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9 de marzo de 2026, 11:01, Hora del Este
PARAMUS, Nueva Jersey, 9 de marzo de 2026 / PRNewswire / – NS Pharma, Inc. (NS Pharma, Nueva Jersey, EE. UU.; Presidente, Yukiteru Sugiyame), una farmacéutica líder en enfermedades raras y filial de Nippon Shinyaku, Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), anunció el día de hoy que el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP, por sus siglas en inglés) (Kodaira City; Presidente, Kazayuki Nakagome) presentó datos de la seguridad y eficacia de 4.5 años basados en el estudio de extensión abierto, incluyendo un ensayo clínico iniciado por el investigador de brogidirsen (NS(NS-089/NCNP-02) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia Clínica Científica 2026 de la MDA, que se lleva a cabo del 8 al 11 de marzo de 2026.
Brogidirsen es un oligonucleótido antisentido co-descubierto por Nippon Shinyaku y el NCNP como una terapia en investigación para pacientes con DMD, con mutaciones en el gen de la distrofina que son susceptibles a la omisión del exón 44.
“Nos complace ver que los datos continúan demostrando la eficacia a largo plazo en pacientes DMD susceptibles a la omisión del exón 44 mientras se mantiene la seguridad del paciente,” dijo el Presidente de NS Pharma, Yukiteru Sugiyama, PhD. “Estamos comprometidos a expandir las opciones de tratamiento disponibles para la comunidad DMD y esperamos con muchas ganas lograr este deseo.”
Los datos disponibles se basan en el ensayo clínico abierto de Fase 1/2 iniciado por el investigador, el primero en humanos llevado a cabo por NCNP y el subsecuente ensayo de extensión abierto de Fase 2 realizado por Nippon Shinyaku. Estos estudios evalúan la seguridad y eficacia de brogidirsen en seis participantes quienes recibieron una dosis semanal por vía intravenosa de brogidirsen.
Los hallazgos incluyen:
- Mantenimiento de la función motora: desde el inicio de la administración semanal, los participantes mantuvieron la función motora en evaluaciones como la escala ambulatoria North Star. Todos los participantes, incluyendo aquellos que pasaron al uso diario de silla de ruedas debido a la progresión de la enfermedad, mantuvieron sus puntajes totales en la evaluación funcional de extremidades superiores.
- Perfil de seguridad aceptable: después de 4.5 años de recibir brogidirsen, no se reportaron eventos adversos serios o severos en relación a la administración de brogidirsen a largo plazo, no se observó anafilaxia y ningún paciente suspendió la administración.
Estos hallazgos respaldan el potencial de brogidirsen de modificar la progresión de la DMD. Este ensayo de extensión está en curso para investigar la seguridad y eficacia de la administración a largo plazo.
Un segundo ensayo de Fase 2 global en curso de brogidirsen se está llevando a cabo por Nippon Shinyaku y NS Pharma para evaluar en mayor medida la seguridad y eficacia de brogidirsen. Puede conocer más en el siguiente enlace: ClinicalTrials.gov.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una forma de distrofia muscular que ocurre principalmente en hombres. Causa la debilidad progresiva y pérdida de los músculos esqueléticos, cardíacos, y respiratorios. Los signos tempranos de la DMD pueden incluir el retraso de habilidades como sentarse, pararse, o caminar. Hay una pérdida progresiva de la movilidad y, para la adolescencia, los pacientes con Duchenne podrían necesitar usar una silla de ruedas. Los problemas en el músculo cardíaco y respiratorio comienzan en los años adolescentes y conducen a complicaciones serias que ponen en riesgo la vida. Para más información, por favor visite el siguiente enlace: wespeakduchenne.com.
Sobre NS Pharma, Inc. NS Pharma, Inc. es una filial propiedad por completo de Nippon Shinyaku Co., Ltd. NS Pharma es una marca registrada de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Para más información, por favor visite el siguiente enlace: nspharma.com.
Contacto con medios de comunicación en EE. UU.:
FUENTE NS Pharma, Inc.
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