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3 de noviembre de 2025 4:05 PM Hora Estándar del Este CAMBRDGE, Massachusetts. – (BUSINESS WIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para las enfermedades raras, reportó hoy los resultados financieros del tercer trimestre…
ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…
En una sección de preguntas y respuestas la compañía señaló los notables resultados de un ensayo de Fase 3 de la terapia Por Andrea Lobo | 4 de agosto de 2025 La compañía Biogen se encuentra muy satisfecha con los…
— Mejoras sin precedentes comparadas con el punto de partida e historia natural en varias medidas de funcionalidad incluyendo el tiempo para levantarse, tiempo para subir 4 escalones, prueba funcional de extremidades superiores, y prueba para caminar de 10 metros,…
Los pacientes susceptibles a la omisión del exón 51 podrían ser elegibles para el tratamiento Por Patricia Inácio, PhD | 5 de agosto de 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés)…
El ensayo clínico de Fase 3 DEVOTE muestra mejoras en la función motora y frena la neurodegeneración. Por Andrea Lobo | 21 de julio de 2025 Un régimen de dosis más elevada de nusinersen, actualmente a la espera de aprobación…
Un estudio reducido en EE. UU. pone a prueba un tratamiento en hombres con miocardiopatía Por Steve Bryson, PhD | 17 de julio de 2015 Un primer paciente ha recibido la dosis en un ensayo clínico de Fase 1 de…
Se encontró que una terapia con inyección retarda la neurodegeneración y mejora la función motora Por Andrea Lobo | 30 de junio de 2025 Los resultados provisionales de un ensayo clínico de Fase 1 muestran que salanersen, tratamiento candidato de…
25/07/25 7:51 PM Hora Estándar del Este Cambridge, Mass. –(BUSINESS WIRE)– 25 de julio de 2025– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras emitió el día de hoy la siguiente declaración: Justo antes…
11 de julio de 2025 / Defensa, Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy El 9 de julio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) emitió una Carta de Respuesta Completa…