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3 de junio de 2026 07:30 a.m., Hora del Este
– La Cohorte de Expansión Registracional inscribió a 71 participantes; se espera tener datos preliminares en el primer trimestre de 2027 –
WALTHAM, Mass. 3 de junio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ: DYN), una compañía clínica enfocada en ofrecer mejoras funcionales para personas que viven con enfermedades neuromusculares de causas genéticas, anunció hoy que ha finalizado el reclutamiento en la Cohorte de Expansión Registracional (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 ACHIEVE de zeleciment basivarsen (z-basivarsen, también conocida como DYNE-101) para personas con distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
“Completar la inscripción en la Cohorte de Expansión Registracional del ensayo ACHIEVE es un hito importante conforme avanzamos en esta terapia, posiblemente la mejor de su clase, diseñada para abordar la naturaleza multi-sistema de la DM1”, dijo el Dr. Doug Kerr, PhD y director médico de Dyne. “Esperando contar con los datos de esta cohorte en el primer trimestre del próximo año, creemos que estamos bien posicionados para mostrar una mejora significativa en la miotonía y las tendencias de los resultados funcionales importantes para respaldar un posible envío de solicitud para la aprobación acelerada en EE. UU. Esperamos que este gran interés que hemos visto en la terapia z-basivarsen respalde el reclutamiento en el ensayo de Fase 3 confirmatorio en curso de HARMONIA”.
Hitos clave de Z-Basivarsen
- Se planea contar con los datos preliminares de la REC de ACHIEVE para el primer trimestre (Q1) de 2027, para respaldar un posible envío de la solicitud para Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) en el tercer trimestre (Q3) de 2027.
- Dyne planea usar los datos de la REC y de los participantes ya inscritos en la parte de múltiples dosis ascendientes (MAD, por sus siglas en inglés) y la extensión a largo plazo en curso del ensayo ACHIEVE, para respaldar el posible envío de solicitud para la aprobación acelerada.
- Dyne espera un posible lanzamiento en EE. UU. de z-basivarsen en la primera mitad (H1) de 2028, asumiendo que la FDA otorgue una revisión prioritaria y la aprobación se haga en el cronograma previsto.
- Dyne continúa también buscando vías de aprobación fuera de EE. UU. de z-basivarsen para la DM1.
Sobre el Ensayo ACHIEVE
ACHIEVE es un ensayo clínico a nivel global de Fase 1/2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de zeleciment basivarsen (z-basivarsen, también conocida como DYNE-101) en pacientes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1). La parte de dosis múltiples ascendentes (MAD) resultó en la selección de una dosis para registro y el régimen de 6.8 mg/kg de z-basivarsen administrado cada ocho semanas. Una Cohorte de Expansión Registracional que respalde los posibles envíos de solicitudes regulatorias, incluyendo la aprobación acelerada en EE. UU., ya finalizó el reclutamiento. El parámetro principal para esta cohorte es el cambio del valor basal en la miotonía del dedo medio, medida por el tiempo de apertura de la mano en video (vHOT, por su abreviatura en inglés) a los 6 meses, en comparación con el placebo. Para mayor información sobre el ensayo ACHIEVE, puede visitar www.clinicaltrials.gov (NCT05481879) y euclinicaltrials.eu (EUCT2023-510353-42-00).
Sobre Zeleciment Basivarsen (z-basivarsen, también conocida como DYNE-101)
Z-basivarsen es una terapia en investigación siendo evaluada en el ensayo clínico global de Fase 1/2 ACHIEVE con el reclutamiento completo y el ensayo clínico global de Fase 3 confirmatorio HARMONIA para personas que viven con DM1. Z-basivarsen consiste en un oligonucleótido antisentido (ASO, por su abreviatura en inglés) conjugado a un fragmento de unión al antígeno (Fab, por su abreviatura en inglés) que se une al receptor 1 de anti-transferrina (TfR1, por su abreviatura en inglés) para permitir la administración al músculo y el sistema nervioso central. Está diseñado para ofrecer mejoras funcionales en personas que viven con DM1 al reducir el ARN DMPK tóxico nuclear para liberar las proteínas de empalme y permitir el procesamiento normal del ARNm. Z-basivarsen ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Fast Track (Vía Rápida) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés), así como la designación de Medicamento Huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW, por sus siglas en inglés) en Japón para el tratamiento de la DM1.
Sobre la Distrofia Miotónica (DM1)
La Distrofia Miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad neuromuscular genética rara progresiva con alta morbilidad y mortalidad temprana. La DM1 afecta a alrededor de 40,000 personas en EE. UU y 55,000 personas en la Unión Europea. La severidad de los síntomas y el ritmo de la progresión varía. Los síntomas pueden comenzar en cualquier punto en la vida de una persona afectada, dependiendo del subtipo de DM1. El inicio en la adultez de los síntomas de DM1 normalmente aparecen entre los 20 y 40 años de edad. La DM1 es causada por mutaciones en el gen DMPK, conduciendo a una alteración generalizada del empalme del ARN, conocida como spliceopatía, la cual impulsa las manifestaciones multi-sistema de la enfermedad. Las personas experimentan un amplio espectro de síntomas, incluyendo debilidad muscular a lo largo de todo el cuerpo, miotonía o dificultad para relajar los músculos, somnolencia excesiva durante el día, fatiga, sueño sin regular, problemas cognitivos, arritmias cardíacas, problemas respiratorios y disfunción gastrointestinal. A pesar de que la causa genética de la DM1 se entiende claramente, no existen actualmente tratamientos modificadores de la enfermedad para la DM1.
Sobre Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics está enfocada en ofrecer mejoras funcionales para las personas que viven con enfermedades neuromusculares causadas genéticamente. Desarrollamos terapias que se orienten al músculo y el sistema nervioso central (SNC) para abordar la raíz de la causa de la enfermedad. La compañía se encuentra avanzando en programas clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica, tipo 1 (DM1) así como en programas preclínicos para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD, por sus siglas en inglés), la enfermedad de Pompe y múltiples mutaciones en la DMD. En Dyne, estamos en una misión para ofrecer mejoras funcionales para personas, familias y comunidades. Puede conocer más en el siguiente enlace: https://www.dyne-tx.com/ y seguirnos en X, LinkedIn y Facebook.
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que involucran riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, aparte de las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones en referencia a la estrategia de Dyne, operaciones futuras, prospectos y planes, objetivos de manejo, el potencial de la plataforma FORCE, el potencial clínico de zeleciment basivarsen (z-basivarsen, también conocida como DYNE-101) y los resultados posibles del ensayo ACHIEVE, el tiempo para obtener los datos anticipados de la Cohorte de Expansión Registracional, el contenido y el tiempo para el envío previsto de la solicitud de la Licencia para Productos Biológicos y la posibilidad de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgar la aprobación acelerada, la capacidad de respaldar el reclutamiento del ensayo confirmatorio de Fase 3 HARMONIA, el tiempo y la posibilidad de un lanzamiento en EE. UU. de z-basivarsen para la distrofia miotónica tipo 1, constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las palabras “anticipar”, “creer”, “continuar”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “puede”, “objetivo”, “en curso”, “planear”, “predecir”, “proyectar”, “potencial”, “debería”, “será” o “sería”, o la forma negativa de estos términos, u otra terminología comparable son para identificar declaraciones a futuro, aunque no todas las declaraciones a futuro contienen estas palabras identificables. Dyne podría no lograr estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro, y usted no debería confiar completamente en estas declaraciones a futuro. Los resultados o eventos reales podrían diferir materialmente de estos planes, intenciones, o expectativas mostradas en estas declaraciones a futuro como resultado de varios factores importantes, incluyendo: incertidumbres inherentes a la identificación y desarrollo de productos candidatos, incluyendo la iniciación y completación de estudios preclínicos y clínicos; incertidumbres como la disponibilidad y el tiempo para los resultados de estudios preclínicos y clínicos, el tiempo y la capacidad de Dyne de reclutar pacientes en los ensayos clínicos, incertidumbres como los resultados de los ensayos de la Compañía, ya sea que respalden las solicitudes regulatorias y el tiempo de los envíos regulatorios, incertidumbres a la interpretación de la FDA y otras autoridades reguladoras de los datos de los ensayos clínicos de Dyne y el proceso de aprobación regulador, incluyendo la disponibilidad de las vías de aprobación acelerada; si los recursos de tesorería de Dyne serán suficientes para financiar sus gastos de explotación previsibles e imprevisibles, así como sus necesidades de inversión; así como los riesgos e incertidumbres identificados en los documentos de Dyne completados con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés), incluyendo la Forma 10-Q más reciente de la compañía y en archivos subsecuentes de Dyne que pudiera hacer con la SEC. Además, las declaraciones a futuro incluidas en este comunicado de prensa representan las ideas de Dyne a la fecha del mismo comunicado de prensa. Dyne anticipa que los eventos y desarrollos subsecuentes harán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque Dyne puede decidir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber específicamente que no tiene obligación de hacerlo. Estas declaraciones a futuro no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa.
Contactos:
Inversores
Mia Tobias
781-317-0353
Media
Stacy Nartker
781-317-1938
Cita del comunicado de prensa original
Dyne Therapeutics. “Dyne Therapeutics Announces Completion of Enrollment in Registrational Expansion Cohort of ACHIEVE Trial of Z-Basivarsen for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)”. Dyne Therapeutics. 3 Jun. 2026, www.globenewswire.com/news-release/2026/06/03/3305941/0/en/dyne-therapeutics-announces-completion-of-enrollment-in-registrational-expansion-cohort-of-achieve-trial-of-z-basivarsen-for-myotonic-dystrophy-type-1-dm1.html. Comunicado de prensa.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Dyne Therapeutics Announces Completion of Enrollment in
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