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Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026
por: Parent Project Muscular Dystrophy
Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio de Fase 3 aleatorizado, controlado con placebo que evalúa ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) en personas ambulatorias que viven con distrofia muscular de Duchenne. De acuerdo con Sarepta, los participantes tenían edades de cuatro a siete años al momento del tratamiento, y en promedio más de nueve años al momento de la última evaluación.
Los resultados indican que los pacientes quienes recibieron ELEVIDYS en la Parte 1 de EMBARK demostraron eficacia estadísticamente significativa a lo largo de las medidas clave de la función motora – la escala ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), Tiempo para levantarse (TTR, por sus siglas en inglés), y la prueba para caminar de 10 metros (10MWR, por sus siglas en inglés) – al compararlas con un grupo control externo (CE)*. Además, Sarepta resalta que los pacientes tratados con ELEVIDYS en la Parte 1 mostraron un incremento del efecto del tratamiento con el tiempo y mantuvieron niveles de la función motora significativamente más altos por tres años tras el tratamiento, al compararlos con el grupo CE.
Los datos muestran que el puntaje de la NSAA se mantuvo por arriba del punto inicial en el tercer año para el grupo tratado con ELEVIDYS (N=52), mientras que el CE (n=73) continuó mostrando un declive relacionado con la edad por debajo del punto de inicio. Así mismo, el grupo tratado con ELEVIDYS mostró un 73% de retraso en la progresión de la enfermedad medido por la TTR y un 70% de retraso en la progresión de la enfermedad medido por la 10MWR, al compararlo con el grupo CE.
De acuerdo con Sarepta, no se observaron signos nuevos relacionados con el tratamiento. La compañía reporta que el análisis en curso de los datos de tres años incluye resultados funcionales de pacientes tratados en un diseño cruzado a dos años después del tratamiento. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) compartirá las actualizaciones futuras con la comunidad conforme la información esté disponible.
Puede leer el comunicado de prensa de Sarepta aquí, y la carta a la comunidad aquí.
* El análisis del grupo control externo pre-especificado incluyó datos de tres estudios por separado sobre Duchenne, que comprendían los controles DMD de un ensayo aleatorizado y dos cohortes de historia natural que cumplían con los criterios coincidentes predefinidos. La comparación entre los pacientes tratados y los controles se basó en un enfoque de preponderación del puntaje pre-especificado que utilizaba la edad, la estatura, el IMC, el uso de esteroides, la NSAA de inicio, y las pruebas funcionales cronometradas, con el fin de equilibrar los factores pronósticos clave entre los grupos.
WEBINAR: NOTICIAS DE ÚLTIMA HORA
Sarepta se unirá a PPMD para llevar a cabo un webinar sobre noticias de última hora para la comunidad el día de hoy, lunes 26 de enero de 2026, a las 4:00 PM (Hora del Este) para comentar estos resultados principales y contestar las preguntas de la comunidad. Puede registrarse para el webinar aquí y enviar sus preguntas por adelantado aquí.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
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