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- ElevidysTM ha demostrado la capacidad de retrasar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad fatal que causa atrofia muscular, en niños ambulatorios
- El nuevo estudio que permite el registro se basa en seis años de evidencia clínica y retroalimentación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos y la comunidad Duchenne
- La meta es allanar el camino para la presentación de solicitudes regulatorias y facilitar un acceso más amplio para los pacientes en Europa y otras regiones
Basel, 16 de abril de 2026
Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con el objetivo de expandir el acceso de los pacientes. Tras recibir observaciones por parte de la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés) y la comunidad Duchenne, apuntamos a generar datos controlados por placebo adicionales requeridos para una nueva presentación ante las autoridades regulatorias con la EMA y abordar las necesidades urgentes para niños ambulatorios que viven con DMD en Europa y otras regiones por todo el mundo.
“El inicio de este nuevo estudio refleja el compromiso de Roche con la comunidad Duchenne y nuestra determinación para hacer que esta terapia modificadora de la enfermedad esté disponible para niños ambulatorios en Europa y alrededor del mundo,” dice Levi Garraway, Dr. en Medicina, Ph.D., Director Ejecutivo y Jefe de Desarrollo de Productos a nivel Mundial. “Nuestra confianza se basa en datos sólidos a largo plazo que muestran eficacia y seguridad duraderas de Elevidys, junto con la experiencia de tratar a más de mil niños ambulatorios a nivel mundial.”
La DMD es una enfermedad de rápida progresión que causa atrofia muscular y reduce significativamente la esperanza de vida, con un profundo impacto en pacientes y sus familias. Elevidys actualmente está aprobada en nueve países para niños ambulatorios con una mutación DMD confirmada, basados en el estudio de Fase III EMBARK. A través de este estudio nuevo, Roche tiene por objetivo fortalecer el sólido conjunto de datos clínicos sobre Elevidys y facilitar las aprobaciones regulatorias y de reembolso de Elevidys para pacientes ambulatorios en países adicionales.
El estudio evaluará la eficacia y seguridad de Elevidys frente al placebo durante 72 semanas en aproximadamente 100 niños con DMD que han comenzado a caminar a una edad temprana. El parámetro principal del estudio es el cambio en la velocidad del tiempo para levantarse del piso, la cual es un factor pronóstico importante de la futura progresión de la enfermedad. Los participantes iniciales en el grupo placebo serán elegibles para recibir Elevidys después del periodo principal de 72 semanas.
Sobre ElevidysTM (delandistrogene moxeparvovec)
La terapia ElevidysTM es la primera terapia modificadora de la enfermedad aprobada para Duchenne y está diseñada para abordar la causa subyacente de Duchenne a través de la expresión específica en los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos de la proteína microdistrofina de Elevidys. Elevidys es un tratamiento de una sóla aplicación administrado a través de una dosis intravenosa única. Elevidys está contraindicada en pacientes con cualquier deleción en los exones 8 y/o 9, incluyendo una deleción en cualquier parte o de la totalidad de estos exones, en el gen DMD.
Elevidys ha sido estudiada en el programa de terapia génica en desarrollo más grande y amplio para la DMD con el seguimiento más extenso (hasta seis años) en pacientes de todas las edades, y con varias mutaciones DMD. A la fecha, más de 1,200 personas con DMD (más de 1050 de las cuales son ambulatorias) han sido tratadas con Elevidys tanto en entornos clínicos como en condiciones reales. Elevidys está aprobada en nueve países, incluyendo EE. UU., Japón, Brasil, Israel, Emiratos Árabes Unidos, Omán, Baréin, Catar y Kuwait (con criterios específicos para cada país).
Sarepta Therapeutics es responsable de la aprobación regulatoria y comercialización de Elevidys en EE. UU., así como de la fabricación. Roche es responsable de la aprobación regulatoria y comercialización en territorios fuera de la Comercialización en EE. UU. de Elevidys en Japón a través de Chugai Pharmaceutical, miembro de Roche Group.
Sobre Roche en el ámbito de la Neurociencia
La Neurología es el enfoque principal de la investigación y el desarrollo en Roche. Nuestra meta es lograr una ciencia revolucionaria para desarrollar nuevos diagnósticos y tratamientos que ayuden a mejorar las vidas de personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras a nivel global.
Roche se encuentra investigando más de una docena de medicinas para condiciones neurológicas, incluyendo esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, Alzheimer, enfermedad de Huntington, Parkinson y distrofia muscular de Duchenne. Roche Diagnostics ha desarrollado un amplio rango de herramientas aprobadas y en investigación, incluyendo pruebas digitales y analíticas de sangre, así como del líquido cefalorraquídeo (LCR), apuntando a detectar, diagnosticar y monitorear efectivamente condiciones neurológicas. Junto con nuestros colaboradores, estamos comprometidos a impulsar los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles en neurología actuales.
Sobre Roche
Roche (SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY) es una compañía del sector sanitario que ocupa una posición estratégica para evitar, detener y curar enfermedades al unir ciencia y tecnología a lo largo de diagnósticos, medicinas y soluciones digitales.
Roche se fundó en Basel, Suiza en 1896 y el día de hoy es proveedor líder de medicinas transformativas y diagnósticos para millones de personas en más de 150 países alrededor del mundo. Se dedica a abordar los retos sanitarios que ponen una mayor presión en pacientes, familias, comunidades y sistemas sanitarios. A lo largo de sus divisiones de Diagnósticos y Farmaceútica, Roche se enfoca en áreas incluyendo enfermedades oncológicas, neurológicas, cardiovasculares y metabólicas, oftalmología, enfermedades infecciosas e inmunología, con el objetivo de ofrecer un cambio real y positivo para los pacientes, las personas que aman y los profesionales que los cuidan.
Genentech en Estados Unidos es una filial de propiedad exclusiva del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, un innovador principal en el mercado de anticuerpos terapéuticos en el mercado.
Para más información, puede visitar el siguiente enlace: www.roche.com.
Todas las marcas comerciales utilizadas o mencionadas en este comunicado están protegidas por la ley.
Relaciones con los medios de comunicación de Roche a nivel mundial
Teléfono: +41 61 688 8888 / correo electrónico: media.relations@roche.com
| Hans Trees, PhD Teléfono: +41 79 407 72 58 Simon Goldsborough Teléfono: +44 797 32 72 915 Kirti Pandey Teléfono: +41 79 398 38 53 Dr. Rebekka Schnell Teléfono: +41 79 205 27 03 | Lorena Corfas Teléfono: +41 79 568 2495 Karsten Kleine Teléfono: +41 79 461 86 83 Yvette Petillon Teléfono: +41 79 961 92 50 Irène Stephan Teléfono: +41 79 377 83 75 |
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Elevidys media statement_April 2026
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