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El estudio señala un “nuevo enfoque terapéutico”, según dijeron los investigadores por Margarida Maia, PhD | 13 de octubre de 2025 Un estudio preclínico reveló que bloquear la enzima SMPD1 con los medicamentos disponibles, como el antidepresivo clomipramina, incrementa los…
Un potencial biomarcador podría complementar las herramientas clínicas serológicas existentes por Margarida Maia, PhD | 9 de octubre de 2025 Las personas con miastenia gravis (MG) tienen niveles más altos de una proteína llamada neurofilamentos de cadena ligera (NfL) en…
La acción biológica es diferente de la de los corticosteroides, según dicen los investigadores por Steve Bryson, PhD | 23 de octubre de 2025 Los datos de dos ensayos clínicos confirman que Agamree (vamorolone) un tratamiento antiinflamatorio para las personas…
8 de diciembre de 2025 / Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado resultados positivos importantes de su Cohorte de Expansión para Registro (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 DELIVER…
WASHINGTON, DC – Martes 16 de diciembre de 2025 – El día de hoy, el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. (HHS, por sus siglas en inglés) oficialmente añadió a la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) al…
Por Shannon Wood | 3 de diciembre de 2025 Con la ajetreada temporada de viajes por las vacaciones de invierno, muchos miembros de la comunidad se ponen a pensar en los últimos avances respecto a las políticas para viajes en…
porMarisa Wexler, MS | 12 de diciembre 2025 El tratamiento en infusión ya está aprobado en EE. UU. para otras dos enfermedades autoinmunes La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó inebilizumab…
Las organizaciones CureCMT4J y CMT Research Foundation comparten costos para financiar la producción por Marisa Wexler, MS | 8 de octubre de 2025 Las organizaciones para la defensa de pacientes CureCMTJ4 y CMT Research Foundation (CMTRF) actúan en conjunto con…
3 de diciembre de 2025 / Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció hoy resultados positivos importantes de su ensayo clínico pivotal de Fase 3 HOPE-3 que evalúa Deramiocel, la terapia celular en investigación de la…
Por Parent Project Muscular Dystrophy Actualmente hay 8 terapias aprobadas por la FDA específicas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estas terapias funcionan de maneras diferentes – algunas tienen por objetivo retrasar la progresión de la enfermedad, mientras que…