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Health Canada da el visto bueno a la terapia para pacientes de 4 años en adelante
por Marisa Wexler, MS | 9 de octubre de 2025
El departamento Health Canada ha aprobado Agamree (vamorolone) para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 4 años en adelante, convirtiéndolo en el primer tratamiento para la DMD aprobado en Canadá.
La aprobación en Canadá es la sexta de Agamree para tratar la DMD. La terapia está aprobada en EE. UU., el Reino Unido, y la Unión Europea, así como en China y Hong Kong, de acuerdo con un comunicado de prensa por parte del desarrollador de la terapia, Santhera Pharmaceuticals.
La DMD es causada por mutaciones en el gen que da las instrucciones para producir distrofina, una proteína que actúa como un amortiguador en las células musculares para mitigar el daño a las células. Las personas con DMD producen prácticamente nada de proteína distrofina funcional y, como resultado, los músculos acumulan daño y desgaste excesivo con el tiempo, conduciendo a síntomas propios de distrofias musculares (DM) como debilidad y desgaste muscular.
El tratamiento para la DMD en Canadá se ha basado principalmente en corticosteroides, medicamentos antiinflamatorios que funcionan al imitar la hormona del estrés cortisol. Al unir los receptores de cortisol a las células del cuerpo, los corticosteroides pueden ayudar a reducir la inflamación muscular para preservar la función muscular en la DMD. Sin embargo, el uso de corticosteroides a largo plazo puede albergar efectos secundarios incluyendo aumento de peso, problemas en la piel, y cambios de humor.
Un tratamiento diseñado para funcionar con menos efectos secundarios
El agente activo en Agamree es un conocido corticosteroide disociativo. Está diseñado para unirse a los receptores de cortisol en un modo que recapitula las propiedades antiinflamatorias de los corticosteroides tradicionales, pero con menos efectos secundarios.
Las aprobaciones de Agamree se han basado en gran medida en los datos del ensayo clínico pivotal de Fase 2b VISION-DMD (NCT03439670). El estudio evalúa Agamree frente a la prednisona, un corticosteroide usado comúnmente en pacientes con DMD. Los resultados mostraron que ambos tratamientos son comparables en términos de su habilidad para preservar la función muscular, pero Agamree se asoció con menos efectos secundarios, la reversión del retraso en el crecimiento, y un índice de masa corporal estabilizado (una medida de la grasa corporal que considera el peso y la estatura).
Agamree fue desarrollado originalmente por Reveragen Biopharma. Catalyst Pharmaceuticals aseguró los derechos comerciales de Agamree en Norteamérica en 2023 con un trato hecho con Santhera.
Agamree se venderá en Canadá por Kye Pharmaceuticals, lo cual aseguró los derechos canadienses para la terapia en un trato hecho con Catalyst.
La solicitud de Kye que buscaba la aprobación de Agamree recibió una revisión prioritaria por el departamento Health Canada, acortando el tiempo que toma tomar una decisión a seis meses, en lugar de los 10 meses de tiempo estándar.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Agamree becomes 1st approved DMD treatment in Canada
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