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Se espera que la nueva designación fomente nuevas investigaciones sobre la terapia oral
por Margarida Maia, PhD | 20 de enero de 2026
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a (Z)-endoxifen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), dando a Atossa Therapeutics incentivos para motivar nuevas investigaciones sobre este tratamiento candidato para la DMD.
La compañía dijo que planea continuar trabajando de cerca con la FDA conforme desarrolla la terapia oral de una sola toma diaria. En un comunicado de prensa de la compañía que anuncia el nuevo estatus, Atossa dijo que compartirá actualizaciones conforme el programa avance.
Es el segundo estatus de enfermedad rara que otorga la FDA a la terapia.
“Además de la designación de enfermedad pediátrica rara previamente recibida, la designación de medicamento huérfano de (Z)-endoxifen para la distrofia muscular de Duchenne es un hito importante para Atossa conforme avanzamos desarrollando (Z)-endoxifen para esta enfermedad tan seria y debilitante,” dijo Steven C. Quay, Dr. en Medicina, PhD, presidente y CEO de Atossa.
La designación de medicamento huérfano se otorga a tratamientos para enfermedades raras, lo que en EE. UU. significa aquellas que afectan a menos de 200,000 personas. Ofrece beneficios como orientación de parte de la FDA durante el desarrollo y, si el tratamiento es aprobado, un periodo de siete años durante el cual medicinas similares no pueden ser comercializadas para el mismo uso. La meta es motivar a las compañías a invertir en tratamientos que podrían ser, de otro modo, muy difíciles o costosos de desarrollar.
La distrofia muscular de Duchenne, conocida como DMD, hace que los músculos se debiliten con el tiempo. Es causada por mutaciones en el gen que codifica la distrofina, una proteína crucial que protege las fibras musculares del daño. La debilidad muscular usualmente comienza en etapas tempranas de la vida. Conforme la enfermedad progresa, los niños podrían perder la habilidad de caminar y podrían desarrollar complicaciones respiratorias y cardíacas. Los tratamientos específicos para la DMD actuales podrían no funcionar o no están indicados para todos los pacientes.
El desarrollador investiga la terapia (Z)-endoxifen como terapia complementaria para la DMD
(Z)-endoxifen es una molécula pequeña siendo desarrollada como un tratamiento para la DMD que se toma una vez al día. Es un modulador selectivo de los receptores estrogénicos, lo que significa que puede alterar cómo los receptores estrogénicos funcionan, mientras que también activan su degradación. Estos receptores son importantes en cómo las células musculares crecen y se reparan después del daño.
Atossa está explorando (Z)-endoxifen como un posible tratamiento complementario para la distrofia muscular de Duchenne a lo largo de todas las mutaciones genéticas causantes de la enfermedad.
Además de este tipo de distrofia muscular, la compañía está evaluando (Z)-endoxifen como un posible tratamiento para el cáncer. Previamente, estudios clínicos de Fase 1 y Fase 2 han mostrado que (Z)-endoxifen puede retrasar la progresión de tumores y estabilizar la enfermedad, en comparación con un tratamiento relacionado llamado tamoxifen. Éste es un modulador selectivo de los receptores estrogénicos, pero no un degradador directo y, aunque también ha sido puesto a prueba para la DMD, no ha tenido éxito.
Sobre la Autora
Margarida Maia, PhD Margarida es bioquímica (Universidad de Porto, Portugal) con un Doctorado en Ciencias Biomédicas (Instituto VIB, Universidad KU Leuven, Bélgica). Su interés principal es la comunicación de la ciencia. Le apasiona también el diseño y el diálogo entre el arte y la ciencia.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
FDA names once-daily (Z)-endoxifen an orphan drug for Duchenne
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