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7 de mayo de 2026
–Inicio del ensayo clínico de Fase 3 IMPACT DUCHENNE aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo como parte del programa de desarrollo multi-ensayo e integrado diseñado para respaldar el registro y autorizaciones reglamentarias para la terapia SGT-003 –
–Solid recibió una opinión positiva de la Agencia Europea de Medicinas en su Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para la terapia SGT-003, estableciendo una alineación con el marco de desarrollo clínico pediátrico en Europa –
–46 participantes han recibido dosis de SGT-003 en el ensayo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE usando un régimen de inmunomodulación profiláctica a base de esteroides únicamente; SGT-003 ha sido bien tolerada de manera general al 4 de mayo de 2026, fecha del corte –
CHARLESTON, Mass., 7 de mayo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences, Inc. (NASDAQ: SLDB) (la “Compañía” o “Solid”), una compañía de ciencias de la vida que desarrolla medicinas de precisión genética para enfermedades neuromusculares y cardíacas, el día de hoy anunció que se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo IMPACT DUCHENNE, el ensayo clínico de Fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la compañía realizado en múltiples países que investiga la terapia SGT-003 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).
IMPACT DUCHENNE y los ensayos clínicos de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE en curso son componentes de un programa de desarrollo clínico multi-ensayo integrado que se desarrolla para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis única por vía intravenosa de la terapia SGT-003 en personas que viven con Duchenne. Desde el inicio del ensayo INSPIRE DUCHENNE en junio de 2024, SGT-003 ha sido administrada a 46 participantes, siendo 30 los participantes dosificados a finales de año en 2025. Al 4 de mayo de 2026, fecha de corte de seguridad, SGT-003, la cual se administra usando un régimen de inmunomodulación profiláctica a base de esteroides únicamente, ha sido bien tolerada de manera general sin observar casos de lesión hepática inducida por el fármaco, miocarditis, microangiopatía trombótica o síndrome hemolítico-urémico atípico.
El inicio del ensayo de Fase 3 IMPACT DUCHENNE refleja el enfoque metódico de Solid para generar datos clínicos bien controlados en un entorno aleatorizado y ciego, con el fin de respaldar una posible aprobación acelerada e informar futuras interacciones con las autoridades reguladoras. La Compañía continúa colaborando con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) y se compromete a colaborar de forma continua con la Agencia para abordar las necesidades no cubiertas en la distrofia muscular de Duchenne.
“La administración de la dosis al primer participante de nuestro ensayo de Fase 3 marca un momento crucial para Solid Biosciences y para la comunidad Duchenne”, dijo Gabriel Brooks, Dr. en Medicina y director médico de Solid Biosciences. “Con el inicio de un ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo, estamos reforzando nuestra convicción en la terapia SGT-003 y nuestro compromiso continuo con la generación de datos bien controlados y de alta calidad. Las familias que conviven con Duchenne siguen enfrentándose a decisiones terapéuticas difíciles en un contexto de importantes necesidades médicas no cubiertas. Solid se mantiene enfocada en ayudar a informar a la comunidad Duchenne sobre posibles opciones de tratamiento adicionales a través de la evaluación clínica responsable y rigurosa de la terapia SGT-003”.
El primer participante recibió la dosis en Australia en el Hospital Infantil de Westmead.
Actualizaciones regulatorias a nivel mundial
En EE. UU., Solid anunció anteriormente el resultado de una reunión de tipo C con la FDA, durante la cual se llegó a un acuerdo sobre el diseño general del ensayo IMPACT DUCHENNE, incluyendo el parámetro de valoración principal preespecificado: el cambio respecto al valor basal a los 18 meses en la velocidad del tiempo de levantamiento desde la posición supina (TTR, por sus iniciales en inglés). El ensayo de Fase 3 está diseñado para desempeñar un papel clave en el respaldo de diversas vías regulatorias tanto en EE. UU. como fuera de EE. UU. Además, SGT-003 ha recibido por parte de la FDA las designaciones de vía rápida (Fast Track), medicamento pediátrico raro y medicamento huérfano.
Solid también ha logrado un progreso significativo en el avance de la estrategia regulatoria de SGT-003 a nivel mundial. La empresa ha recibido una opinión favorable del Comité Pediátrico de la EMA sobre su Plan de Investigación Pediátrica (PIP), lo que supone una alineación con el marco de desarrollo pediátrico propuesto para la terapia en Europa. La aprobación de un PIP es necesaria para una futura solicitud de autorización de comercialización. La finalización del PIP, junto con la obtención de la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea, reflejan los avances de Solid en el desarrollo de SGT-003 en Europa.
Además, Solid fue una de las tres únicas empresas beneficiarias del «Innovation Passport» en el marco del programa del Reino Unido Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP), que se centra de forma más selectiva en productos transformadores que abordan necesidades clínicas no cubiertas. Solid ha llevado a cabo múltiples iniciativas en el marco de esta designación con el objetivo de acelerar el tiempo de comercialización y facilitar el acceso de los pacientes.
Sobre Duchenne
Duchenne es una enfermedad genética que provoca el desgaste o atrofia muscular, afectando predominantemente a niños, con síntomas apareciendo normalmente entre los tres y cinco años de edad. Duchenne es una enfermedad progresiva e irreversible y, en última instancia, mortal que afecta aproximadamente uno de cada 5,000 nacimientos masculinos vivos y tiene una prevalencia de 5,000 a 15,000 casos sólo en Estados Unidos, representando una necesidad por cubrir importante.
Sobre la terapia SGT-003
La terapia SGT-003 es una terapia génica en investigación que contiene un constructo de microdistrofina novedoso y su propia cápside de última generación, POLARIS-101TM (previamente conocida como AAV-SLB101), la cual fue diseñada sensatamente para dirigirse a los receptores de integrina, y ha mostrado transducción músculoesquelética y cardiaca mejorada, con una menor orientación hacia el hígado según los datos del ensayo clínico de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE y en estudios no clínicos. El constructo de miscrodistrofina de la terapia SGT-003 particularmente incluye los dominios R16/R17, los cuales localizan la nNOS al músculo. Los estudios no clínicos han mostrado que la nNOS puede mejorar el flujo sanguíneo al músculo, reduciendo así la degradación muscular de la isquemia y la fatiga muscular. Todas estas características juntas de diseño sugieren que la terapia SGT-003 podría ser una posible terapia génica en investigación, la mejor de su clase, para el tratamiento de Duchenne.
Sobre el programa de desarrollo de la terapia SGT-003
El programa de desarrollo clínico de SGT-003 consiste de dos ensayos clínicos multinacionales, el ensayo de Fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE y el ensayo de Fase 3 IMPACT DUCHENNE, los cuales juntos fueron diseñados para generar un paquete de datos integrales para respaldar las posibles autorizaciones regulatorias.
INSPIRE DUCHENNE es un ensayo clínico de Fase 1/2 abierto, de una sola dosis, primero en humanos y con varias sedes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de una dosis única de la terapia SGT-003 en participantes pediátricos que tienen un diagnóstico genéticamente confirmado de Duchenne. El ensayo se está llevando a cabo en sedes clínicas en Estados Unidos, Canadá, el Reino Unido e Italia.
IMPACT DUCHENNE es un ensayo de Fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia de la dosis única de la terapia SGT-003 en pacientes ambulatorios con un diagnóstico genéticamente confirmado de Duchenne. Las sedes clínicas actualmente están activas en Australia y Canadá, y se espera que se activen sedes clínicas adicionales en el Reino Unido y Estados Unidos durante la segunda mitad de 2026, se prevé que le sigan centros en la Unión Europea, siempre que se obtengan las autorizaciones reglamentarias.
Sobre Solid Biosciences
Solid Biosciences en una compañía de medicina genética de precisión enfocada en avanzar en un portafolio de candidatos a terapia génica que se orientan a enfermedades cardíacas y neuromusculares raras, incluyendo la terapia SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), la terapia SGT-212 para la ataxia de Friedreich (FA), la terapia SGT-501 para la taquicardia ventricular polimorfa catecolaminérgica (TVPC), la terapia SGT-601 para la miocardiopatía dilatada mediada por el gen TNNT2, y demás enfermedades genéticas cardiacas mortales. La Compañía está también enfocada en desarrollar bibliotecas innovadoras de reguladores genéticos y otras tecnologías habilitantes con potencial prometedor de impactar significativamente la administración de terapias génicas a lo largo de la industria. Solid está avanzando en su línea de desarrollo diversa y plataforma de administración buscando unir a expertos en ciencia, tecnología, y manejo y cuidado de enfermedades. Enfocada en los pacientes y fundada por aquellos directamente impactados por Duchenne, la misión de Solid es mejorar las vidas diarias de pacientes que viven con enfermedades raras devastadoras. Para más información, por favor visite: www.solidbio.com.
Nota aclaratoria sobre declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene “declaraciones a futuro” dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluyendo declaraciones respecto a las expectativas, planes, y prospectos futuros de la compañía; la habilidad de lograr y ejecutar exitosamente las metas de la compañía, los beneficios anticipados de la terapia SGT-003; estrategias y expectativas del programa SGT-003 de la compañía; expectativas para la inscripción planificada, interacciones regulatorias planificadas y otras vías de aprobación posibles para la terapia SGT-003; y otras declaraciones que contengan las palabras “anticipa”, “cree”, “continúa”, “podría”, “estima”, “espera”, “pretende”, “puede”, “planea”, “potencial”, “predice”, “proyecta”, “debería”, “orientarse”, “sería”, “trabajar” y expresiones similares. Las declaraciones a futuro contenidas aquí se basan en las expectativas actuales de la gerencia sobre eventos futuros y están sujetas a numerosos riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran material y negativamente de aquellos establecidos, asumidos por tales declaraciones a futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, pero no se limitan, a riesgos asociados con la habilidad de la compañía de avanzar en las terapias SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 y otros programas preclínicos, bibliotecas de cápsides, y otras tecnologías en los tiempos esperados o en su totalidad; obtener y mantener las aprobaciones necesarias de la FDA y otras autoridades reguladores; replicar en ensayos clínicos los resultados positivos encontrados en estudios preclínicos y ensayos clínicos de etapas tempranas de los candidatos a producto de la compañía; producir cantidades suficientes del fármaco producto en tiempo y mantener un suministro para respaldar nuestro desarrollo clínico y potencial comercialización; obtener, mantener o proteger los derechos de propiedad intelectual relacionada con sus productos candidatos; replicar los datos preliminares o provisionales de ensayos clínicos en los datos finales de tales ensayos; competir exitosamente con otras compañías que buscan desarrollar tratamientos y terapias génicas para Duchenne, FA, TVPC y otros tratamientos y terapias génicas cardíacas y neuromusculares; gestionar gastos; y obtener el capital adicional importante necesario, en el tiempo necesario, para continuar el desarrollo de las terapias SGT-003, SGT-212, SGT-501, SGT-601 y otros candidatos; lograr sus objetivos de negocios y continuar como una empresa en funcionamiento. Para una conversación de otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podrían causar que los resultados reales de la compañía difieran de aquellos contenidos en las declaraciones a futuro, revise la sección “Factores de Riesgo”, así como conversaciones de riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes, en los archivos más recientes de la compañía con la Comisión de Valores y Bolsa (SEC, por sus siglas en inglés). Además las declaraciones a futuro incluídas en este comunicado de prensa representan las apreciaciones de la compañía a la fecha del mismo y no deberían ser completamente confiables para representar las ideas de Dyne a cualquier fecha subsecuente a la fecha de este comunicado de prensa. La compañía anticipa que los eventos subsecuentes y desarrollos causarán que estas ideas cambien. Sin embargo, aunque la compañía podría elegir actualizar estas declaraciones a futuro en algún momento en el futuro, hace saber que no tiene obligación de hacerlo.
Contacto con Inversores de Solid Biosciences
Nicole Anderson
Directora, Relaciones con Inversores y Comunicación Corporativa
Solid Biosciences Inc.
(Logo de Solid Biosciences)
Fuente: Solid Biosciences Inc.
Cita del comunicado de prensa original
Solid Biosciences. “Solid Biosciences Doses First Participant in Phase 3 IMPACT DUCHENNE Clinical Trial Evaluating SGT-003 in Duchenne Muscular Dystrophy”. Solid Biosciences, 7 May. 2026, investors.solidbio.com/news-releases/news-release-details/solid-biosciences-doses-first-participant-phase-3-impact.
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