DMD

Dyne Therapeutics anuncia el envío de una solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la FDA de EE. UU. para Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible a la omisión del exón 51

26 de mayo de 2026, 07:30 Hora del Este –Envío para la aprobación acelerada con base en la distrofina como criterio de valoración sustituto – -En la Cohorte de Expansión para Registro (REC) del ensayo DELIVER, el tratamiento con z-rostudirsen…

Dyne Therapeutics anuncia el inicio del ensayo de Fase 3 FORZETTO de Z-Rostudirsen en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), antes del envío previsto de la solicitud de BLA para la aprobación acelerada en EE. UU.

Fuente: Dyne Therapeutics, Inc. 20 de mayo de 2026   07:46 Hora del Este – El ensayo de 72 semanas inscribirá aproximadamente a 90 participantes, la primer sede está abierta para la inscripción – – El parámetro principal es la velocidad…

Entrada Therapeutics anuncia resultados preliminares positivos de la Cohorte 1 de participantes con distrofia muscular de Duchenne tratados con la terapia ENTR-601-44 en el estudio de Fase 1/2 ELEVATE 44-201

– Se lograron los objetivos principales con seguridad y tolerabilidad favorables, sin suspensiones ni eventos adversos serios – – Se observaron menores exposiciones plasmáticas en la Cohorte 1 de participantes que tenían entre 6 y 17 años de edad al…

Roche iniciará estudio de Fase III para expandir el acceso a ElevidysTM, la primera terapia génica aprobada para la distrofia muscular de Duchenne

Basel, 16 de abril de 2026 Roche iniciará un nuevo estudio pivotal de Fase III, a nivel mundial para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con…

Capricor Therapeutics anuncia en la Conferencia 2026 de la MDA los datos más recientes del ensayo HOPE-3, los cuales demuestran los beneficios funcionales significativos de Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne

12 de marzo de 2026, 9:00 a.m., Hora del Este (EDT) SAN DIEGO, 12 de marzo de 2026 (GLOBAL NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias transformativas celulares y basadas en exosomas para el…