Síguenos en Nuestras Redes Sociales
Ciencia / 19 de septiembre de 2025
PARAMUS, NJ: 19 de septiembre de 2025 – NS Pharma, Inc. anunció el día de hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de medicamento huérfano a la terapia NS-051/NCNP-04, la cual se encuentra en desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) en pacientes susceptibles a la omisión del exón 51. La FDA emite las designaciones de medicamento huérfano para respaldar el desarrollo y evaluación de nuevos tratamientos para prevenir, diagnosticar, o tratar una enfermedad o condición rara.
La terapia NS-051/NCNP-04 recibió previamente la designación de enfermedad pediátrica rara por la FDA en enero de 2025. Para más información al respecto, consulte el comunicado de prensa haciendo click aquí.
Duchenne es una enfermedad de desgaste muscular progresivo causada por deficiencia de la proteína distrofina. Conduce a la debilidad de los músculos esqueléticos, cardíacos, y respiratorios. Existen muchos tipos de mutaciones genéticas que pueden causar Duchenne, y la terapia NS-051/NCNP-04 está en desarrollo para tratar pacientes que tienen confirmadas mutaciones genéticas susceptibles a terapias de omisión del exón 51.
La terapia NS-051/NCNP-04 es un oligonucleótido antisentido descubierto en colaboración por el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP, por sus siglas en inglés) y Nippon Shinyaku. La terapia NS-051/NCNP-04 promueve la omisión del exón 51 dentro del gen de la distrofina, causando la producción de una proteína distrofina acortada que contiene partes funcionales esenciales. Se espera que tenga el efecto para estabilizar o mejorar la función muscular.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Duchenne es una forma de distrofia muscular que se presenta principalmente en hombres. Causa debilidad y pérdida progresiva de los músculos esqueléticos, cardíacos, y respiratorios. Los síntomas tempranos de Duchenne pueden incluir habilidad retardada para sentarse, pararse, o caminar. Hay una pérdida progresiva de la movilidad y, alrededor de los años de adolescencia, los pacientes con Duchenne pueden necesitar una silla de ruedas. Los problemas con los músculos cardíacos y respiratorios comienzan durante los años adolescentes y conducen a complicaciones serias y que ponen en peligro la vida. Para más información sobre Duchenne, por favor visite wespeakduchenne.com.
Sobre NS Pharma, Inc.
NS Pharma, Inc., es una filial de propiedad exclusiva de Nippon Shinyaku Co.. Ltd. NS Pharma es una empresa comercial registrada de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Para más información, por favor visite nspharma.com.
Contacto con medios de comunicación en EE. UU.
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte:
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.