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26 de junio de 2026
– Reunión del Comité Asesor agendada para el 29 de julio de 2026 –
– Solicitud de Licencia de Productos Biológicos en pie según lo planeado con la fecha PDUFA de resolución prevista para el 22 de agosto de 2026 –
SAN DIEGO, 26 de junio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía biotecnológica que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para enfermedades raras, anunció el día de hoy que el Comité Asesor de Terapias Celulares, Génicas y con Tejidos (CTGTAC, por sus siglas en inglés) parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) planea convocar una reunión con el Comité Asesor para dialogar sobre la solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de la Compañía que busca la aprobación de Deramiocel, una terapia celular en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La BLA está respaldada por el ensayo de Fase 2 HOPE-2 de la Compañía y los resultados a largo plazo del ensayo HOPE-2-OLE, así como los resultados positivos del ensayo de Fase 3 HOPE-3, el cual logró una importancia estadística en su criterio principal (evaluación funcional de extremidades superiores versión 2 o PUL v2.0, por sus siglas en inglés), en el criterio cardiaco clave secundario (fracción de eyección ventricular izquierda o LVEF, por sus siglas en inglés), y el resto de criterios de valoración secundarios controlados por el error de tipo I. La fecha de la reunión del Comité Asesor es el 29 de julio de 2026 y estará disponible para un transmisión en vivo.
“Estamos motivados por la oportunidad de presentar Deramiocel ante el Comité Asesor y por colaborar directamente con la FDA, la comunidad de pacientes DMD y los médicos que los cuidan”, dijo Linda Marbán, PhD y CEO de Capricor. “Confiamos en la completa evidencia que respalda Deramiocel, la cual demuestra los beneficios cardiacos y esqueléticos estadísticamente y clínicamente significativos con un perfil de seguridad consistente, a lo largo de múltiples estudios que respaldan su potencial como una terapia de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne. Nuestro enfoque se mantiene en el respaldo de la revisión por parte de la Agencia y en la preparación de la reunión, teniendo en cuenta las urgentes necesidades de la comunidad DMD y guiando cada paso, nos mantenemos comprometidos a ofrecer esta terapia a las familias que lo necesitan”.
Para obtener información adicional sobre esta reunión, por favor visite el enlace del Registro Federal o del sitio web de la Compañía.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética severa asociada al cromosoma X caracterizada por la degeneración muscular progresiva afectando los músculos esqueléticos, respiratorios y cardiacos. Es causada por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta aproximadamente a 15,000 personas en Estados Unidos y principalmente impacta a niños. Con el tiempo, el deterioro de los músculos cardíacos conduce a la miocardiopatía e insuficiencia cardíaca, la cual es la causa principal de muerte en la DMD. No hay cura y las opciones de tratamiento se mantienen limitadas.
Sobre Deramiocel
La terapia Deramiocel (CAP-1002) está conformada por células derivadas de cardiosferas alogénicas (CDC, por sus iniciales en inglés), un conjunto raro de células cardíacas que en estudios clínicos y preclínicos han mostrado ejercer potentes efectos inmunomoduladores y antifibróticos en la preservación de la función cardiaca y esquelética en distrofias musculares como la DMD. Las CDC actúan al secretar vesículas extracelulares conocidas como exosomas, las cuales actúan sobre los macrófagos y modifican su perfil de expresión para que adopten un fenotipo reparador en lugar de uno proinflamatorio. Las CDC se han investigado en más de 250 publicaciones científicas de revisión por pares y han sido administradas a más de 250 humanos a lo largo de múltiples ensayos clínicos.
Deramiocel ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de la DMD tanto por la FDA en EE. UU como por la Agencia Europea de Medicamentos(EMA, por sus siglas en inglés). Además, ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés) en EE. UU, la designación de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés) en Europa, y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, con la cual Capricor puede calificar para un vale de revisión prioritaria en caso de que se apruebe el producto.
Sobre Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una compañía de biotecnología dedicada a avanzar en terapias celulares y basadas en exosomas avanzadas para redefinir el panorama de tratamientos para enfermedades raras. Nuestro principal producto candidato, Deramiocel, es una terapia celular alogénica derivada de tejido cardíaco en fase avanzada de desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que en estudios clínicos ha demostrado preservar la función del músculo cardíaco y esquelético. Asimismo, Capricor está impulsando su plataforma patentada StealthX™ de exosomas para la administración dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapias de moléculas pequeñas en una amplia gama de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos con impulsar los límites de la posibilidad y crear una vía hacia tratamientos transformadores para aquellos que los necesitan. Para más información, puede visitar el enlace capricor.com y seguir a Capricor en sus redes sociales Facebook, Instagram, y X.
Nota de advertencia sobre declaraciones a futuro
Las declaraciones en este comunicado de prensa respecto a la eficacia, seguridad, y uso previsto de los productos candidatos de Capricor; el inicio, realización, tamaño, tiempo y resultados de ensayos clínicos; el avance de la inscripción en ensayos clínicos; planes respecto a la documentación regulatoria, investigación futura y ensayos clínicos; avance regulatorio que involucre productos, incluyendo interacciones futuras con autoridades regulatorias y la habilidad de obtener aprobaciones regulatorias o, de otro modo, llevar los productos al mercado; capacidades de fabricación, fechas para reuniones regulatorias; la posibilidad de que las inspecciones regulatorias requeridas se retrasen o no resulten exitosas, lo que podría retrasar o evitar que el producto tenga aprobación, estimaciones de ingresos y reembolsos, términos proyectados de acuerdos definitivos, nuestra posición financiera, nuestros posibles usos de los recursos de efectivo e inversión existentes, y declaraciones relativas a nuestro litigio con Nippon Shinyaku Co., Ltd. y NS Pharma, Inc., incluyendo la naturaleza de la disputa, nuestras expectativas respecto a cualquier procedimiento legal y nuestra capacidad de comercializar Deramiocel de manera independiente de nuestro acuerdo de distribución vigente y cualquier otra declaración sobre las perspectivas, creencias, metas, planes o prospectos del futuro del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de los Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquiera de las declaraciones que no sean declaraciones de hecho histórico (incluyendo declaraciones que contengan las palabras “cree”, “planea”, “podría”, “anticipa”, “espera”, “estima”, “debería”, “apunta a”, “será”, “sería” y expresiones similares) deberían también ser consideradas declaraciones a futuro. Existe un número de factores importante que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de aquellos indicados por tales declaraciones a futuro. Información adicional sobre éstos y otros riesgos que podrían impactar los negocios de Capricor se encuentran en el Reporte Anual de Capricor en la Forma 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025, como se documentó con la con la Comisión de Bolsa y Valores (SEC, por sus siglas en inglés) el 17 de marzo de 2025, y en nuestro reporte trimestral en la Forma 10-Q para el trimestre que finalizó el 31 de marzo de 2026, como se documentó con la SEC el 13 de mayo de 2026. Todas las declaraciones a futuro en este comunicado de prensa se basan en la información disponible de Capricor a partir de la fecha del presente documento, y Capricor no asume obligación alguna de actualizar dichas declaraciones a futuro.
Deramiocel y la vacuna StealthX™ son candidatos en investigación y no han sido aprobados para uso comercial en ninguna indicación.
Para más información, por favor contacte a:
Contacto con medios de comunicación de Capricor:
Caitlin Kasunich
KCSA Comunicaciones estratégicas
212.896.1241
Contacto con Capricor
AJ Bergmann, Director financiero
858.727.1755
(Logo de Capricor)
Fuente: Capricor Therapeutics
Cita del comunicado de prensa original
Capricor Therapeutics. “Capricor Therapeutics anuncia reunión del Comité Asesor de la FDA para evaluar la solicitud de BLA de Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne”. Capricor Therapeutics, 26 Jun. 2026, www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/348/capricor-therapeutics-announces-fda-advisory-committee. Comunicado de prensa.
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