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– Los pacientes en la cohorte 1 han progresado a la parte abierta del ensayo de Fase 2 ELEVATE-44-201 – – La compañía continúa con lo planeado para reportar los datos de la cohorte 1 en el segundo trimestre de…
El caso muestra la necesidad de entender la biología genética de la enfermedad, según dijeron los investigadores Escrito por Marisa Wexler, MS | 11 de diciembre de 2025 Una nueva mutación en el gen MPZ estuvo detrás del caso inusual…
11 de febrero de 2026, 7:01 AM Hora del Este – La notificación por parte de la FDA de que el estudio puede continuar permite iniciar la activación de la sedes de ensayo clínico para el estudio clínico de Fase…
La 10H-fenotiazina detiene la pérdida de neuronas motoras en modelos de animales Escrito por Andrea Lobo | 9 de enero de 2026 Una molécula pequeña conocida como 10H-fenotiazina (PTZ) redujo la pérdida de neuronas motoras, las células nerviosas que se…
Un estudio evalúa la terapia dirigida a las células B como posible tratamiento para la miastenia gravis por Marisa Wexler, MS | 13 de noviembre de 2025 Se espera obtener resultados de un ensayo clínico en curso de Fase 1/2…
The Speak Foundation comparte grandes noticias The Speak Foundation – Empoderando a la voz del paciente Actualización de Investigación para la comunidad: octubre de 2025 25 de octubre de 2025 – The Speak Foundation (TSF) reconoce el anuncio de hoy…
Ensayos clínicos, Investigación por: Parent Project Muscular Dystrophy | 23 de enero de 2026 Solid Biosciences, Inc. ha compartido actualizaciones sobre el programa de terapia génica de la compañía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. De acuerdo…
La corrección de deformidades también mostró mejorar significativamente el equilibrio de los pacientes por Steve Bryson, PhD | 13 de noviembre de 2025 La cirugía para corregir deformidades en el pie y el tobillo permitió a adultos con la enfermedad…
Un estudio no encontró riesgos nuevos de seguridad para niños que han tenido el procedimiento Escrito por Andrea Lobo | 10 de diciembre de 2025 El tratamiento con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) mejoró la función motora en niños con atrofia muscular…
Ensayos clínicos, Investigación | 26 de enero de 2026 por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado los resultados funcionales principales positivos de tres años de los pacientes tratados en la parte 1 del estudio EMBARK, el estudio…