experimental de NMD Pharma, podría ayudar a la fuerza muscular y función motora en personas con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) al lograr que los músculos respondan mejor a las señales nerviosas más débiles.
Esto es de acuerdo a los datos principales del ensayo de Fase 2a SYNAPSE-CMT (NCT06482437), el cual también mostró consistencia en los beneficios vistos en las medidas clínicas y resultados reportados por los pacientes.
“Estamos motivados porque en esta corta duración, el estudio exploratorio de la terapia ignaseclant, vimos mejoras consistentes del tratamiento a lo largo de las medidas de fuerza muscular, función motora, y los resultados reportados por los pacientes,” dijo Thomas Holm Pederse, PhD y CEO de NMD Pharma, en una entrevista escrita con Charcot-Marie-Tooth News. “Por consiguiente, el uso de ignaseclant puede ayudar a realizar las tareas del día a día con menos esfuerzo, mejorando la calidad de vida.”
Tras un análisis completo en curso de los datos de los ensayos, la compañía planea presentar los resultados en una reunión científica más adelante este año. También planean comentar los siguientes pasos de ignaseclant con las autoridades reguladoras en EE. UU. y Europa, la cual debe incluir el diseño de un ensayo pivotal destinado a respaldar la aprobación de solicitudes aprobatorias.
La compañía ha empezado ya a producir el fármaco a una escala más grande para respaldar un ensayo clínico más extenso.
La terapia ignaseclant está orientada a la proteína clave en células musculares
La debilidad muscular, fatiga, y movilidad limitada son dificultades comunes para personas con CMT. La escasa comunicación entre los nervios y músculos es parte de la explicación para estos síntomas.
La terapia ignaseclant, previamente conocida como NMD670, está dirigida a ofrecer beneficios al orientarse al canal de cloro CIC-1, una proteína encontrada en las células musculares que normalmente “previene la activación muscular no deseada, como un freno normal de un auto,” dijo Pedersen. “Al inhibir el canal de cloro CIC-1, la terapia ignaseclant hace a las células musculares más responsivas al aporte de señales nerviosas más débiles, y esto ayuda con la activación muscular y (ayuda) a mejorar la fuerza y función muscular,” añadió.
De acuerdo con Pedersen, la forma en que igasenclant funciona lo convierte en un tratamiento candidato para todos los tipos de CMT, independiente de las mutaciones causantes de la enfermedad específicas.
El ensayo SYNAPSE-CMT evaluó la seguridad y eficacia de ignaseclant en 81 adultos con CMT tipo 1 o tipo 2. El tratamiento candidato o un placebo fue administrado dos veces al día por 21 días, con una evaluación de seguimiento siete días después, el día 28. Los resultados mostraron que el tratamiento mejoró la fuerza y función muscular, como se evaluó por la medida de resultados funcionales CMT Functional Outcome Measure.
Esta puntuación compuesta, dijo Pedersen, incluye varias medidas de movilidad y fuerza muscular, evaluada por personal clínico y que resulta importante para la CMT. Los beneficios incluyen mejoras marcadas en la fuerza de agarre y la función en las manos que fueron mantenidos al día 28.
“De manera importante, cuando los pacientes dejaron de tomar el fármaco del estudio y regresaron una semana después para una evaluación final, aquellos que habían recibido ignaseclant mantuvieron en gran medida sus mejoras o continuaron mejorando,” dijo Pederson. Esto sugiere que los efectos se extienden “más allá de la recuperación transitoria y sintomática de la activación muscular.”
“No observamos un plateau al final de la ventana del tratamiento, sugiriendo el potencial para mayor beneficio con una terapia de duración más larga,” añadió Ana de Vera, Dra. en Medicina, Directora Médica de la compañía, en un comunicado de prensa. “Esperamos revisar el conjunto de datos completo y colaborar con los expertos en CMT, así como con las autoridades regulatorias para definir los siguientes pasos.”
Los participantes del ensayo reportaron mejoras en la función motora
Los participantes en el ensayo reportaron también mejoras en la función física y el impacto de la enfermedad, al ser evaluada por el Índice de Salud de la CMT. De acuerdo con Pedersen, ello sugiere diferencias significativas en cómo los pacientes funcionan diariamente.
“Actualmente no hay terapias aprobadas para las personas que viven con CMT, y es motivador ver trayectorias de mejoras a lo largo de las múltiples medidas de fuerza y función muscular en un estudio clínico corto,” dijo David Hermann, Dr. en Medicina, e investigador del ensayo CMT-SYNAPSE del Centro Médico en la Universidad de Rochester, en el comunicado de prensa.
Sin embargo, el ensayo falló en cumplir su parámetro principal de demostrar beneficios a lo largo del placebo en la prueba para caminar de 6 minutos, o la distancia máxima que una persona puede caminar en seis minutos en una superficie plana. Pedersen enfatizó que la prueba para caminar de 6 minutos podría ser la medida más sensible de capturar el cambio en un estudio corto de CMT.
El tratamiento fue seguro y bien tolerado, sin eventos adversos serios. Ningún evento adverso requirió de suspender el tratamiento.
“Los resultados respaldan mayores evaluaciones clínicas de ignaseclant a lo largo de periodos más extensos de tratamiento para entender mejor la durabilidad y potencial completo de estas mejoras para las personas que viven con CMT,” dijo Pedersen.
Pedersen enfatizó el rol que jugaron los pacientes en hacer el estudio posible. “Estamos agradecidos con los pacientes CMT que fueron voluntarios al inscribirse y aquellos que participaron en el ensayo,” dijo, “y a la comunidad CMT como un todo por su respaldo continuo conforme nos esforzamos para descubrir información nueva valuable y datos sobre esta enfermedad rara.”
El año pasado, la terapia ignaseclant recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la CMT. Además de la CMT, la terapia ignaseclant está también siendo desarrollada para la miastenia gravis generalizada y la atrofia muscular espinal.
Sobre la Autora
Andrea Lobo es redactora científica en BioNews. Es licenciada en Biología y doctora en Biología Celular/Neurociencias por la Universidad de Coimbra-Portugal, donde estudió la biología de la embolia (apoplejía). Fue investigadora postdoctoral y principal en el Instituto de Investigación e Innovación en Salud de Oporto, en drogadicción, estudiando la plasticidad neuronal inducida por las anfetaminas. Como investigadora científica durante 19 años, Andrea participó en proyectos académicos en múltiples campos de investigación, desde la apoplejía, la regulación génica, el cáncer y las enfermedades raras. Es autora de múltiples artículos de investigación en revistas revisadas por pares. En el 2022 se orientó hacia la escritura y la comunicación científicas.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Oral drug ignaseclant improves muscle strength in CMT study
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