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La agencia acepta el reenvío de Scholar Rock y fija el 30 de septiembre como fecha para la decisión
Escrito por Marisa Wexler, MS | 8 de mayo de 2026
- Se espera tener una decisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. sobre si aprueba o no el fármaco apitegromab, un agente que fortalece los músculos para su uso en la AME, el 30 de septiembre.
- La agencia reguladora ha aceptado una solicitud reenviada por el desarrollador Scholar Rock, la cual establece que están listos para lanzar la terapia en infusión.
- Los ensayos clínicos han demostrado mejoras en la función motora con el uso de la terapia, especialmente en pacientes más jóvenes.
Se espera que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) decida en los siguientes meses si aprueba o no apitegromab, un agente experimental fortalecedor de músculo diseñado para aprobar la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME).
Scholar Rock, la compañía que desarrolla apitegromab, reenvió su solicitud hace aproximadamente un mes buscando la aprobación de la terapia para niños y adultos con AME. La FDA aceptó esa solicitud, con una fecha de decisión para el 30 de septiembre.
“Con la aceptación de la FDA de nuestra solicitud de apitegromab, hemos logrado otro hito importante conforme trabajamos con urgencia para cumplir con nuestra misión de ofrecer el primer tratamiento en el mundo orientado al músculo para la comunidad AME”, dijo David L. Hallal, presidente y CEO de Scholar Rock, en un comunicado de prensa de la compañía anunciando los resultados financieros del primer trimestre.
“Esta será la segunda vez que la FDA revisa una solicitud que busca la aprobación de apitegromab. La agencia declinó previamente la aprobación de la terapia debido a complicaciones en una de las sedes de fabricación operada por la planta de envasado y acabado subcontratada por la compañía, es decir, un centro de fabricación responsable de los pasos finales en el empaquetado para el fármaco, como asegurarse que el producto sea esterilizado, conocida como Catalent Indiana. La sede de Bloomington, Indiana, ahora es propiedad completa y operada por Novo Nordisk.
Scholar Rock ha estado trabajando desde entonces con la sede y la FDA para abordar estas cuestiones. La agencia regulatoria ya completó un reinspección de Catalent Indiana para la revisión nueva, esperando tener retroalimentación durante los próximos meses. Scholar Rock tiene lista también una segunda sede, la cual se espera empiece a fabricar apitegromab antes de que la agencia emita su decisión.
El desarrollador está ‘listo para lanzar’ apitegromab en EE. UU.
Scholar Rock dijo que se encuentra activamente preparándose para el lanzamiento comercial de apitegromab, para que la terapia pueda estar disponible inmediatamente tras la aprobación, si en última instancia es otorgada.
“Estamos agradecidos por el alto nivel de compromiso continuo de la FDA y nos complace que este importante progreso continúe haciéndose en las dos sedes de fabricación operadas por la planta de envasado y acabado. Nuestro equipo comercial en EE. UU. se mantiene listo para lanzar apitegromab ya sea el mismo día o previo a la fecha esperada de decisión el 30 de septiembre”, mencionó Hallal.
Apitegroman está también bajo revisión en la Unión Europea, y Scholar Rock dijo que espera la retroalimentación inicial del Comité para Productos Medicinales de Uso Humano, una división de la Agencia Europea de Medicinas (EMA, por sus siglas en inglés), este verano. Ese comité es responsable de dar recomendaciones sobre si las medicinas humanas deberían aprobarse para su uso en la Unión Europea (UE).
El desarrollador dijo que está planeando lanzar apitegrimab en Europa durante la segunda mitad del año, comenzando con Alemania.
En la AME, las células nerviosas que controlan el movimiento mueren, comúnmente debido a niveles bajos de la proteína SMN. Los tratamientos modificadores de la enfermedad que potencian los niveles de la proteína SMN pueden retrasar la progresión de la enfermedad, pero muchos pacientes continúan experimentando debilidad muscular.
Apitegroman tiene por objetivo potenciar la fuerza muscular al bloquear la miostatina, una proteína que normalmente previene el crecimiento muscular excesivo. Se espera que la inhibición de esta proteína promueva el crecimiento muscular y aumente la fuerza muscular en personas con AME.
La solicitud de Scholar Rock se basa principalmente en los datos del ensayo clínico de Fase 3 SAPPHIRE (NCT05156320), el cual evaluó apitegromab frente a un placebo en 188 niños y adultos jóvenes. El ensayo había inscrito a participantes con AME tipo 2 o tipo 3, de 2 a 21 años de edad, quienes podían sentarse de manera independiente.
El tratamiento fue administrado como una infusión por vía intravenosa mensual durante un año, junto con las terapias aprobadas para la AME, Spinraza (nusinersen) o Evrysdi (ridisplam).
El ensayo de Fase 3 cumplió su objetivo principal, demostrando que los pacientes que recibieron apitegromab tuvieron mejoras significativas en la función motora en comparación con aquellos que recibieron placebo. Los análisis indicaron que los pacientes que eran más jóvenes y empezaron el tratamiento antes tendieron a reportar las mayores mejoras en la función motora. No se reportaron efectos secundarios serios relacionados a apitegromab en el estudio.
Scholar Rock está llevando a cabo ahora un ensayo de Fase 2 por separado, llamado OPAL (NCT07047144), el cual evalúa apitegromab como una terapia adicional a las terapias para la AME en bebés y niños pequeños con AME menores de 2 años. El ensayo OPAL está inscribiendo participantes en alrededor de dos docenas de sedes a lo largo de EE. UU. y Europa.
Scholar Rock está también desarrollando una versión de inyección subcutánea (o bajo la piel) de la terapia experimental, la cual podría administrarse en casa por los pacientes o sus cuidadores. La compañía dijo que planea comunicarse con las autoridades reguladoras sobre esta versión autoadministrada una vez que la versión en infusión se apruebe.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA sets Sept. 30 date for decision on SMA therapy apitegromab
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