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24 de junio de 2026 07:05 AM, Hora del Este
- Se completó el estudio confirmatorio antes de lo previsto debido a la alta demanda de pacientes y el sólido interés de los investigadores.
- Se sigue con lo planeado de iniciar el envío de la solicitud de BLA en el tercer trimestre de 2026 bajo la vía de aprobación acelerada, respaldando la posible aprobación en la segunda mitad de 2027.
ROCKVILLE, Md., 24 de junio de 2026 /PRNewswire/ — REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció hoy la finalización con éxito de la dosificación en el estudio confirmatorio de RGX-202, un posible terapia génica, la mejor en su clase, para la distrofia muscular de Duchenne. Este hito posiciona a REGENXBIO para iniciar el envío de la solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) bajo la vía de aprobación acelerada en el tercer trimestre de 2026, para una posible aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) durante la segunda mitad de 2027.
El envío de la solicitud de BLA incluirá un conjunto de datos importantes sobre la seguridad del estudio AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, de estudios confirmatorios (n=63) y de datos sobre la eficacia de la parte pivotal (n=30). Se espera que la solicitud de BLA incluya datos funcionales de 12 meses de al menos la mitad del total de participantes en el estudio pivotal.
“Completar la inscripción de nuestro estudio confirmatorio antes de tiempo es un hito significativo que subraya la urgente necesidad por cubrir que hay en Duchenne y nos lleva un paso más cerca de avanzar con RGX-202 hacia la aprobación a través de la aprobación acelerada”, dijo Curran Simpson, Presidente y director ejecutivo de REGENXBIO. “Estamos motivados por las dinámicas recientes de la FDA en el desarrollo dentro del área de las enfermedades raras, incluyendo nuestra colaboración con la agencia respecto a nuestro programa para el Síndrome de Hunter, demostrando que la vía de aprobación acelerada se mantiene disponible y respaldada para las enfermedades raras. El conjunto de datos pivotales de RGX-202 se alinea directamente con los criterios de aprobación acelerada establecidos: la magnitud del efecto clínico visto en la mejora funcional desde el valor basal, la correlación entre el biomarcador y los resultados funcionales y un perfil diferenciado de seguridad. Por todas estas razones, creemos que estamos bien posicionados para ofrecer a RGX-202 como la siguiente terapia génica aprobada para los pacientes con Duchenne”.
En el conjunto de datos pivotales preliminares, RGX-202 cumplió el parámetro principal del 10% en expresión de microdistrofina en >93% de los pacientes a la semana 12. Además:
- Los datos funcionales de los pacientes que llegaron a las evaluaciones de 12 meses (n=9) mostraron una amplia magnitud de efectos en múltiples pruebas funcionales cronometradas y la Escala Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés).
- La terapia RGX-202 fue bien tolerada y demostró un perfil de seguridad favorable.
- La terapia RGX-202 demostró una fuerte correlación entre la expresión de microdistrofina a la semana 12 y mejoras funcionales provisionales al año, respaldando el uso de microdistrofina RGX-202 como un criterio de evaluación sustitutivo que permite predecir el beneficio clínico.
En anticipación a la posible aprobación por parte de la FDA, la Compañía se está preparando para el lanzamiento, aprovechando su fabricación propia, totalmente integral y lista para la comercializaciòn en el Centro de Innovación en Fabricación de REGENXBIO en Rockville, Md., donde el año pasado se comenzó con la producción pensada para oferta comercial.
Sobre la terapia RGX-202
La terapia RGX-202 está diseñada para abordar la causa subyacente de Duchenne al permitir la expresión dirigida de una microdistrofina novedosa más cercana a la distrofina natural. Es la única microdistrofina que incluye el dominio C-Terminal, el cual ha mostrado proteger y preservar la función muscular. El enfoque terapéutico diferenciado detrás de RGX-202 incluye un constructo novedoso, un régimen de supresión inmune proactivo y un proceso de fabricación basado en la suspensión que ofrece niveles de purificación líder en el sector. Estos factores permiten que RGX-202 sea administrada con la dosis más elevada entre los programas de terapias génicas, con el objetivo de ofrecer el beneficio funcional y de durabilidad máximo mientras que mantiene un perfil de seguridad favorable para los pacientes.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
Duchenne es una enfermedad muscular degenerativa, progresiva y severa, que afecta a 1 de entre 3,500 a 5,000 niños que nacen cada año a nivel mundial. Duchenne es causada por mutaciones en el gen Duchenne que codifica la distrofina, una proteína involucrada en la estructura celular muscular y vías de señalización. Sin distrofina, los músculos a lo largo del cuerpo se degeneran y se hacen débiles, eventualmente conduciendo a la pérdida de movimiento e independencia, necesitando ayuda para respirar, a la miocardiopatía y a la muerte prematura.
SOBRE REGENXBIO Inc.
REGENXBIO es una compañía biotecnológica en una misión para mejorar vidas a través del potencial curativo de la terapia génica. Desde su fundación en 2009, REGENXBIO ha sido prisionera en el campo de la terapia génica con VAA. REGENXBIO está avanzando en una línea de desarrollo en fase avanzada de tratamientos de una única vez para las enfermedades raras y de la retina, incluyendo RGX-202 para el tratamiento de Duchenne; surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) para el tratamiento de la DMAE exudativa y retinopatía diabética, en colaboración con AbbVie y NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo 2 y RGX-111 para el tratamiento de mucopolisacaridosis tipo 1, ambas en colaboración con Nippon Shinyaku. Miles de pacientes han sido tratados con la plataforma VAA de REGENXBIO, incluyendo aquellos que reciben ZOLGENSMA® de Novartis. Las terapias génicas en investigación de REGENXBIO tienen el potencial de cambiar la manera en que la atención médica se ofrece a millones de personas. Para mayor información, visite el siguiente enlace: www.REGENXBIO.com.
DECLARACIONES A FUTURO
Este comunicado de prensa incluye “declaraciones a futuro” dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, en su versión modificada, y la Sección 21E de la Ley del Mercado de Valores de 1934, en su versión modificada. Estas declaraciones expresan una creencia, expectativa o intención y generalmente están acompañadas por palabras que transmiten acontecimientos o resultados futuros previstos como “creer”, “podría”, “será”, “estimar”, “continuar”, “anticipar”, “asumir”, “diseñar”, “pretender”, “esperar”, “poder”, “planear”, “posible”, “predecir”, “buscar”, “deber”, “sería”, o por variaciones de tales palabras o expresiones similares. Las declaraciones a futuro incluyen declaraciones en relación a, entre otras cosas, las operaciones y ensayos clínicos futuros, el tiempo, disponibilidad e interpretación de datos clínicos de REGENXBIO. REGENXBIO basa estas declaraciones a futuro en sus expectativas, suposiciones y análisis actuales hechas por REGENXBIO a la luz de su experiencia y de su percepción de las tendencias históricas, condiciones actuales y desarrollos futuros esperados, así como otros factores que REGENXBIO cree ser apropiados bajo las circunstancias. Sin embargo, el hecho de que los resultados y desarrollos reales coincidan con las expectativas y predicciones de REGENXBIO está sujeto a un número de riesgos e incertidumbres, incluyendo riesgos relacionados con el proceso de revisión de la FDA, el desarrollo y lanzamiento a tiempo de productos nuevos, la capacidad de obtener y mantener la aprobación regulatoria de productos candidatos, tendencias y retos en el negocio y mercados en los cuales opera REGENXBIO, el tamaño y crecimiento de mercados potenciales para productos candidatos y la capacidad de servir a esos mercados, el rango y grado de aceptación de productos candidatos, y otros factores, muchos de los cuales están más allá del control de REGENXBIO. Puede referirse a las secciones “Factores de riesgo” y “Análisis de la Dirección y Análisis de la Condición Económica y Resultados de Operaciones” del Reporte Anual sobre la Forma 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025, y las secciones similares tituladas “factores de riesgo” de los Reportes Trimestrales de REGENXBIO sobre la Forma 10-Q y otros archivos, los cuales se han entregado con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) y están disponibles en el sitio web de la SEC en WWW.SEC.GOV. Todas las declaraciones a futuro hechas en este comunicado de prensa tienen una cualificación expresa por las declaraciones preventivas contenidas o referidas en el presente documento, Los resultados reales o desarrollos anticipados podrían no realizarse o, incluso si se realizara sustancialmente, podrían no tener las consecuencias o efectos esperados en REGENXBIO o sus negocios u operaciones. Tales declaraciones no son garantías del comportamiento futuro y los resultados reales o desarrollos podrían diferir materialmente de aquellos proyectados en las declaraciones a futuro. Se advierte a los lectores no confiar completamente en las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Estas declaraciones a futuro son a la fecha del mismo comunicado de prensa. REGENXBIO no tiene obligación, y específicamente rechaza cualquier obligación, de actualizar o revisar cualquiera de las declaraciones a futuro, a menos de que se le requiera por ley, ya sea como resultado de información nueva, eventos futuros o cualquier otra circunstancia.
Zolgensma® es una marca registrada de Novartis AG. Todas las demás marcas referidas en el presente documento son marcas registradas de REGENXBIO.
Contactos:
Dana Cormack
Comunicación Corporativa
Inversores:
George E. MacDougall
Relaciones con Inversores
(Logo de REGENXBIO)
Puede ver el contenido original para descargar el contenido multimedia: www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-completes-dosing-in-confirmatory-study-of-rgx-202-marking-completion-of-registrational-development-program-and-supporting-planned-bla-submission-in-q3-2026-302808616.html.
FUENTE REGENXBIO Inc.
Cita del comunicado de prensa original
REGENXBIO. “REGENXBIO Completes Dosing in Confirmatory Study of RGX-202, Marking Completion of Registrational Development Program and Supporting Planned BLA Submission in Q3 2026”. REGENXBIO, 24 Jun. 2026, ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-completes-dosing-confirmatory-study-rgx-202-marking. Comunicado de prensa.
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