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La terapia tiene por objetivo restaurar la habilidad de las células de producir tejido muscular sano
Escrito por Marisa Wexler, MS | 17 de febrero de 2026
La dosis ha comenzado en un ensayo clínico de Fase 2 que evalúa la terapia oral SAT-3247 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El estudio, denominado BASECAMP (NCT07287189), tiene por objetivo inscribir a 51 niños con DMD de 7 a 9 años de edad que pueden caminar. Los pacientes que han recibido tratamientos como omisión de exones, corticosteroides, Duvyzat (givinostat), y Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) podrían ser elegibles. El estudio incluirá sedes a lo largo de varios países; algunas sedes en EE. UU. ya comenzaron la selección.
Los participantes en el estudio BASECAMP serán asignados aleatoriamente para tomar la terapia SAT-3247 en una de dos dosis (60 mg. ó 120 mg.), o un placebo, diariamente durante alrededor de tres meses. Las metas principales del estudio son evaluar la seguridad de la terapia SAT-3247 y evaluar el efecto de la terapia en la fuerza muscular, al ser medida por dinamómetros (pruebas objetivas que miden exactamente cuánta fuerza ejercen músculos específicos).
La Fase 2 del ensayo es patrocinada por el desarrollador de la terapia SAT-3247 Satellos Bioscience. La compañía dijo que el ensayo está diseñado para ser pivotal, lo que significa que los resultados positivos podrían respaldar las solicitudes de aprobaciones regulatorias para la terapia SAT-3247.
“El estudio BASECAMP marca un paso importante para Satellos en la evaluación del potencial terapéutico de la terapia SAT-3247 en niños que viven con Duchenne,” dijo Frank Gleeson, cofundador y CEO de Satellos, en un comunicado de prensa de la empresa. “Los datos generados del estudio BASECAMP podrían jugar un papel significativo en acelerar el desarrollo de la terapia SAT-3247 como un tratamiento novedoso para esta enfermedad.”
La DMD es causada por mutaciones que conducen a una deficiencia de distrofina, una proteína que es vital para el mantenimiento de la salud muscular a través de varios mecanismos. Cuando los músculos se dañan, las células madre musculares se activan, desarrollándose para producir nuevo tejido muscular que puede reemplazar el tejido dañado. Investigaciones recientes han mostrado que la deficiencia de distrofina en la DMD conduce a problemas con la habilidad regenerativa de estas células madre. La terapia SAT-3247 tiene por objetivo restaurar esta habilidad de las células de producir tejido muscular sano nuevo.
Satellos condujo un ensayo de Fase 1 (NCT06565208) que evaluó la terapia SAT-3247 en cinco adultos con DMD de 20 años de edad y mayores, de los cuales todos tenían la enfermedad avanzada al comienzo del ensayo. Los resultados indicaron que la terapia condujo a mejoras significativas en la función muscular, notando en mayor medida una duplicación de la fuerza de agarre de los pacientes. Un ensayo a largo plazo, LT-001 (NCT06867107), se encuentra ahora en curso para recolectar datos adicionales sobre el uso de la terapia en estos adultos. La evaluación en participantes nuevos también fue parte del plan.
El estudio de Fase 2 recién lanzado tiene por objetivo expandir estos hallazgos tempranos al examinar el impacto de la terapia SAT-3247 en una etapa temprana del desarrollo de la enfermedad DMD.
“BASECAMP se enfocará en un periodo importante de Duchenne cuando la salud y función muscular comienzan a reducirse más rápidamente,” dijo Wildon Farwell, Dr. en Medicina y director médico de Satellos. “Las opciones de tratamiento se mantienen limitadas para esta devastadora enfermedad, y este estudio evaluará un enfoque novedoso para aumentar potencialmente la regeneración muscular y, así, mejorar la función entre los niños con Duchenne.”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
First boys dosed in Phase 2 trial of oral DMD treatment SAT-3247
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