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10 de marzo de 2026, 09:25 a.m., hora del Este (EDT)
- Deramiocel tiene el potencial de convertirse en la primera terapia que aborde las manifestaciones esqueléticas y cardíacas de la distrofia muscular de Duchenne.
- La solicitud para la Licencia para Productos Biológicos está respaldada por los resultados positivos pivotales del ensayo de Fase 3 HOPE-3, incluyendo el logro de los parámetros principales y todos los parámetros secundarios controlados por el error de tipo I.
- La fecha de resolución prevista para aplicación de la Ley de Tasas por Medicamentos de Prescripción es el 22 de agosto de 2026; la Compañía espera ser elegible para un vale de revisión prioritaria en caso de que se apruebe el producto.
SAN DIEGO, 10 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha retirado la carta de respuesta completa emitida anteriormente y retomó la revisión de la solicitud para la Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) buscando la aprobación completa de Deramiocel, una terapia celular en investigación, para el tratamiento de la miocardiopatía en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El envío ha sido clasificado como un reenvío de Clase 2, con una fecha prevista para la aplicación de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) para el 22 de agosto de 2026.
“Estamos motivados por el reconocimiento por parte de la FDA de nuestra respuesta a la carta de respuesta completa (CRL, por sus siglas en inglés) y la revisión continua demuestra BLA para Deramiocel,” dijo Linda Marbán, Ph.D. y Directora ejecutiva de Capricor. “Creemos en los resultados positivos del estudio HOPE-3 y la amplia evidencia clínica refuerza el potencial de Deramiocel de convertirse en una terapia líder en su clase para la distrofia muscular de Duchenne, con la oportunidad de abordar tanto las manifestaciones esqueléticas como cardíacas de la enfermedad. Esperamos continuar trabajando de cerca con la FDA a través del proceso de revisión y nos mantenemos enfocados en poder brindar esta terapia tan importante a pacientes lo antes posible.”
La Compañía recibió una CRL de la FDA en julio de 2025. Luego del reenvío de datos y documentos de respaldo del ensayo clínico HOPE-3, la FDA retomó la revisión de la solicitud y asignó como fecha PDUFA el 22 de agosto de 2026. En este momento, la FDA no ha identificado ningún posible problema de revisión en su respuesta para la Compañía.
Capricor también espera ser elegible para recibir un vale de revisión prioritaria (PRV, por sus siglas en inglés) en caso de que se apruebe el producto.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética severa asociada al cromosoma X caracterizada por la degeneración muscular progresiva afectando los músculos esqueléticos, respiratorios y cardiacos. Es causada por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta aproximadamente a 15,000 personas en Estados Unidos y principalmente impacta a niños. Con el tiempo, el deterioro de los músculos cardíacos conduce a la miocardiopatía e insuficiencia cardíaca, la cual es la causa principal de muerte en la DMD. No hay cura y las opciones de tratamiento se mantienen limitadas.
Sobre Deramiocel
La terapia Deramiocel (CAP-1002) está conformada por células derivadas de cardiosferas alogénicas (CDC, por sus iniciales en inglés), un conjunto raro de células cardíacas que en estudios clínicos y preclínicos han mostrado ejercer potentes efectos inmunomoduladores y antifibróticos en la preservación de la función cardiaca y esquelética en distrofias musculares como la DMD. Las CDC actúan al secretar vesículas extracelulares conocidas como exosomas, las cuales actúan sobre los macrófagos y modifican su perfil de expresión para que adopten un fenotipo reparador en lugar de uno proinflamatorio. Las CDC se han investigado en más de 250 publicaciones científicas de revisión por pares y han sido administradas a más de 250 humanos a lo largo de múltiples ensayos clínicos.
Deramiocel ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de la DMD tanto por la FDA en EE. UU como por la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés). Además, ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés) en EE. UU, la designación de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) en Europa, y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, con la cual Capricor puede calificar para un vale de revisión prioritaria en caso de que se apruebe el producto.
Sobre Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una compañía de biotecnología dedicada a avanzar en terapias celulares y basadas en exosomas avanzadas para redefinir el panorama de tratamientos para enfermedades raras. Al frente de nuestra innovación está nuestro productor candidato líder, Deramiocel, una terapia celular alogénica derivada del corazón que actualmente está en desarrollo avanzado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Datos preclínicos y clínicos extensivos han demostrado los efectos potentes inmunomoduladores y antifibróticos de Deramiocel para ayudar a preservar la función muscular cardíaca y esquelética en la DMD. Capricor está también potenciando el poder de su tecnología de exosomas, usando su propia plataforma StealthX™ en el desarrollo preclínico enfocado en vacunología y la administración de oligonucleótidos, proteínas, y terapias de moléculas pequeñas, con el potencial de tratar y prevenir un amplio rango de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos con impulsar los límites de la posibilidad y crear una vía hacia tratamientos transformadores para aquellos que los necesitan. Para más información, puede visitar el enlace capricor.com y seguir a Capricor en sus redes sociales Facebook, Instagram, y X.
Nota de advertencia sobre declaraciones a futuro
Las declaraciones en este comunicado de prensa respecto a la eficacia, seguridad, y uso previsto de los productos candidatos de Capricor; el inicio, realización, tamaño, tiempo y resultados de ensayos clínicos; el avance de la inscripción en ensayos clínicos; planes respecto a la documentación regulatoria, investigación futura y ensayos clínicos; avance regulatorio que involucre productos, incluyendo interacciones futuras con autoridades regulatorias y la habilidad de obtener aprobaciones regulatorias o, de otro modo, llevar los productos al mercado; capacidades de fabricación, fechas para reuniones regulatorias; la posibilidad de que las inspecciones regulatorias requeridas se retrasen o no resulten exitosas, lo que podría retrasar o evitar que el producto tenga aprobación; la habilidad de lograr los hitos en el producto y recibir pagos por hitos de parte de colaboradores comerciales; y cualquier otra declaración sobre las perspectivas, creencias, metas, planes o prospectos del futuro del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquiera de las declaraciones que no sean declaraciones de hecho histórico (incluyendo declaraciones que contengan las palabras “cree”, “planea”, “podría”, “anticipa”, “espera”, “estima”, “debería”, “apunta a”, “será”, “sería” y expresiones similares) deberían también ser consideradas declaraciones a futuro. Existe un número de factores importante que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de aquellos indicados por tales declaraciones a futuro. Información adicional sobre éstos y otros riesgos que podrían impactar los negocios de Capricor se encuentran en el Reporte Anual de Capricor en la Forma 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024, como se documentó con la con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) el 26 de marzo de 2025, y en nuestro reporte trimestral en la Forma 10-Q para el trimestre que finalizó el 30 de septiembre de 2025, como se documentó con la SEC el 10 de noviembre de 2025. Todas las declaraciones a futuro en este comunicado de prensa se basan en la información disponible de Capricor a partir de la fecha del presente documento, y Capricor no asume obligación alguna de actualizar dichas declaraciones a futuro.
Capricor ha establecido un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel para la DMD en Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial en EE. UU. es NS Pharma, Inc.), sujetos a aprobación regulatoria. Deramiocel y la vacuna StealthX™ son candidatos en investigación y no han sido aprobadas para uso comercial en ninguna indicación.
Para más información, por favor contacte a:
Contacto con medios de comunicación de Capricor:
Raquel Cona
KCSA Comunicaciones estratégicas
212.896.1204
Contacto con Capricor
AJ Bergmann, Director financiero
858.727.1755
(Logo de Capricor)
Fuente: Capricor Therapeutics
Publicado el 10 de marzo de 2026
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
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