Ensayo Clínico

El tratamiento con Agamree para la distrofia muscular de Duchenne podría evitar complicaciones de los esteroides tradicionales

La acción biológica es diferente de la de los corticosteroides, según dicen los investigadores por Steve Bryson, PhD | 23 de octubre de 2025 Los datos de dos ensayos clínicos confirman que Agamree (vamorolone) un tratamiento antiinflamatorio para las personas…

Dyne Therapeutics anuncia resultados positivos importantes sobre el ensayo de Fase 1/2 DELIVER de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne

8 de diciembre de 2025  /  Ensayos clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado resultados positivos importantes de su Cohorte de Expansión para Registro (REC, por sus siglas en inglés) del ensayo de Fase 1/2 DELIVER…

Avidity Biosciences anuncia Programa de Acceso Gestionado (MAP) en EE. UU. para la terapia en investigación Delpacibart Zotadirsen (del-zota) para la DMD44

SAN DIEGO, 19 de noviembre de 2025 / PRNewswire / – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida a ofrecer terapias de ARN de clase nueva llamadas Conjugados de Oligonucleótidos con Anticuerpos (AOCs™, por sus iniciales en inglés),…

Sarepta Therapeutics anuncia resultados financieros del tercer trimestre de 2025 y recientes acontecimientos corporativos, incluyendo la finalización de su estudio confirmatorio ESSENCE

3 de noviembre de 2025 4:05 PM Hora Estándar del Este CAMBRDGE, Massachusetts. – (BUSINESS WIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), el líder en medicina genética de precisión para las enfermedades raras, reportó hoy los resultados financieros del tercer trimestre…

REGENXBIO anuncia que la inscripción al ensayo pivotal está completa e inicia la producción comercial en su programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne

ROCKVILLE, Maryland, 30 de octubre de 2025 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) anunció el día de hoy la completación de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la…