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El envío está supeditado a que la nueva inspección de la planta de fabricación sea satisfactoria Escrito por Steve Bryson, PhD | 4 de marzo de 2026 Scholar Rock planea volver a enviar la solicitud a la Administración de Alimentos…
4 de febrero de 2026, 09:05 Hora del Este NASHVILLE, Tenn., 4 de febrero de 2026 / PRNewswire/ – Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), una compañía farmacéutica de especialidad enfocada en desarrollar productos nuevos para enfermedades raras, anunció hoy que…
Un tratamiento experimental redujo la severidad de la enfermedad y aminoró la discapacidad funcional Escrito por Michela Luciano, PhD | 12 de marzo de 2026 De acuerdo con un ensayo clínico reducido de Fase 1/2a de la terapia génica experimental…
La revisión resalta los resultados del tratamiento, los vínculos con el cáncer, y las necesidades de monitoreo Escrito por Marisa Wexler, MS | 12 de febrero de 2026 Los tratamientos estándar ayudaron a muchas personas con miastenia gravis (MG) que…
La compañía dice que espera una aprobación en EE. UU. a finales de 2026 o principios de 2027 Escrito por Marisa Wexler, MS | 31 de marzo de 2026 Bridgebio Pharma ha enviado una solicitud a la Administración de Alimentos…
Por Amy Bernstein | Lunes 23 de febrero de 2026 Las nuevas tecnologías en evaluación genética están mejorando el camino del diagnóstico para muchas personas con enfermedades neuromusculares. Ahora, los doctores pueden evaluar 100 o más genes simultáneamente cuando sospechan…
La terapia CNP-106 ayuda al sistema inmunológico a dejar de confundir partes sanas del cuerpo por amenazas Escrito por Marisa Wexler, MS | 29 de enero de 2026 Un nuevo estudio muestra cómo la plataforma de nanopartículas de Cour Pharmaceuticals…
La aprobación en EE. UU. de una nueva opción terapéutica ha sido recibida con entusiasmo por la comunidad y los defensores de esta causa Escrito por Marisa Wexler, MS | 30 de marzo de 2026 La Administración de Alimentos y…
La compañía planea dialogar sobre los siguientes pasos con EE. UU. y reguladores europeos Escrito por Andrea Lobo | 17 de febrero de 2026 Ignaseclant, la terapia oral experimental de NMD Pharma, podría ayudar a la fuerza muscular y función…
Se insta al personal clínico a evaluar y abordar de forma proactiva estos problemas en los pacientes Escrito por Marisa Wexler, MS | 16 de febrero de 2026 Los niños con atrofia muscular espinal (AME) frecuentemente tienen problemas para conciliar…