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12 de marzo de 2026, 9:00 a.m., Hora del Este (EDT)
- Reducción de la progresión de la fibrosis miocárdica medida mediante realce tardío de gadolinio en la resonancia magnética cardíaca (p=0.022).
- Mejora significativa en la fracción de eyección ventricular izquierda frente al placebo en pacientes con miocardiopatía basal.
- El parámetro de valoración compuesto de la prueba estadística global mostró un beneficio general en el tratamiento.
- La Evaluación por Video de Duchenne mostró aproximadamente 83% de retraso en la progresión de la enfermedad (p=0.018), consistente con los resultados de nivel medio (codo) en la evaluación funcional de extremidades superiores v2.0.
- La solicitud de la Licencia para Productos Biológicos de Deramiocel se encuentra en revisión con la FDA, la fecha de resolución prevista para la aplicación de la Ley de Tasas por Medicamentos de Prescripción es el 22 de agosto de 2026.
SAN DIEGO, 12 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy análisis adicionales y nuevos resultados funcionales de su ensayo clínico de Fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), los cuales se presentaron ayer en la Conferencia Científica y Clínica 2026 de Muscular Dystrophy Association (MDA) en Orlando, Florida.
Puntos sobresalientes de la presentación con la MDA:
- Los análisis de la resonancia magnética cardíaca demostraron el impacto de Deramiocel en la estructura cardíaca en pacientes con DMD. La evaluación de realce tardío de gadolinio (LGE, por sus iniciales en inglés), un marcador de la fibrosis miocárdica, mostró una reducción significativa en segmentos de fibrosis miocárdica en pacientes tratados con Deramiocel, frente al placebo, correspondientes a una diferencia en el tratamiento de tres segmentos en la escala funcional a los 12 meses (p=0.022). La presencia de LGE refleja la sustitución del miocardio viable por tejido fibrótico y se asocia con una disfunción cardíaca progresiva y un riesgo de insuficiencia cardíaca en la miocardiopatía en la DMD.
- En pacientes con miocardiopatía basal, Deramiocel demostró un efecto de tratamiento incluso mayor en la función cardíaca. En este subgrupo, el tratamiento supuso una mejora de 3.3 puntos porcentuales en la fracción de eyección ventricular izquierda (LVEF, por sus iniciales en inglés) frente al placebo, correspondiendo a más del 100% de atenuación en el deterioro cardíaco previsto (p=0.017).
- Una prueba estadística global (GST, por sus iniciales en inglés), es decir una combinación que incluye la evaluación funcional de extremidades superiores (PUL v2.0, por sus iniciales en inglés), la LVEF, la Escala de Impresión Clínica Global de la Severidad (PGI-S, por sus iniciales en inglés), demostró un beneficio general del tratamiento estadísticamente significativo, favoreciendo a la terapia Deramiocel (p=0.017). Esta combinación integra múltiples dominios significativos de la enfermedad, reflejando cómo se sienten y cómo se desenvuelven los pacientes.
- Los resultados funcionales adicionales que evalúan el movimiento de llevar la mano a la boca, una medida importante para la independencia del paciente, también se presentaron. Los datos de la Evaluación por Video de Duchenne (DVA, por sus iniciales en inglés), una medida de las actividades de la vida diaria en personas con Duchenne, mostró que la tarea de “comer 10 bocados” supuso aproximadamente 83% de retraso de la progresión de la enfermedad frente al placebo (p=0.018). Estos hallazgos se alinean con los resultados de nivel medio (codo) en la escala PUL v2.0 (p=0.008), proporcionando evidencia que concuerda a lo largo de las medidas funcionales validadas, tanto clínicas como en condiciones reales.
“Estos datos publicados recientemente ofrecen evidencia clínicamente significativa adicional que respalda el impacto potencial de Deramiocel en las vidas diarias y los resultados a largo plazo de los pacientes que viven con Duchenne,” dijo Linda Marbán, Ph. D. y Directora ejecutiva de Capricor. “Nos sentimos motivados de manera particular por la Evaluación por Video de Duchenne, la cual captura tareas funcionales en condiciones reales que importan en mayor medida a los pacientes y familias, incluyendo actividades diarias, como comer de forma independiente. La alineación entre estas medidas funcionales en condiciones reales y la preservación de la función de brazos y manos observada en el ensayo HOPE-3 refuerzan mayormente la relevancia clínica del beneficio de Deramiocel. Con nuestra solicitud de la Licencia para Productos Biológicos actualmente en revisión por la FDA y la fecha de resolución prevista de la PDUFA para el 22 de agosto de 2026, nos mantenemos enfocados en trabajar con la FDA hacia una posible aprobación y llevar esta terapia a los pacientes tan rápido como sea posible.”
Se puede consultar información adicional sobre la Conferencia Científica y Clínica 2026 de Muscular Dystrophy Association en el siguiente enlace: https://www.mda.org/science/conference.
La presentación con la MDA de la Compañía está disponible en la sección de Inversores en el sitio web de Capricor.
Los resultados completos del estudio HOPE-3 se enviaron para su publicación en una revista científica de revisión por pares.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética severa asociada al cromosoma X caracterizada por la degeneración muscular progresiva afectando los músculos esqueléticos, respiratorios y cardiacos. Es causada por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta aproximadamente a 15,000 personas en Estados Unidos y principalmente impacta a niños. Con el tiempo, el deterioro de los músculos cardíacos conduce a la miocardiopatía e insuficiencia cardíaca, la cual es la causa principal de muerte en la DMD. No hay cura y las opciones de tratamiento se mantienen limitadas.
Sobre Deramiocel
La terapia Deramiocel (CAP-1002) está conformada por células derivadas de cardiosferas alogénicas (CDC, por sus iniciales en inglés), un conjunto raro de células cardíacas que en estudios clínicos y preclínicos han mostrado ejercer potentes efectos inmunomoduladores y antifibróticos en la preservación de la función cardiaca y esquelética en distrofias musculares como la DMD. Las CDC actúan al secretar vesículas extracelulares conocidas como exosomas, las cuales actúan sobre los macrófagos y modifican su perfil de expresión para que adopten un fenotipo reparador en lugar de uno proinflamatorio. Las CDC se han investigado en más de 250 publicaciones científicas de revisión por pares y han sido administradas a más de 250 humanos a lo largo de múltiples ensayos clínicos.
Deramiocel ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de la DMD tanto por la FDA en EE. UU como por la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés). Además, ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés) en EE. UU, la designación de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) en Europa, y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, con la cual Capricor puede calificar para un vale de revisión prioritaria en caso de que se apruebe el producto.
Sobre Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una compañía de biotecnología dedicada a avanzar en terapias celulares y basadas en exosomas avanzadas para redefinir el panorama de tratamientos para enfermedades raras. Al frente de nuestra innovación está nuestro productor candidato líder, Deramiocel, una terapia celular alogénica derivada del corazón que actualmente está en desarrollo avanzado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Datos preclínicos y clínicos extensivos han demostrado los efectos potentes inmunomoduladores y antifibróticos de Deramiocel para ayudar a preservar la función muscular cardíaca y esquelética en la DMD. Capricor está también potenciando el poder de su tecnología de exosomas, usando su propia plataforma StealthX™ en el desarrollo preclínico enfocado en vacunología y la administración de oligonucleótidos, proteínas, y terapias de moléculas pequeñas, con el potencial de tratar y prevenir un amplio rango de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos con impulsar los límites de la posibilidad y crear una vía hacia tratamientos transformadores para aquellos que los necesitan. Para más información, puede visitar el enlace capricor.com y seguir a Capricor en sus redes sociales Facebook, Instagram, y X.
Nota de advertencia sobre declaraciones a futuro
Las declaraciones en este comunicado de prensa respecto a la eficacia, seguridad, y uso previsto de los productos candidatos de Capricor; el inicio, realización, tamaño, tiempo y resultados de ensayos clínicos; el avance de la inscripción en ensayos clínicos; planes respecto a la documentación regulatoria, investigación futura y ensayos clínicos; avance regulatorio que involucre productos, incluyendo interacciones futuras con autoridades regulatorias y la habilidad de obtener aprobaciones regulatorias o, de otro modo, llevar los productos al mercado; capacidades de fabricación, fechas para reuniones regulatorias; la posibilidad de que las inspecciones regulatorias requeridas se retrasen o no resulten exitosas, lo que podría retrasar o evitar que el producto tenga aprobación; la habilidad de lograr los hitos en el producto y recibir pagos por hitos de parte de colaboradores comerciales; y cualquier otra declaración sobre las perspectivas, creencias, metas, planes o prospectos del futuro del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquiera de las declaraciones que no sean declaraciones de hecho histórico (incluyendo declaraciones que contengan las palabras “cree”, “planea”, “podría”, “anticipa”, “espera”, “estima”, “debería”, “apunta a”, “será”, “sería” y expresiones similares) deberían también ser consideradas declaraciones a futuro. Existe un número de factores importante que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de aquellos indicados por tales declaraciones a futuro. Información adicional sobre éstos y otros riesgos que podrían impactar los negocios de Capricor se encuentran en el Reporte Anual de Capricor en la Forma 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024, como se documentó con la con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) el 26 de marzo de 2025, y en nuestro reporte trimestral en la Forma 10-Q para el trimestre que finalizó el 30 de septiembre de 2025, como se documentó con la SEC el 10 de noviembre de 2025. Todas las declaraciones a futuro en este comunicado de prensa se basan en la información disponible de Capricor a partir de la fecha del presente documento, y Capricor no asume obligación alguna de actualizar dichas declaraciones a futuro.
Capricor ha establecido un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel para la DMD en Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial en EE. UU. es NS Pharma, Inc.), sujetos a aprobación regulatoria. Deramiocel y la vacuna StealthX™ son candidatos en investigación y no han sido aprobadas para uso comercial en ninguna indicación.
Para más información, por favor contacte a:
Contacto con medios de comunicación de Capricor:
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KCSA Comunicaciones estratégicas
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Contacto con Capricor
AJ Bergmann, Director financiero
858.727.1755
(Logo de Capricor)
Fuente: Capricor Therapeutics
Publicado el 12 de marzo de 2026
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