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Por Staff de la MDA | Jueves 18 de junio de 2026 Investigadores de Alexion, AztraZeneca Rare Disease están llevando a cabo un estudio clínico para adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) quienes actualmente están recibiendo tratamiento con ravulizmab. El…
26 de junio de 2026 – Reunión del Comité Asesor agendada para el 29 de julio de 2026 – – Solicitud de Licencia de Productos Biológicos en pie según lo planeado con la fecha PDUFA de resolución prevista para el…
24 de junio de 2026 07:05 AM, Hora del Este ROCKVILLE, Md., 24 de junio de 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy la finalización con éxito de la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202, un posible…
La indicación ahora cubre pacientes sin importar el estatus de sus anticuerpos Escrito por Marisa Wexler, MS | 12 de mayo de 2026 Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) y Vyvgart Hytrulo ((efgartigimod alfa y hyaluronidase-qvfc) están ahora aprobados en EE. UU. para…
Las medidas de seguridad y eficacia muestran ser prometedoras para el TVR110 Escrito por Marisa Wexler, MS | 9 Apr. 2026 El TVR110, una terapia experimental basada en ARN diseñada para tratar la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A), mostró…
9 de junio de 2026 7:00 AM Hora del Este Ambas designaciones por parte de la FDA respaldan el avance la terapia de precisión oral nueva de GEn1E, GEn-1123, para una enfermedad neuromuscular devastadora con importantes necesidades por cubrir PALO…
Por staff de la MDA | Miércoles 13 de mayo de 2026 Investigadores de la Universidad de Rochester están buscando adultos con distrofia miotónica tipo 2 (DM2) para un estudio longitudinal de historia natural (Optimización Longitudinal de Criterios de Valoración…
3 de junio de 2026 07:30 a.m., Hora del Este – La Cohorte de Expansión Registracional inscribió a 71 participantes; se espera tener datos preliminares en el primer trimestre de 2027 – WALTHAM, Mass. 3 de junio de 2026 (GLOBE…
El CHMP afirma que la Comisión Europea debería autorizar el fármaco para pacientes de hasta 2 años de edad Escrito por Marisa Wexler, MS | 28 de abril de 2026 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su…
Una estudiante de universidad utiliza actualmente herramientas en línea para crear conciencia y ofrecer apoyo Escrito por Agata Boxe | 16 de abril de 2026 Alyssa Hammers y sus proveedores de atención sanitaria habían estado intentando determinar la causa de…