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25 de noviembre de 2025 / Atención, Ensayos clínicos, Investigación
Por Parent Project Muscular Dystrophy
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) tiene un gran historial de trabajo junto con nuestra comunidad para documentar preferencias de tratamiento, y compartir aquellas ideas con autoridades regulatorias como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés). A través de ayuntamientos, sesiones para hablar y escuchar, y conversaciones en eventos comunitarios, hemos escuchado constantemente que la estabilidad es un resultado críticamente importante (y transformador), tanto en el cuidado como en el tratamiento. No existe un consenso sobre lo que significa la estabilidad para las familias, ni sobre la conveniencia relativa de estabilidad para la comunidad Duchenne, factores que son de vital importancia a la hora de evaluar las terapias por parte de los organismos reguladores.
Es por ello que estamos complacidos de colaborar con un equipo dirigido por el Dr. John F. P. Bridges de la Ohio State University para lanzar una nueva encuesta de preferencias para pacientes. El estudio tiene por objetivo entender mejor cómo las personas con Duchenne y sus cuidadores valoran la estabilidad como un resultado de la intervención terapéutica, y capturar lo que ‘estabilidad’ significa verdaderamente en el contexto de cuidado y tratamiento. La encuesta se encuentra ahora reclutando participantes.
Eric Camino, PhD y Vicepresidente de Innovación Clínica y de Investigación, nos comparte que “estos estudios sobre preferencias de los pacientes son herramientas invaluables para cuantificar y compartir los valores y necesidades de nuestra comunidad para los organismos reguladores que toman decisiones. Es crucial que lo que esta comunidad define como beneficio se tome en cuenta cuando las decisiones sobre las aprobaciones de terapias se tomen.”
Este proyecto tiene su base en el extenso cuerpo de investigación de PPMD sobre la preferencia de los pacientes. El trabajo reciente ha reflejado las visiones de la comunidad sobre la detección neonatal (en recién nacidos) y la tolerancia al riesgo respecto a las terapias génicas. El Dr. Bridges y su equipo han jugado un papel importante en el avance en este trabajo dentro de Duchenne por más de una década.
Dr. Bridges agregó que “nuestra colaboración con PPMD continúa avanzando y haciendo uso de técnicas vanguardistas para promover el desarrollo de fármacos enfocados en el paciente. Hemos trabajado de cerca con la comunidad Duchenne para desarrollar esta encuesta para cuantificar la importancia de la estabilidad y para entender lo que significa para las familias.”
Si eres un adulto con Duchenne o una persona cuidadora de una paciente con Duchenne y están interesados en participar, por favor vayan al siguiente enlace:
Qualtrics Survey | Qualtrics Experience Management
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
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