Actualización para la comunidad con distrofia muscular de cinturas (LGMD)

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Actualización de Investigación para la comunidad: octubre de 2025

25 de octubre de 2025 – The Speak Foundation (TSF) reconoce el anuncio de hoy de la compañía BridgeBio en relación a los innovadores resultados del estudio de Fase 3 FORTIFY de la terapia BBP-418, un tratamiento potencial para personas que viven con distrofia muscular de cinturas tipo 2i/R9 (LGMD2i/R9, por su abreviatura en inglés). Estos resultados son prometedores para aquellos que viven con esta forma de LGMD. Todos los parámetros principales y secundarios del análisis inicial se lograron con éxito, con un perfil de seguridad bien tolerado y consistente con estudios previos de BridgeBio.

Hallazgos clave del estudio

• La proteína alfa distroglicano (αDG) glicosilada (el biomarcador principal) aumentó 1.8x desde el punto de inicio a los tres meses (p<0.0001), y se mantuvieron las mejoras a los 12 meses (p<0.0001) en personas tratadas con la terapia BBP-418, en comparación con el placebo.
• La reducción promedio de la creatina quinasa (CK) sérica, un marcador del daño muscular, fue del 82% desde el punto de inicio (p<0.0001) en el grupo tratado con la terapia BBP-418 a los 12 meses.
• Se observaron mejoras clínicamente significativas a los 12 meses en:
  • La función ambulatoria (prueba cronometrada de 100 metros): un aumento de 0.14 m/s del punto de inicio y 0.27 m/s frente al placebo (p<0.0001).
  • Función pulmonar (capacidad vital forzada o FVC): un aumento del 3% del volumen esperado desde el punto de inicio y 5% frente al placebo (p=0.0071).

BridgeBio planea enviar una solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) durante la primera mitad del año 2026.

La perspectiva de una experta

“Estoy muy complacida de ver que el tratamiento con la terapia BBP-418 se asoció con mejoras clínicamente significativas en la función motora y pulmonar, junto con una gran restauración de la glicosilación de la αDG,” dijo la Dra. Katherine Mathews, Profesora de Pediatría y Neurología de la Universidad de Iowa. “A la fecha, no hay un tratamiento específico para la LGMD2I/R9. Estos resultados nos dan una esperanza enorme de que la terapia BBP-418 pudiera cambiar el curso de la enfermedad.”

Sobre el estudio FORTIFY

FORTIFY es un estudio de Fase 3 aleatorio a doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de la BBP-418, una terapia oral en investigación y desarrollo para el tratamiento de la LGMD2i/R9.

Los resultados mostraron una restauración mantenida de la αDG glicosilada, reducciones significativas en la creatina quinasa, y mejoras significativas tanto en la función motora y pulmonar. La terapia BBP-418 fue bien tolerada, sin hallazgos nuevos o inesperados sobre la seguridad. Estos resultados respaldan un perfil de riesgo favorable para la terapia.

Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.

Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:

The Speak Foundation – Limb Girdle Muscular Dystrophy

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