Datos a largo plazo de Agamree muestran mejor crecimiento y menor riesgo de fractura

Se encontraron beneficios en un estudio para la fuerza de los huesos y la salud ocular sobre los esteroides tradicionales

por Marisa Wexler, MS | 13 de noviembre de 2025

Agamree (vamorolone), un tipo de corticosteroide aprobado para ayudar a preservar la función muscular en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece funcionar tan bien como los corticosteroides tradicionales en mantener la habilidad para caminar, pero conlleva un menor riesgo de efectos secundarios tales como huesos rotos, problemas oculares, y retraso en el crecimiento.

Esto es de acuerdo con un nuevo análisis anunciado por el desarrollador de Agamree, Santhera Pharmaceuticals. La compañía dijo que está preparando los hallazgos detallados para presentarlos en una conferencia científica a principios de 2026.

“Estamos verdaderamente entusiasmados de ofrecer a la comunidad DMD una opción de tratamiento con corticosteroides que pueda brindar beneficios a largo plazo y reducir significativamente la aparición de algunos de los efectos secundarios más debilitantes que frecuentemente conducen a la reducción o discontinuación de la dosis,” dijo Shabir Hasham, Dr. en Medicina y director médico de Santhera, en un comunicado de prensa de la compañía.

Un acercamiento detallado al funcionamiento de Agamree en el organismo

La DMD es una enfermedad genética que causa debilidad y desgaste muscular. Los corticosteroides han sido un eje fundamental por bastante tiempo en el tratamiento de la DMD. Estas terapias imitan la actividad de la hormona del estrés, el cortisol, ayudando a limitar la inflamación y reducir el daño de las células musculares, y así preservando la función muscular. Pero los corticosteroides a largo plazo pueden causar efectos secundarios difíciles, incluyendo aumento de peso, problemas en la piel, problemas de salud mental, y retraso del crecimiento en niños.

Agamree es un corticosteroide disociativo, lo que significa que está diseñado para interactuar con los receptores de cortisol de modo que preserve la actividad antiinflamatoria para conservar el tejido muscular pero minimizar el riesgo de los efectos secundarios imprevistos. Está aprobado para el tratamiento de la DMD en EE. UU., Reino Unido, la Unión Europea, China, Hong Kong, y, más recientemente, Canadá.

La aprobación de la terapia está basada en gran medida en los resultados del estudio VISION-DMD (NCT03439670), un estudio de Fase 2b que compara Agamree con prednisona, un corticosteroide tradicional. En ese estudio, los datos indicaron que ambas terapias preservaron la función muscular a un grado similar, pero Agamree tuvo menos efectos secundarios.

Santhera está patrocinando un ensayo clínico de Fase 4 llamado GUARDIAN (NCT06713135), el cual está recolectando datos a largo plazo de pacientes con DMD quienes participaron en el ensayo VISION-DMD y otros estudios de Agamree. El nuevo análisis incluye datos de hasta 110 participantes en el ensayo GUARDIAN u otros ensayos clínicos y programas. Todos estos participantes comenzaron a recibir Agamree entre los 4 y 7 años de edad, y no habían recibido corticosteroides antes. El tiempo promedio de seguimiento fue de cinco años, con algunos participantes siendo monitoreados por hasta ocho años.

Los datos a largo plazo revelan beneficios de larga duración

Los resultados mostraron que el tiempo promedio de pérdida de ambulación en pacientes tomando Agamree fue casi el mismo del que normalmente se observa en pacientes con DMD tratados con corticosteroides estándar como prednisona o deflazacort. Sin embargo, los rangos de fracturas vertebrales (huesos rotos en la columna) y cataratas (opacidad en el ojo que oscurece la visión) fueron significativamente bajos con Agamree. También los pacientes que recibieron la terapia tuvieron menos retraso del crecimiento, según reportó Santhera.

“Estos datos ofrecieron evidencia importante de que el tratamiento a largo plazo con vamorolone ofrece eficacia duradera, con una reducción sustancial en el riesgo de fracturas de la columna y de mejora en la estatura, en contraste con lo que se observa con los esteroides convencionales,” dijo Eugenio Mercuri, Dr. en Medicina, PhD, de la Universita Cattolica del Sacro Cuore en Italia.

Los resultados en relación al peso corporal e índice de masa corporal (IMC), es decir una proporción del peso y la estatura, fueron similares entre Agamree y los corticosteroides tradicionales. De manera general, los hallazgos en esta revisión a largo plazo fueron consistentes con los estudios previos de Agamree, dijo Santhera, añadiendo que se necesitan mayores análisis del estudio GUARDIAN conforme los datos a largo plazo están disponibles.

“Es bueno observar la eficacia a largo plazo que sea comparable con otros corticosteroides, y los datos sobre la estatura y la salud de los huesos sean consistentes con otros estudios de Agamree. Estos datos muestran ahora claramente los beneficios de tratar tempranamente y mantener el tratamiento con dosis efectivas con Agamree,” dijo Craig McDonald, Dr. en Medicina, de la Universidad de California Davis. “De manera interesante, los beneficios que vemos en la preservación de la función muscular, estatura, y mejor salud de huesos podrían tener implicaciones importantes para pacientes con DMD mayores, por ejemplo, para la función respiratoria y de extremidades superiores. Esperamos con interés la recopilación de datos en curso del estudio GUARDIAN.”

Sobre la Autora

Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.

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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:

Long-term Agamree data show better growth, lower fracture risk

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