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El envío está supeditado a que la nueva inspección de la planta de fabricación sea satisfactoria
Escrito por Steve Bryson, PhD | 4 de marzo de 2026
- Apitegromab, una terapia que fortalece los músculos en la AME será reenviada a la FDA para su aprobación.
- La aprobación depende de que la nueva inspección por parte de la FDA en las instalaciones de fabricación sea exitosa, sin problemas de seguridad o eficacia.
- La terapia es una terapia adicional para los pacientes con AME tipo 2/3 que ya se encuentran tomando tratamientos para potenciar la proteína SMN.
Scholar Rock planea volver a enviar la solicitud a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) buscando la aprobación de apitegromab, una terapia en investigación que fortalece los músculos en la atrofia muscular espinal (AME).
El envío depende de que la nueva inspección por parte de la FDA en una de las sedes de fabricación operada por la planta de envasado y acabado subcontratada por la compañía, Catalent Indiana (la cual es parte de Novo Nordisk), sea exitosa, de acuerdo con lo que dijo el desarrollador en un comunicado de prensa de la compañía. Catalent está encargada de los pasos finales en el empaquetado para el fármaco, asegurando que el producto sea esterilizado.
El año pasado, la FDA rechazó la solicitud inicial para apitegromab de la compañía, citando cuestiones de fabricación identificadas durante una inspección general de rutina en la sede. La agencia no expresó tener preocupaciones respecto a la seguridad o eficacia de la terapia.
Los esfuerzos de Scholar Rock para volver a enviar la solicitud comenzaron con una “reunión en persona constructiva y colaborativa” con la FDA a finales del año pasado, la cual incluyó a representantes de la organización Cure SMA y la empresa Catalent.
A inicios de este año, la agencia se reunió con representantes de la sede en Indiana de Catalent para dialogar el progreso de Novo Nordisk al abordar los problemas de las instalaciones. En ese momento, la FDA no solicitó ninguna acción correctiva adicional relacionada con las medidas de saneamiento adoptadas en las instalaciones.
Si se aprueba, se espera tener un lanzamiento en EE. UU de apitegromab para finales de año, de acuerdo con Scholar Rock.
“Estamos motivados por el compromiso continuo de la FDA y su sentido de urgencia compartido, pues Novo Nordisk trabaja con rapidez para remediar su sede de Catalent Indiana,” dijo David L. Hallal, presidente y CEO de Scholar Rock. “Estamos listos para volver a enviar nuestra solicitud de apitegromab luego de la nueva inspección por parte de la FDA en las instalaciones.”
Para ayudar a mejorar un abastecimiento consistente, la compañía está también avanzando para abrir una segunda planta de envasado y acabado ubicada en EE. UU. La transferencia de tecnología y las pruebas de ingeniería están en marcha, con pruebas de fabricación adicionales planeadas para este año. Scholar Rock espera enviar una solicitud suplementaria más adelante este año para añadir esta instalación a su red de fabricantes.
Mientras, la revisión de la solicitud para comercialización de apitegromab en Europa se encuentra en curso, esperando una decisión para junio de este año. Scholar Rock se está preparando para un posible lanzamiento en Europa durante la segunda mitad de este año, empezando en Alemania, y al mismo tiempo continúa con la educación sobre la enfermedad y los esfuerzos de colaboración con los proveedores de servicios de salud y grupos de defensa.
La terapia apitegromab bloquea la proteína que normalmente limita el crecimiento muscular
La AME es causada principalmente por mutaciones genéticas que resultan en niveles reducidos de la proteína MSN, una proteína esencial para la salud de las neuronas motoras, las células nerviosas especializadas que controlan el movimiento muscular. Cuando los niveles de la proteína SMN son muy bajas, las neuronas motoras gradualmente se dañan y mueren, conduciendo a los síntomas característicos de debilidad y desgaste muscular.
Varios tratamientos disponibles actualmente incrementan los niveles de la proteína SMN, mejorando significativamente los resultados para muchas personas con AME y retrasando la progresión de la enfermedad. A pesar de estos beneficios, muchos pacientes continúan experimentando debilidad muscular.
La terapia apitegroman fue desarrollada como una terapia adicional para pacientes con AME quienes ya se encontraban tomando tratamientos para potenciar la proteína SMN. Está orientada al músculo directamente al bloquear la miostatina, una proteína que normalmente limita el crecimiento muscular. Al reducir la actividad de la miostatina, apitegromab tiene por objetivo ayudar a mejorar la fuerza y funcionalidad muscular en personas que viven con AME.
La solicitudes de Scholar Rock para la aprobación de apitegromab fueron respaldadas por los resultados del ensayo clínico de Fase 3 SAPPHIRE (NCT05156320). El estudio inscribió a más de 180 niños y adultos jóvenes, de 2 a 21 años de edad, con AME tipo 2 o tipo 3. Todos los participantes estaban ya recibiendo tratamientos para la AME aprobados, ya fuera Spinraza (nusinersen) o Evrysdi (ridisplam).
El estudio cumplió con su meta principal, mostrando que los pacientes que recibieron apitegromab, administrada por infusión en el torrente sanguíneo, tuvieron mejoras mayores significativamente en una medida estandarizada de la función motora que aquellos que recibieron un placebo. No se reportaron efectos secundarios serios con apitegromab durante el estudio.
La terapia apitegromab está siendo también puesta a prueba en bebés y niños pequeños con AME, hasta los 2 años de edad, en el ensayo clínico de Fase 2 OPAL (NCT07047144). Para ser elegibles, los participantes deben haber recibido una terapia génica orientada al gen SMN1 o estar en continuo tratamiento con una terapia orientada al gen SMN2. Las inscripciones y la dosificación se encuentran en curso en sedes de EE. UU. y Europa.
Para hacer el tratamiento más conveniente, Scholar Rock está desarrollando una versión subcutánea (por debajo de la piel) de apitegromab, diseñada para que pacientes o cuidadores administren una inyección de bajo volumen, y potencialmente sea un autoinyector. Un estudio de Fase 1 en voluntarios sanos ya se completó, y se están llevando a cabo nuevos avances, incluyendo reuniones planeadas con reguladores estadounidenses y europeos.
En preparación para una posible aprobación, Scholar Rock está expandiendo su equipo comercial en EE. UU. y fortaleciendo sus relaciones con centros de tratamiento AME y compañías aseguradoras. La empresa dice que sus esfuerzos de alcance se enfocan en aumentar la concientización sobre la importancia de orientarse a la unidad motora completa, es decir tanto la neurona motora como el músculo, al tratar la AME.
“Nuestra mayor prioridad es servir a niños y adultos que viven con AME al llevar la terapia apitegromab a través del proceso de revisión regulatorio tan rápido como sea posible,” mencionó Hallal.
Sobre el Autor
Steve Bryson, PhD Steve tiene un doctorado en bioquímica por la Facultad de Medicina de la Universidad de Toronto, Canadá. Como científico médico durante 18 años, trabajó en la academia y la industria, donde su trabajo de investigación se enfocó en el descubrimiento de nuevas vacunas y medicinas para tratar desórdenes inflamatorios y enfermedades infecciosas. Steve es un autor que ha sido publicado en múltiples revistas científicas de revisión por pares y un inventor patentado.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Developer to resubmit FDA application for SMA drug apitegromab
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