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Expertos colaborarán para evaluar nuevas terapias prometedoras
Escrito por Marisa Wexler, MS | 21 de abril de 2026
La organización sin fines de lucro dirigida por pacientes The Speak Foundation ha anunciado el lanzamiento de los Centros de Excelencia LGMD, una alianza novedosa de clínicas dedicada a mejorar la atención para las personas afectadas por la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés).
“Históricamente, la LGMD ha enfrentado barreras significativas frente al desarrollo terapéutico debido a la infraestructura de cuidados fragmentada y a las poblaciones de pacientes que son extremadamente reducidas”, dijo Kat Bryant Knudson, fundadora de The Speak Foundation y quien vive con LGMD, en un comunicado de prensa. “Al crear una red coordinada de centros clínicos con un Coordinador de Cuidados de la LGMD, estamos ayudando a preparar el área para la siguiente fase de desarrollo de fármacos y asegurar que los pacientes tengan mayor acceso a la atención sanitaria o que merecen”.
La LGMD no tiene tratamientos aprobados (por ahora)
La LGMD comprende más de 30 formas distintas de distrofia muscular, todas caracterizadas por patrones similares de debilidad muscular que principalmente afectan las caderas y hombros. Actualmente, no hay tratamientos que hayan sido aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para cualquier forma de LGMD, pero eso podría cambiar pronto. Hace unas semanas, Bridgebio Pharma solicitó a la FDA aprobar su terapia oral experimental BBP-418 para el tratamiento de la LGMD, tipo 2i.
Con la posibilidad de los tratamientos aprobados en la mira, los Centros de Excelencia lanzados recientemente tienen por objetivo crear una infraestructura que permita a los expertos en la LGMD colaborar evaluando las nuevas terapias prometedoras y determinar la mejor manera de ofrecer cuidado a los pacientes. Otros grupos de defensa, por nombrar a CureLGMD2i y LGMD Awareness Foundation, también están apoyando la nueva iniciativa.
“La formación de una infraestructura clínica fuerte es uno de los pasos más importantes para acelerar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras”, dijo Knudson. “Los Centros de Excelencia LGMD representan un paso importante más adelante para que pacientes, personal clínico e investigadores colaboren conforme las terapias nuevas emergen”.
Los miembros fundadores de los Centros de Excelencia LGMD incluyen el Centro de Salud de la Universidad de Iowa, la Universidad Commonwealth de Virginia y VCU Health, la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, la Universidad de Minnesota y la Universidad de Texas en San Antonio. La red planea expandirse a demás centros académicos que ya tienen experiencia en el cuidado e investigación de la LGMD.
“Como personal clínico, vemos de primera mano la carga que la atención fragmentada pone en las familias. El modelo de los Centros de Excelencia LGMD prioriza la coordinación y el diagnóstico genético donde haya seguimiento posible y a largo plazo, asegurando que los pacientes reciben la atención integral que evolucione junto con los descubrimientos científicos”, dijo Katherine Mathews, Dra. en Medicina del Centro de Salud de la Universidad de Iowa.
Nicholas Johnson, Dr. en Medicina y neurólogo neuromuscular de VCU Health, agregó que el lanzamiento de la nueva red “representa un paso significativo más adelante para los pacientes y familias que viven con distrofia muscular de cinturas”.
“Nuestra meta es ofrecer una atención coordinada y multidisciplinaria mientras que fortalecemos nuestra preparación para los ensayos clínicos y el acceso a las terapias emergentes. Al colaborar con The Speak Foundation, combinamos la excelencia clínica con infraestructura centrada en el paciente de manera que verdaderamente cubra las necesidades de esta comunidad”, mencionó Johnson.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Patient-led group launches network of clinics to boost LGMD care
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